Sammenligning af tidlig versus sen EPO alfa-behandling hos patienter med lav-risiko myelodysplastisk syndrom (MDS) og blodmangel

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger myelodysplastisk syndrom (MDS), som er en sygdom i knoglemarven, hvor kroppen ikke producerer nok sunde blodceller. Patienter med denne tilstand har ofte anæmi, hvilket betyder lavt antal røde blodceller, der kan føre til træthed og åndenød. Studiet fokuserer på patienter med lavere risiko MDS, som ikke har brug for regelmæssige blodtransfusioner endnu, men som har anæmi. Behandlingen, der undersøges, er EPO alfa, et lægemiddel der hjælper kroppen med at producere flere røde blodceller.

Formålet med studiet er at sammenligne, hvor lang tid det tager, før patienter bliver afhængige af blodtransfusioner, når de får EPO alfa tidligt i forløbet sammenlignet med dem, der først får behandlingen senere. Deltagerne vil blive tilfældigt inddelt i to grupper – den ene gruppe starter behandling med EPO alfa straks ved studiets begyndelse, mens den anden gruppe venter med at få EPO alfa, indtil deres blodprocent bliver så lav, at de har brug for blodtransfusioner. Begge grupper vil blive fulgt tæt af lægerne gennem hele studieperioden.

Under studiet vil deltagerne få regelmæssige blodprøver for at måle deres blodprocent og andre vigtige værdier. Lægerne vil også vurdere, hvordan patienterne har det generelt, og om behandlingen hjælper med at forbedre deres anæmi. Nogle deltagere vil også få taget ekstra blodprøver til særlige analyser, der kan hjælpe forskerne med at forstå sygdommen bedre. Studiet fortsætter, indtil forskerne har indsamlet nok information til at afgøre, hvilken behandlingstilgang der er bedst.

1 randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to grupper. Dette kaldes randomisering og betyder, at en computer bestemmer, hvilken gruppe du kommer i.

Gruppe 1 får epoetin alfa med det samme efter tilmelding til studiet. Gruppe 2 får epoetin alfa senere, først når dit hæmoglobin (røde blodlegemer) falder til det niveau, hvor du normalt ville få blodtransfusion.

Du vil ikke vide, hvilken gruppe du er i, før behandlingen starter.

2 behandling med epoetin alfa

Når din behandling med epoetin alfa starter, vil du få medicinen som indsprøjtning under huden.

Medicinen hedder EPREX 40000 UI/ml og kommer i en færdigfyldt sprøjte.

Epoetin alfa er en kunstig version af et hormon, der hjælper din krop med at producere flere røde blodlegemer.

Dette kan hjælpe med at forbedre dit hæmoglobin-niveau og reducere behovet for blodtransfusioner.

3 regelmæssige kontrolbesøg

Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet for at få kontrolleret dit helbred og hvordan behandlingen virker.

Ved hvert besøg vil der blive taget blodprøver for at måle dit hæmoglobin-niveau og andre vigtige værdier.

Lægen vil undersøge dig og spørge om, hvordan du har det, og om du oplever nogen bivirkninger.

Din livskvalitet vil også blive vurderet gennem spørgeskemaer.

4 overvågning af transfusionsbehov

Studiet følger, hvor længe du kan klare dig uden blodtransfusioner.

Hvis dit hæmoglobin falder til det niveau, hvor du har brug for transfusion (normalt omkring 8-9 g/dl afhængigt af din tilstand), vil dette blive registreret.

For patienter i gruppe 2, der endnu ikke har fået epoetin alfa, vil behandlingen starte på dette tidspunkt.

5 vurdering af behandlingsrespons

Lægen vil regelmæssigt vurdere, om behandlingen med epoetin alfa hjælper dig.

Dette måles ved at se, om dit hæmoglobin-niveau stiger og bliver stabilt over tid.

En erythroid respons betyder, at behandlingen virker og forbedrer dine røde blodlegemer.

Varigheden af denne forbedring vil også blive målt.

6 molekylærbiologiske analyser

Der vil blive taget ekstra blodprøver til særlige analyser af dine gener og celler.

Disse molekylærbiologiske undersøgelser hjælper forskerne med at forstå, hvorfor nogle patienter reagerer bedre på behandlingen end andre.

Resultaterne vil blive sammenlignet med, hvor godt behandlingen virker for dig.

7 langtidsopfølgning

Du vil blive fulgt over en længere periode for at se den langsigtede effekt af behandlingen.

Dette inkluderer overvågning af din samlede overlevelse og hvordan din sygdom udvikler sig.

Studiet vil sammenligne resultaterne mellem de to grupper for at finde ud af, hvornår det er bedst at starte behandling med epoetin alfa.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Du skal have en bestemt type blodsygdom kaldet MDS (myelodysplastisk syndrom), som er en sygdom hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller
  • Din sygdom skal være klassificeret som lav risiko eller mellem-1 risiko ifølge en skala kaldet IPSS, hvilket betyder at sygdommen udvikler sig langsomt
  • Du må ikke være afhængig af blodtransfusioner (behandling hvor du får tilført røde blodlegemer udefra)
  • Du skal have anæmi (blodmangel), hvilket betyder at du har for få røde blodlegemer i blodet
  • Du skal kunne forstå og frivilligt underskrive et informeret samtykke, som er et dokument der forklarer undersøgelsen
  • Din sygdom skal være diagnosticeret efter specifikke kriterier fra WHO 2016, som er internationale retningslinjer for at stille diagnoser
  • Du må ikke have en bestemt genetisk ændring kaldet 5q deletion i dine celler
  • Dit hæmoglobinniveau (et protein i de røde blodlegemer der transporterer ilt) skal være mellem 9,0 og 10,5 gram per deciliter
  • Dit hæmoglobinniveau skal være mindst 1 gram per deciliter højere end det niveau, hvor lægen ville overveje at give dig blodtransfusioner
  • Dit niveau af EPO (erythropoietin, et hormon der stimulerer produktionen af røde blodlegemer) skal være under 500 enheder per liter
  • Du må ikke have andre årsager til blodmangel som jernmangel, mangel på vitamin B12 eller B9, nedbrydning af røde blodlegemer eller hypothyroidisme (underaktiv skjoldbruskkirtel)
  • Din performance status skal være 2 eller derunder, hvilket betyder hvor godt du kan klare daglige aktiviteter – 0 betyder normal aktivitet, mens 2 betyder du kan gå rundt og passe dig selv, men ikke arbejde

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage i studiet, hvis du er under 18 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en højrisiko form af MDS (myelodysplastisk syndrom – en sygdom der påvirker blodcellernes dannelse i knoglemarven)
  • Du kan ikke deltage, hvis du allerede er afhængig af blodtransfusioner (regelmæssige behandlinger hvor du får tilført røde blodlegemer)
  • Du kan ikke deltage, hvis din IPSS-score (et system der bruges til at vurdere risikoen ved MDS) viser høj eller mellemhøj-2 risiko
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har anæmi (blodmangel – når du har for få røde blodlegemer)
  • Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har fået behandling med EPO ALFA (et lægemiddel der stimulerer produktionen af røde blodlegemer)

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
University Hospital Of Clermont-Ferrand Clermont-Ferrand Frankrig
CHU Grenoble Alpes La Tronche Frankrig
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest Brest Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers Poitiers Frankrig
Centre Hospitalier De Perpignan Perpignan Frankrig
Centre Henri Becquerel Rouen Frankrig
Centre Hospitalier Sud Francilien Corbeil-Essonnes Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Centre Hospitalier De Cholet Cholet Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Frankrig
Centre Hospitalier De Perigueux Périgueux Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire d’Orléans Orléans Frankrig
Centre Hospitalier Le Mans Le Mans Frankrig
Centre Hospitalier D Avignon Avignon Frankrig
Centre Hospitalier De La Cote Basque Bayonne Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
Clinique Victor Hugo Le Mans Frankrig
Hopital Nord Franche-Comte Belfort Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie Caen Frankrig
Groupement Des Hopitaux De L’Institut Catholique De Lille lomme Frankrig
Centre Hospitalier Intercommunal De Mont De Marsan Et Du Pays Des Sources Mont-de-Marsan Frankrig
Centre Hospitalier Saint Nazaire St Nazaire Frankrig
Cgrciw Hhvjwmymikp Ubrvpwadtnlvi Rvajf Reims Frankrig
Cjozvb Hqrfjwpdypa Vtyvsdy Valence Frankrig
Hkqupzu Pyhke Swamxyp Cesson-Sévigné Frankrig
Cvqlch Hdvrdtkshnf Dq Thxurl Troyes Frankrig
Czs dkkosgqiyfuwvd Épagny-Metz-Tessy Frankrig
Cokwqm Hljlqfaroag Ez Udadddrlvkxsk Dw Lfpsriv Limoges Frankrig
Cdapfn Hdigbjxfrvc Rzfgpszc Dylumzdqlicxmn Angers Frankrig
Bulqjezm Unfthdrpts Hnigacwi Chkiwb Besançon Frankrig
Ccpq Dd Nylme Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Isufunkw Prcnsikexbqorzz Cuhocx Ccyrjj Marseille Frankrig
Hsuopkkx Ufyruuxsnqrtaw Sjtwmokzih &yvfyeg Hkfwrut dc Hayfodajcrk Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
12.02.2018

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

EPO ALFA er et lægemiddel, der hjælper kroppen med at producere flere røde blodlegemer. Det er en syntetisk version af et naturligt hormon kaldet erythropoietin, som normalt produceres af nyrerne. Når kroppen ikke har nok røde blodlegemer (en tilstand kaldet anæmi), kan dette lægemiddel hjælpe med at øge produktionen af disse vigtige blodceller, som transporterer ilt rundt i kroppen. I dette studie testes det, om det er bedre at starte behandlingen tidligt eller vente til senere at give medicinen til patienter med en bestemt type blodsygdom.

Myelodysplastisk syndrom – Myelodysplastisk syndrom er en gruppe af blodsygdomme, hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde, modne blodceller. Sygdommen opstår, når knoglemarven bliver beskadiget og ikke kan fungere normalt. Blodcellerne, der produceres, er ofte unormale i form og funktion. Dette fører til mangel på røde blodlegemer, hvide blodlegemer eller blodplader. Patienter oplever ofte træthed, svaghed og øget risiko for infektioner eller blødninger. Sygdommen udvikler sig gradvist over tid, og symptomerne bliver ofte værre, efterhånden som knoglemarven bliver mindre effektiv til at producere normale blodceller.

Forsøgs-ID:
2024-515356-21-00
Protokolkode:
GFM-EPO-PRETAR
NCT ID:
NCT03223961
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland