Sammenligning af ofatumumab og siponimod med fingolimod til behandling af multipel sklerose hos børn og unge

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger multipel sklerose hos børn og unge. Multipel sklerose er en sygdom, hvor kroppens immunsystem angriber det centrale nervesystem, hvilket kan føre til inflammation og skade på nerverne i hjernen og rygmarven. Studiet sammenligner tre forskellige behandlingsmuligheder: ofatumumab, siponimod og fingolimod. Alle tre lægemidler virker ved at påvirke immunsystemet for at reducere inflammationen og forhindre yderligere skade på nervesystemet.

Formålet med studiet er at vise, om ofatumumab og siponimod er lige så effektive som fingolimod til behandling af multipel sklerose hos børn og unge. Studiet er designet som et randomiseret, dobbeltblindet forsøg, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvilken behandling den enkelte patient får, før studiet er færdigt. Dette hjælper med at sikre, at resultaterne er pålidelige og ikke påvirket af forventninger.

Studiet varer i 2 år, hvor deltagerne vil blive overvåget regelmæssigt med forskellige undersøgelser. Dette inkluderer MRI-scanninger, som er en type billeddiagnostik, der kan vise forandringer i hjernen og rygmarven. Der vil også blive taget blodprøver for at måle forskellige markører, herunder neurofilament light chain, som er et protein, der kan indikere nerveskade. Deltagerne vil også blive vurderet for eventuelle bivirkninger og have regelmæssige kontrolbesøg. Efter de første 2 år kan deltagerne vælge at fortsætte i en forlængelse af studiet, hvor alle deltagere vil vide, hvilken behandling de får.

1 Randomisering og medicinstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af tre behandlingsgrupper. Du kan få enten ofatumumab, siponimod eller fingolimod.

Du vil ikke vide, hvilken medicin du får, da dette er et dobbeltblindet studie. Dette betyder, at hverken du eller dine læger ved, hvilken behandling du modtager.

Din behandling vil starte efter randomiseringen og fortsætte i op til 2 år.

2 Behandling med ofatumumab (hvis tildelt)

Hvis du bliver tildelt ofatumumab, vil du få denne medicin som injektioner under huden.

Du vil også få placebo-tabletter, der ligner de andre studielægemidler, så ingen ved, hvilken behandling du får.

3 Behandling med siponimod (hvis tildelt)

Hvis du bliver tildelt siponimod, vil du få denne medicin som filmovertrukne tabletter, der tages gennem munden.

Du vil også få placebo-injektioner og placebo-tabletter, der ligner de andre studielægemidler.

4 Behandling med fingolimod (hvis tildelt)

Hvis du bliver tildelt fingolimod, vil du få denne medicin som kapsler i doser på 0,25 mg eller 0,5 mg, der tages gennem munden.

Du vil også få placebo-injektioner og placebo-tabletter, så ingen ved, hvilken behandling du får.

5 Regelmæssige besøg og undersøgelser

Du skal komme til regelmæssige besøg på klinikken gennem de 2 år, studiet varer.

Ved disse besøg vil dine læger overvåge din tilstand og tjekke for eventuelle bivirkninger.

Du vil få taget blodprøver for at måle koncentrationen af medicinen i dit blod og for at se, om din krop danner antistoffer mod medicinen.

6 MRI-scanninger

Du vil få foretaget MRI-scanninger af din hjerne med regelmæssige mellemrum.

Disse scanninger hjælper lægerne med at se, om der opstår nye skader i hjernen, eller om eksisterende skader bliver større.

Nogle scanninger vil blive udført med kontrastvæske for at se aktive områder af betændelse.

7 Overvågning af sygdomsaktivitet

Dine læger vil holde øje med, om du får attakker eller tilbagefald af din sclerose multiplex.

De vil også måle din årlige attakrate, som er antallet af attakker, du får på et år.

Din funktionsevne vil blive vurderet ved hjælp af en skala kaldet EDSS, som måler graden af funktionsnedsættelse.

8 Sikkerhedsovervågning

Du vil få foretaget regelmæssige hjerterytmeundersøgelser (EKG) for at tjekke dit hjertes funktion.

Der vil blive taget blodprøver og andre laboratorieprøver for at overvåge din generelle sundhed.

Du vil få undersøgt dine øjne og få testet din lungefunktion.

Dine læger vil også spørge dig om dine tanker og følelser ved hjælp af et spørgeskema om selvmordsrisiko.

9 Blodprøver til forskning

Der vil blive taget blodprøver for at måle neurofilament light chain i dit blod.

Dette er et stof, der kan hjælpe lægerne med at forstå, hvor meget skade der sker i nervesystemet.

10 Afslutning af 2-årig periode

Efter 2 år vil den blinde del af studiet slutte.

Du vil have mulighed for at fortsætte i en åben forlængelse af studiet, hvor du og dine læger vil vide, hvilken medicin du får.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 10 og 17 år gammel (ikke være fyldt 18 år endnu) når du starter i undersøgelsen
Du skal have fået stillet diagnosen multipel sklerose (en sygdom der påvirker nervesystemet) ifølge de særlige regler for børn og unge
Du eller dine forældre skal skrive under på, at I er indforstået med at deltage i undersøgelsen
Din EDSS-score (et tal der viser hvor meget sygdommen påvirker din evne til at bevæge dig) skal være mellem 0 og 5,5 ved undersøgelsen
Du skal have haft mindst ét attentlag (en periode hvor symptomerne bliver værre) i det sidste år ELLER to attentlag i de sidste to år før undersøgelsen
ELLER du skal have nye forandringer i hjernen set på MR-scanning (en type røntgenundersøgelse af hjernen) sammenlignet med en tidligere scanning inden for de sidste 12 måneder
ELLER du skal have særlige forandringer i hjernen der lyser op med kontrastvæske (et stof der hjælper med at se forandringer tydeligere) på MR-scanningen inden for de sidste 12 måneder

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 10 år gammel eller over 18 år gammel
Du har ikke fået bekræftet diagnosen multipel sklerose (en sygdom der påvirker nervesystemet) af en læge
Du har en anden type sklerose end den primært recidiverende form (den type hvor symptomerne kommer og går i anfald)
Du har tidligere fået behandling med bestemte typer medicin mod multipel sklerose
Du har alvorlige problemer med dit immunsystem (kroppens forsvarssystem mod sygdomme)
Du har aktive infektioner eller alvorlige sygdomme udover multipel sklerose
Du har problemer med dit hjerte eller har haft hjertearytmier (uregelmæssig hjerterytme)
Du har alvorlige leverproblemer
Du har ikke fået alle nødvendige vacciner eller kan ikke få dem
Du er gravid eller ammer
Du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
Du har tidligere haft alvorlige allergiske reaktioner overfor lignende medicin
Du har øjenproblemer som makulaødem (væskeophobning i øjet der påvirker synet)
Du deltager allerede i andre medicinske studier
Du kan ikke eller vil ikke følge studiets krav og procedurer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Spitalul Clinic De Psihiatrie Prof.Dr.Alexandru Obregia	Bukarest	Rumænien
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli	Napoli	Italien
Hospitais da Universidade de Coimbra	Coimbra	Portugal
Universitaetsmedizin Goettingen	Göttingen	Tyskland
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Unidade Local De Saude De Sao Jose E.P.E.	Lissabon	Portugal
Centre hospitalier universitaire de Liege	Liège	Belgien
Universitair Ziekenhuis Gent	Gent	Belgien
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki	Łódź	Polen
Katholisches Klinikum Bochum gGmbH	Bochum	Tyskland
Narodny Ustav Detskych Chorob	Bratislava	Slovakiet
Children’s Hospital Zagreb	Zagreb	Kroatien
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka	Warszawa	Polen
Hospital Universitario De Cruces	Barakaldo	Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Frankrig
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Medical Center – University Of Freiburg	Freiburg im Breisgau	Tyskland
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
Hospital Universitario Central De Asturias	Oviedo	Spanien
Hospital Universitario Virgen Macarena	Sevilla	Spanien
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu	Poznań	Polen
Clinic4U OÜ	Tallinn	Estland
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Bujwa Ksjzkhwr Uzwcynurjegzp Sqkbbivf Vdti	Riga	Letland
Uwxosorjyebpqs Cnzided Kaegclsqi	Gdańsk	Polen
Hpsnqrhs Unvonyfmejgnki Shmpvczxxc &iljjiq Hjlavuu dn Htmvokivjqg	Strasbourg	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	05.10.2021
Estland	rekrutterer ikke	05.10.2021
Frankrig	rekrutterer ikke	05.10.2021
Italien	rekrutterer ikke	05.10.2021
Kroatien	rekrutterer ikke	05.10.2021
Letland	rekrutterer ikke	05.10.2021
Polen	rekrutterer ikke	05.10.2021
Portugal	rekrutterer ikke	05.10.2021
Rumænien	rekrutterer ikke	05.10.2021
Slovakiet	rekrutterer ikke	05.10.2021
Spanien	rekrutterer ikke	05.10.2021
Tyskland	rekrutterer ikke	05.10.2021
Østrig	rekrutterer ikke	05.10.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ofatumumab er et lægemiddel, der bruges til behandling af multipel sklerose. Det arbejder ved at målrette specifikke celler i immunsystemet kaldet B-celler, som spiller en rolle i sygdommen. Dette lægemiddel hjælper med at reducere antallet af sygdomsangreb og forsinker sygdommens udvikling ved at dæmpe den skadelige immunreaktion, der påvirker nervesystemet.

Siponimod er et oralt lægemiddel, der tages gennem munden til behandling af multipel sklerose. Det fungerer ved at påvirke, hvordan visse immunceller bevæger sig rundt i kroppen. Ved at forhindre disse celler i at nå hjernen og rygmarven hjælper siponimod med at reducere betændelse og beskadelse af nervevævet, hvilket kan mindske sygdomsangreb og forsinke sygdommens fremskridt.

Fingolimod er et oralt lægemiddel til behandling af multipel sklerose. Det arbejder ved at forhindre visse immunceller i at forlade lymfeknuderne og rejse til hjernen og rygmarven, hvor de kan forårsage skade. Dette hjælper med at reducere betændelse i nervesystemet og mindske antallet af sygdomsangreb samt forsinke handicapudviklingen hos patienter med multipel sklerose.

Undersøgte sygdomme:

Multipel sklerose

Multipel sklerose – Multipel sklerose er en kronisk sygdom i centralnervesystemet, hvor kroppens immunsystem angriber den beskyttende belægning omkring nervefibrene, kaldet myelin. Denne proces kaldes demyelinisering og fører til betændelse og dannelse af arvæv i hjernen og rygmarven. Sygdommen påvirker kommunikationen mellem hjernen og resten af kroppen, hvilket kan resultere i en bred vifte af neurologiske symptomer. Symptomerne kan omfatte muskelsvaghed, balanceproblemer, synsforstyrrelser, følelsesløshed og koordinationsvanskeligheder. Sygdommen forløber typisk i skub, hvor symptomerne forværres i perioder og derefter kan forbedres delvist eller helt. Over tid kan sygdommen føre til vedvarende neurologiske problemer og funktionsnedsættelse.

Forsøgs-ID:

2024-511686-11-00

Protokolkode:

CBAF312D2301

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sammenligning af ofatumumab og siponimod med fingolimod til behandling af multipel sklerose hos børn og unge

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?