Sammenligning af to lægemidler (sepiapterin og sapropterin) til behandling af PKU (fenylketonuri) hos personer over 2 år

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Fenylketonuri er en sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen ikke kan nedbryde et stof kaldet fenylalanin på normal vis. Dette fører til ophobning af fenylalanin i blodet, hvilket kan forårsage alvorlige sundhedsproblemer, hvis det ikke behandles. Normalt kontrolleres sygdommen gennem en særlig diæt med lavt indhold af fenylalanin og ofte også medicin. Dette studie undersøger to forskellige lægemidler kaldet sepiapterin og sapropterin, som begge kan hjælpe med at sænke mængden af fenylalanin i blodet hos personer med fenylketonuri.

Formålet med studiet er at sammenligne hvor godt sepiapterin virker i forhold til sapropterin til at reducere blodets indhold af fenylalanin hos personer med fenylketonuri. Studiet er designet som et crossover-studie, hvilket betyder at deltagerne vil prøve begge behandlinger i forskellige perioder med pause imellem. Under studiet vil deltagerne først få den ene medicin i en periode på fire uger, derefter holde pause, og bagefter få den anden medicin i yderligere fire uger. Rækkefølgen af medicinen vil blive bestemt ved lodtrækning.

Gennem hele studiet vil deltagerne skulle fortsætte deres nuværende diæt uden ændringer og møde op til regelmæssige undersøgelser, hvor der tages blodprøver for at måle mængden af fenylalanin. Der vil også blive foretaget almindelige helbredsundersøgelser for at overvåge deltagernes generelle sundhedstilstand og eventuelle bivirkninger. Studiet omfatter personer fra to års alderen og opefter, som allerede har en bekræftet diagnose med fenylketonuri og forhøjede værdier af fenylalanin i blodet.

1 første behandlingsperiode

Du vil begynde den første behandlingsperiode, som varer i 4 uger.

Du vil modtage enten sepiapterin eller sapropterin som dit første lægemiddel. Sepiapterin er det lægemiddel, der undersøges i studiet, mens sapropterin er et eksisterende lægemiddel til behandling af phenylketonuri.

Du skal tage dit tildelte lægemiddel hver dag i hele perioden på 4 uger.

Under denne periode skal du fortsætte din nuværende kost uden ændringer.

2 blodprøvetagning i første periode

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at måle dit phenylalanin-niveau i blodet. Phenylalanin er et stof, som kroppen har svært ved at nedbryde hos personer med phenylketonuri.

De vigtigste målinger finder sted i uge 3 og 4 af behandlingsperioden.

Disse blodprøver hjælper med at vurdere, hvor godt lægemidlet virker.

3 pause mellem behandlingsperioder

Efter den første 4-ugers behandlingsperiode vil der være en pause.

Længden af denne pause er ikke specificeret i studieoplysningerne.

Under pausen skal du fortsætte med at følge din nuværende kost.

4 anden behandlingsperiode

Du vil begynde den anden behandlingsperiode, som også varer i 4 uger.

Du vil nu modtage det andet lægemiddel – hvis du fik sepiapterin i første periode, får du nu sapropterin, og omvendt.

Du skal tage dette lægemiddel hver dag i hele perioden på 4 uger.

Du skal fortsat holde din kost uændret gennem hele denne periode.

5 blodprøvetagning i anden periode

Der vil igen blive taget regelmæssige blodprøver for at måle dit phenylalanin-niveau i blodet.

De vigtigste målinger finder sted i uge 3 og 4 af denne behandlingsperiode.

Disse resultater vil blive sammenlignet med resultaterne fra den første behandlingsperiode for at vurdere, hvilket lægemiddel der virker bedst for dig.

6 løbende overvågning gennem hele studiet

Under hele studiet vil der blive foretaget regelmæssige fysiske undersøgelser for at vurdere dit helbred.

Dit blodtryk, puls og temperatur vil blive målt jævnligt.

Der vil blive taget EKG (elektrokardiogram), som måler hjertets elektriske aktivitet.

Der vil blive foretaget laboratorieundersøgelser af dine blod- og urinprøver for at overvåge din generelle sundhed.

Alle bivirkninger eller uønskede reaktioner vil blive registreret og overvåget gennem hele studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal give dit informerede samtykke (skriftlig tilladelse til at deltage) til at være med i undersøgelsen. Hvis du er under 18 år, skal dine forældre eller værge også give tilladelse
Du skal være mindst 2 år gammel
Dit blodniveau af phenylalanin (et protein-byggesten som kroppen ikke kan nedbryde ordentligt ved PKU) skal være mindst 360 μmol/L både ved screening og som gennemsnit af dine 3 seneste blodprøver
Du skal have en lægebekræftet diagnose af PKU (phenylketonuri – en medfødt sygdom hvor kroppen ikke kan nedbryde phenylalanin) med dokumentation af mindst 2 blodprøver der viser phenylalanin-niveauer på 600 μmol/L eller højere
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest ved screening og acceptere enten at være afholdenhed eller bruge sikker prævention (svangerskabsforebyggelse) med mindre end 1% fejlrate hele undersøgelsesperioden og i 90 dage efter sidste medicindosis
Hvis du er en mand der er seksuelt aktiv med kvinder i den fødedygtige alder og ikke har fået foretaget sterilisation, skal du bruge barrieremetoder (som kondomer) under undersøgelsen og i 90 dage efter sidste medicindosis
Du skal være villig og i stand til at følge undersøgelsens regler og procedurer
Du skal være villig til at fortsætte din nuværende kost uændret gennem hele undersøgelsesperioden

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke være med, hvis du har alvorlige nyreproblemer eller nyresygdom
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leverproblemer eller leversygdom
Du kan ikke være med, hvis du er allergisk over for sepiapterin eller sapropterin – dette er de to lægemidler, der testes i undersøgelsen
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret hjertesygdom eller alvorlige hjerteproblemer
Du kan ikke være med, hvis du har psykiske lidelser, der ikke er stabilt behandlet
Du kan ikke deltage, hvis du tager visse lægemidler, der kan påvirke undersøgelsens resultater – din læge vil fortælle dig, hvilke lægemidler dette drejer sig om
Du kan ikke være med, hvis du ikke kan følge den specielle proteinfattige diæt, som er nødvendig ved fenylketonuri – dette betyder en kost med meget lidt protein
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, der kan påvirke din evne til at gennemføre undersøgelsen
Du kan ikke være med, hvis du har deltaget i andre medicinske undersøgelser inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil give dit samtykke til at være med i undersøgelsen
Du kan ikke være med, hvis du ikke kan møde op til alle de planlagte besøg hos lægen under undersøgelsen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Pomeranian Medical University	Stettin	Polen
Hopital Necker Enfants Malades	Paris	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Instytut Matki I Dziecka	Warszawa	Polen
Azienda Ospedaliera di Padova	Padova	Italien
Fakultni Nemocnice Kralovske Vinohrady	Prag	Tjekkiet
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
University Medical Center Ljubljana	Ljubljana	Slovenien
Roskilde University	Roskilde	Danmark
Ujloizruzg Muemdho Ckrnnn Hizodvpakkwawrqwy	Hamborg	Tyskland
Betjexa Cknuwxptazlpxkkn Hkgqkafh	Groningen	Holland
Ukzsvpqcjotwiobtytukz Mprapsjl Aze	Münster	Tyskland
Ctgzqj Hkvewvilbke Rayjwruq Ubkymsnwigwpb Dz Tgipk	Tours	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer ikke	01.03.2024
Frankrig	rekrutterer ikke	01.03.2024
Holland	rekrutterer ikke	01.03.2024
Italien	rekrutterer ikke	01.03.2024
Polen	rekrutterer ikke	01.03.2024
Slovenien	rekrutterer ikke	01.03.2024
Spanien	rekrutterer ikke	01.03.2024
Tjekkiet	rekrutterer ikke	01.03.2024
Tyskland	rekrutterer ikke	01.03.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Sepiapterin er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for phenylketonuri (PKU). Dette lægemiddel arbejder ved at hjælpe kroppen med at producere et enzym, der er nødvendigt for at nedbryde phenylalanin, som er et stof, der kan ophobes i blodet hos personer med PKU og forårsage sundhedsproblemer.

Sapropterin er et godkendt lægemiddel, der allerede bruges til at behandle phenylketonuri (PKU). Det hjælper kroppen med at fungere bedre ved at øge aktiviteten af enzymet, der nedbryder phenylalanin. Dette lægemiddel kan hjælpe med at sænke niveauet af phenylalanin i blodet hos nogle personer med PKU, hvilket gør det muligt for dem at have en mere varieret kost.

Phenylketonuria – En sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen ikke kan nedbryde aminosyren fenylalanin på grund af mangel på enzymet fenylalanin hydroxylase. Dette fører til ophobning af fenylalanin i blodet og vævet. Tilstanden er til stede fra fødslen og påvirker kroppens evne til at omdanne fenylalanin til tyrosin. Uden behandling kan høje niveauer af fenylalanin i blodet forårsage problemer med hjernens udvikling og funktion. Sygdommen kræver livslang håndtering gennem diætkontrol og medicinsk overvågning. PKU påvirker omkring 1 ud af 10.000-15.000 nyfødte.

Forsøgs-ID:

2023-506238-61-00

Protokolkode:

PTC923-PKU-301

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sammenligning af to lægemidler (sepiapterin og sapropterin) til behandling af PKU (fenylketonuri) hos personer over 2 år

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?