Dette studie undersøger multipel sklerose, som er en sygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber det centrale nervesystem, hvilket kan føre til symptomer som muskelsvaghed, balance- og koordinationsproblemer samt træthed. Studiet fokuserer specifikt på tilbagevendende former af multipel sklerose, hvor patienterne oplever perioder med forværrede symptomer kaldet attakker eller tilbagefald. Formålet med studiet er at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af et nyt lægemiddel kaldet frexalimab (SAR441344) med et eksisterende lægemiddel kaldet teriflunomid.
Under studiet vil deltagerne tilfældigt blive tildelt til at modtage enten frexalimab eller teriflunomid. Dette er et dobbeltblindet studie, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilket lægemiddel der gives, indtil studiet er afsluttet. Deltagerne vil gennemgå regelmæssige undersøgelser, hvor lægemidlernes evne til at reducere antallet af tilbagefald måles. Der vil også blive foretaget MRI-scanninger af hjernen for at se på forandringer i hjernens struktur og eventuelle nye læsioner, som er områder med skade i hjernen.
Gennem studieperioden vil forskerne overvåge deltagernes sikkerhed og bivirkninger nøje, samtidig med at de måler forskellige aspekter af sygdommens progression. Dette inkluderer vurderinger af, hvordan sygdommen påvirker deltagernes daglige funktioner, deres tænkeevne og livskvalitet. Forskerne vil også tage blodprøver for at måle forskellige stoffer i blodet, der kan indikere, hvordan godt behandlingen virker, og hvordan kroppen reagerer på medicinen.
1Indledende evaluering og randomisering
Du vil gennemgå en grundig medicinsk undersøgelse for at bekræfte, at du opfylder kriterierne for studiet. Dette inkluderer bekræftelse af din sclerose multiplex diagnose ifølge 2017 McDonald-kriterierne.
Din EDSS-score (Expanded Disability Status Scale – en skala der måler funktionsnedsættelse) skal være 5,5 eller derunder. Du skal have haft mindst ét af følgende: ét dokumenteret attak (forværring af symptomer) inden for det seneste år, to attakker inden for de seneste to år, eller mindst én gadolinium-forstærkende læsion (et område med inflammation i hjernen) på en MR-scanning inden for det seneste år.
Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage frexalimab eller teriflunomid. Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får, da dette er et dobbelt-blindet studie.
2Start af behandling – tablet-medicin
Du vil starte med at tage en daglig tablet. Hvis du er i teriflunomid-gruppen, vil du få AUBAGIO 14 mg filmovertrukne tabletter én gang dagligt. Hvis du er i frexalimab-gruppen, vil du få en placebo-tablet (en tablet uden aktiv medicin) én gang dagligt.
Du skal tage tabletten på samme tidspunkt hver dag for at sikre ensartet medicinindtagelse i din krop.
3Start af injektionsbehandling
Samtidig med tablet-behandlingen vil du begynde at få injektioner. Hvis du er i frexalimab-gruppen, vil du få frexalimab-injektioner som en opløsning til injektion. Hvis du er i teriflunomid-gruppen, vil du få placebo-injektioner.
Injektionerne gives på forudbestemte tidspunkter i henhold til studieprotokollen.
4Løbende overvågning og evalueringer
Du vil have regelmæssige besøg på studiestedet for overvågning af din tilstand og behandlingsrespons.
Ved disse besøg vil dit behandlingsteam måle din årlige attakrate (hvor mange attakker du har haft på årsbasis) for at vurdere, hvor godt behandlingen virker.
Du vil gennemgå regelmæssige MR-scanninger for at overvåge eventuelle nye eller forstørrede T2-hyperintense læsioner (lyse områder på scanningen der viser skade) og gadolinium-forstærkende T1-læsioner (områder med aktiv inflammation).
Dit behandlingsteam vil overvåge eventuelle ændringer i din hjernevolumen ved at sammenligne scanninger fra måned 6 med slutningen af studiet.
5Kognitiv og funktionel vurdering
Du vil gennemgå regelmæssige test for at måle din kognitive funktion (tænkeevne) ved hjælp af Symbol Digit Modalities Test (SDMT) – en test der måler, hvor hurtigt du kan behandle information.
Dit behandlingsteam vil overvåge eventuelle ændringer i din funktionsevne ved at måle sammensat bekræftet funktionsforværring over 3-måneders og 6-måneders perioder.
Der vil også blive målt for bekræftet funktionsforbedring for at se, om din tilstand forbedres under behandlingen.
6Livskvalitetsvurdering
Du vil udfylde spørgeskemaer for at vurdere, hvordan sclerose multiplex påvirker dit daglige liv ved hjælp af Multiple Sclerosis Impact Scale 29 version 2 (MSIS-29v2).
Du vil også udfylde PROMIS Fatigue MS-8 spørgeskemaer for at måle dit træthedsniveau over tid.
7Sikkerhedsovervågning
Dit behandlingsteam vil nøje overvåge dig for eventuelle bivirkninger, alvorlige bivirkninger og bivirkninger af særlig interesse gennem hele studieperioden.
Du vil have regelmæssige blodprøver, EKG (hjertescanning) og målinger af vitale tegn for at overvåge din sikkerhed.
Laboratorieprøver vil blive analyseret for lægemiddelantistoffer (ADA) – antistoffer som din krop kan udvikle mod behandlingen.
Der vil blive målt for neurofilament light chain (NfL) niveauer i dit blod – en markør for nerveskade.
8Medicin-koncentrationsmåling
Der vil blive taget blodprøver for at måle frexalimab-plasmakoncentrationen over tid for at forstå, hvordan medicinen optages og udskilles fra din krop.
9Eventuel udskyldningsbehandling
Hvis det bliver nødvendigt at fjerne teriflunomid fra din krop hurtigt (hvis du var i teriflunomid-gruppen), kan du få kolestyramin som en udskyldningsbehandling. Dette hjælper med at accelerere fjernelsen af medicinen fra din krop.
10Afslutning af studiet
Ved afslutningen af studiet vil du gennemgå en sidste række evalueringer, herunder MR-scanninger, kognitive tests og livskvalitetsvurderinger.
Alle sikkerhedsparametre vil blive evalueret en sidste gang for at sikre din fortsatte velbefindende.
Dit behandlingsteam vil diskutere fremtidige behandlingsmuligheder med dig efter studiets afslutning.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal have fået stillet diagnosen sclerose disseminata i recidiverende form (en type af sclerose disseminata hvor symptomerne kommer og går) ifølge de medicinske retningslinjer fra 2017 kaldet McDonald-kriterierne
Du skal have en EDSS-score på 5,5 eller derunder ved det første besøg – EDSS er en skala der måler hvor meget sclerose disseminata påvirker din evne til at bevæge dig og gå omkring
Du skal opfylde mindst ét af følgende krav inden undersøgelsen:
Have haft mindst ét sygdomsudbrud (forværring af symptomer) inden for det seneste år, ELLER
Have haft mindst 2 sygdomsudbrud inden for de seneste 2 år, ELLER
Have mindst ét kontrastforstærkende område på en MR-scanning inden for det seneste år – dette viser aktiv betændelse i hjernen
Du skal bruge sikker prævention hvis du er i den fødedygtige alder – både mænd og kvinder skal følge de lokale regler for prævention under deltagelse i kliniske undersøgelser
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion eller feber
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjertesygdom eller ustabil hjertesygdom
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leverproblemer eller leversvigt (når leveren ikke kan fungere normalt)
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer eller nyresvigt (når nyrerne ikke kan rense blodet ordentligt)
Du kan ikke deltage, hvis du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage, hvis du har en autoimmun sygdom ud over multipel sklerose (sygdomme hvor kroppens forsvar angriber egne celler)
Du kan ikke deltage, hvis du har immundefekt (svækket immunforsvar som gør det svært at bekæmpe infektioner)
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for medicin, der ligner dem, der bruges i studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har modtaget levende vacciner inden for de sidste 6 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har fået behandling med andre forsøgsmedicin inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du har fået monoklonale antistoffer (særlige typer medicin til behandling af MS) inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har fået stamcelletransplantation (behandling hvor man får nye stamceller)
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at forstå eller følge instruktionerne i studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har primær progressiv MS (en type MS hvor sygdommen forværres jævnt fra starten uden perioder med bedring)
Du kan ikke deltage, hvis du har haft et MS-anfald (forværring af MS-symptomer) inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke dit immunforsvar på måder, der ikke er forenelige med studiet
Frexalimab (SAR441344) er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for tilbagefaldende former for multipel sklerose. Dette lægemiddel virker ved at påvirke immunsystemet for at reducere betændelse i hjernen og rygmarven, som forårsager symptomerne på multipel sklerose. Frexalimab gives som en indsprøjtning i en vene og er designet til at hjælpe med at forhindre nye attakker af multipel sklerose og bremse sygdommens progression.
Teriflunomid er et godkendt lægemiddel, der bruges til at behandle tilbagefaldende former for multipel sklerose. Det virker ved at reducere aktiviteten af visse immunceller, som forårsager skade på nervesystemet. Teriflunomid hjælper med at reducere antallet af tilbagefald og kan bremse forværringen af fysisk handicap forbundet med multipel sklerose. Dette lægemiddel tages som en tablet gennem munden én gang dagligt.
Multipel sklerose – Multipel sklerose er en kronisk autoimmun sygdom, der påvirker centralnervesystemet, herunder hjernen, rygmarven og synsnerven. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem fejlagtigt angriber myelinskeden, det beskyttende lag omkring nervefibrene. Dette medfører betændelse og dannelse af arvæv, som forstyrrer kommunikationen mellem hjernen og resten af kroppen. Sygdommen forløber typisk i episoder kaldet tilbagefald eller skub, hvor nye symptomer opstår eller eksisterende symptomer forværres. Mellem disse episoder kan der være perioder med stabilitet eller forbedring. Over tid kan sygdommen føre til progressivt tab af neurologisk funktion og øget invaliditet.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Bulgarien 
Danmark 
Frankrig 
Grækenland 
Italien 
Kroatien 
Litauen 
Polen 
Portugal 
Rumænien 
Slovakiet 
Spanien 
Tjekkiet 
Tyskland 
Ungarn 
Østrig 