Dette studie undersøger en sygdom kaldet slimhindepemfigoid, som er en sjælden autoimmun tilstand, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber slimhinderne. Sygdommen forårsager blærer og sår på slimhinderne i mund, øjne, næse, svælg, strube og kønsorganer. I alvorlige tilfælde kan sygdommen true synet eller være livstruende, hvis den påvirker luftveje eller spiserør. Studiet fokuserer på svære former af denne tilstand, hvor sygdommen enten påvirker flere områder eller udgør en alvorlig risiko for ar og forsnævringer.
Studiet sammenligner to forskellige behandlinger for at finde ud af, hvilken der virker bedst. Den ene behandling er rituximab, som er et lægemiddel, der gives gennem en drop i en blodåre og påvirker de celler i immunsystemet, som forårsager sygdommen. Den anden behandling er cyklofosfamid, som er et lægemiddel i tabletform, der også påvirker immunsystemet. Begge behandlinger gives sammen med et lægemiddel kaldet dapson. Studiet er planlagt som et randomiseret, dobbeltblindet forsøg, hvilket betyder, at hverken patienter eller læger ved, hvilken behandling der gives, og at patienterne tilfældigt tildeles en af de to behandlinger. Nogle patienter vil også modtage placebo.
Formålet med studiet er at undersøge, om rituximab er bedre end cyklofosfamid til at opnå fuldstændig helbredelse eller betydelig bedring af sygdommen efter 12 måneder. Under studiet vil patienterne blive fulgt tæt af læger, som vil vurdere, hvordan sygdommen udvikler sig, og om behandlingen hjælper med at helbrede sårene og forhindre dannelse af ar. Læger vil også overvåge patienterne for bivirkninger og måle, hvordan behandlingen påvirker deres livskvalitet. Studiet vil vare i op til to år for at se de langsigtede effekter af behandlingerne.
Frankrig 