Sammenligning af fingolimod og interferon beta-1a til behandling af multipel sklerose hos børn og unge

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Multipel sklerose er en sygdom, hvor kroppens immunsystem angriber nervesystemet og beskadiger de beskyttende lag omkring nerverne. Dette kan føre til problemer med bevægelse, følelse og andre kroppsfunktioner. Denne undersøgelse sammenligner to forskellige behandlinger for børn og unge med multipel sklerose. Den ene behandling er fingolimod, som er en tablet, der tages gennem munden én gang dagligt. Den anden behandling er interferon β-1a, som gives som en indsprøjtning i musklen én gang ugentligt. Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, hvilken behandling der er bedst og sikrest for børn og unge med multipel sklerose.

Undersøgelsen består af to dele. I den første del, som varer to år, vil deltagerne blive tilfældigt valgt til at få enten fingolimod eller interferon β-1a. Hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling der gives, hvilket kaldes for en blindet undersøgelse. I den anden del, som varer fem år, vil alle deltagere få fingolimod. Under hele forløbet vil lægerne følge deltagernes tilstand nøje gennem regelmæssige undersøgelser og scanninger af hjernen for at se, hvordan behandlingen virker.

Læger vil særligt undersøge, hvor ofte deltagerne får sygdomsanfald, som er perioder hvor symptomerne bliver værre. De vil også bruge scanninger til at se på forandringer i hjernen og måle, om der kommer nye skader på nerverne. Hos de yngste deltagere vil lægerne også holde øje med, hvordan behandlingen påvirker deres udvikling og tænkeevne. Alle deltagere vil blive fulgt nøje for at sikre, at behandlingen er sikker og virker godt.

1 Opstart af kernetrial (2 år)

Du vil modtage en af to behandlinger i en periode på 2 år. Ingen ved, hvilken behandling du får, da dette besluttes tilfældigt – dette kaldes et randomiseret studie.

Du vil enten få fingolimod (Gilenya) som en kapsel, der tages gennem munden en gang dagligt, eller du vil få interferon β-1a som en indsprøjtning i musklen en gang ugentligt.

Fingolimod kan gives i to forskellige doser: 0,25 mg eller 0,5 mg afhængigt af din vægt og alder.

Under hele denne periode vil hverken du eller din læge vide, hvilken behandling du modtager – dette kaldes et dobbeltblindet studie.

2 Overgang til forlængelsesfase (5 år)

Efter at have gennemført de første 2 år, kan du fortsætte i en forlængelsesfase, der varer i 5 år.

I denne fase vil alle deltagere modtage fingolimod (Gilenya) som kapsler, der tages gennem munden en gang dagligt.

Dosis af fingolimod vil være enten 0,25 mg eller 0,5 mg dagligt, afhængigt af din vægt og alder.

Hvis du fik interferon β-1a i kernetrialet, vil du nu skifte til fingolimod-behandling.

3 Løbende overvågning og undersøgelser

Under hele studieperioden vil du få foretaget regelmæssige MRI-skanninger af hjernen for at se, om der sker ændringer i antallet eller størrelsen af læsioner (skadede områder).

Din læge vil overvåge, hvor ofte du oplever attakker af din multipel sklerose og hvor lang tid der går mellem disse attakker.

Der vil blive foretaget undersøgelser af din hjernefunktion og din fysiske og seksuelle udvikling gennem studieperioden.

Du vil blive overvåget for eventuelle bivirkninger og hvordan din krop reagerer på medicinen.

4 Særlige forhold for yngre deltagere

Hvis du er 12 år eller yngre, vejer 40 kg eller mindre, eller endnu ikke er kommet i puberteten, betragtes du som en del af den yngre gruppe.

Som medlem af den yngre gruppe kan du få den lavere dosis på 0,25 mg fingolimod dagligt, medmindre du vejer over 40 kg – så kan du få 0,5 mg dagligt.

Din behandling vil blive tilpasset baseret på godkendelserne i dit land for børn og unge med multipel sklerose.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have deltaget i den første del af undersøgelsen (kaldet kernefasen) og have gennemført denne fase, uanset om du tog studielægemidlet eller ej
Hvis du er ny deltager, skal du opfylde de krav, som dit lands sundhedsmyndigheder har godkendt for børn og unge i din aldersgruppe
Hvis du er ny deltager og tilhører den yngre gruppe (det vil sige, at du er 12 år eller yngre, vejer 40 kg eller mindre, eller ikke er begyndt at komme i puberteten), skal du veje over 40 kg for at kunne få den højere dosis på 0,5 mg i lande, hvor den lavere dosis på 0,25 mg ikke er godkendt
Hvis du er ny deltager, skal din diagnose med multipel sklerose hos børn bekræftes gennem en central gennemgang, som inkluderer en rapport fra din første MR-scanning (en type røntgenundersøgelse af hjernen)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer et barn
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studiet
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte- eller karsygdomme, som betyder problemer med hjertets rytme eller blodcirkulationen
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige leverproblemer, hvor dit organ der renser blodet for giftstoffer ikke fungerer ordentligt
Du kan ikke deltage hvis du har aktive infektioner eller alvorlige problemer med dit immunsystem, som er kroppens forsvarssystem mod sygdomme
Du kan ikke deltage hvis du har ukontrolleret diabetes, som betyder at dit blodsukker ikke kan holdes stabilt
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige øjenproblemer, særligt med gul plet, som er den del af øjet der giver det skarpeste syn
Du kan ikke deltage hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der påvirker dit immunsystem eller hjertet på en måde der kan være farlig sammen med studiemedicinen
Du kan ikke deltage hvis du har problemer med at forstå eller følge instruktioner i studiet
Du kan ikke deltage hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin tidligere

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Spitalul Clinic De Psihiatrie Prof.Dr.Alexandru Obregia	Bukarest	Rumænien
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig
Universitaetsmedizin Goettingen	Göttingen	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
Pellegrin Hospital	Bordeaux	Frankrig
Katholisches Klinikum Bochum gGmbH	Bochum	Tyskland
Narodny Ustav Detskych Chorob	Bratislava	Slovakiet
Institut Des Neurosciences De La Timone	Marseille	Frankrig
Hospital Alvaro Cunqueiro	Vigo	Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Frankrig
Medical Center – University Of Freiburg	Freiburg im Breisgau	Tyskland
Universitaetsklinikum Erlangen AöR	Erlangen	Tyskland
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
Hospital Universitario Virgen Macarena	Sevilla	Spanien
Hgqtgeyu Uwxscnafziovk Dm Lv Ppwaoler	Madrid	Spanien
Hfidppuh Ujdqbkbglupvd Rasuswda Dy Mtsoou	Malaga	Spanien
Cle Kfwycrk Brpwcrd	Le Kremlin-Bicêtre	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	26.07.2013
Rumænien	rekrutterer ikke	26.07.2013
Slovakiet	rekrutterer ikke	26.07.2013
Spanien	rekrutterer ikke	26.07.2013
Tyskland	rekrutterer ikke	26.07.2013

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Fingolimod

Fingolimod er et oralt lægemiddel, som tages gennem munden en gang dagligt. Det virker ved at påvirke immunsystemet og reducere betændelse i hjernen og rygmarven. Dette lægemiddel hjælper med at mindske antallet af nye læsioner (skader) i hjernen og kan reducere hyppigheden af tilbagefald hos patienter med multipel sklerose. Fingolimod bliver undersøgt i denne kliniske undersøgelse for at se, hvor sikkert og effektivt det er hos børn og unge med multipel sklerose.

Interferon beta-1a er et lægemiddel, som gives som en injektion i musklen en gang om ugen. Det er en form for protein, som naturligt findes i kroppen og hjælper immunsystemet med at bekæmpe sygdomme. Hos patienter med multipel sklerose hjælper interferon beta-1a med at reducere betændelse i nervesystemet og kan mindske antallet af tilbagefald. Dette lægemiddel har været brugt til behandling af multipel sklerose i mange år og bruges som sammenligningsbehandling i denne undersøgelse.

Undersøgte sygdomme:

Multipel sklerose

Multipel sklerose – En kronisk sygdom i centralnervesystemet, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber myelinlaget, der omgiver nervefibere i hjernen og rygmarven. Sygdommen forårsager inflammation og dannelse af arvæv (sklerose) på flere steder (multiple) i nervesystemet. Dette fører til forstyrrelser i signaloverførslen mellem hjernen og resten af kroppen. Sygdommen kan udvikle sig på forskellige måder, hvor nogle patienter oplever perioder med symptomer efterfulgt af bedring (recidiverende-remitterende forløb), mens andre oplever en gradvis forværring over tid. Almindelige symptomer omfatter træthed, problemer med balance og koordination, muskelsvaghed, synsforstyrrelser og kognitive vanskeligheder. Sygdomsaktiviteten kan variere betydeligt mellem patienter og over tid hos den samme patient.

Forsøgs-ID:

2023-507556-68-00

Protokolkode:

CFTY720D2311

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sammenligning af fingolimod og interferon beta-1a til behandling af multipel sklerose hos børn og unge

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?