Placebo‑kontrolleret randomiseret studie, der undersøger clemastine hos børn og voksne med Pitt‑Hopkins syndrom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Studiet undersøger Pitt-Hopkins syndrome, en sjælden neurologisk tilstand som giver udviklingsmæssige udfordringer, problemer med kommunikation og motorik. Den testede behandling er clemastine, et lægemiddel der normalt bruges mod allergi, men som kan påvirke hjernens funktion. Deltagerne får enten tabletter med clemastine eller et placebo (et inert stof) i form af tablet.

Formålet er at vurdere, om clemastine giver en mærkbar forbedring set fra plejers perspektiv. Forsøget er tilfældigt fordelt, så hver deltager får enten medicinen eller placebo uden at vide, hvilken de får. Tabletterne tages dagligt over flere uger, og plejere og klinikere udfylder enkle spørgeskemaer om daglig funktion, trivsel og eventuelle bivirkninger. Resultaterne samles for at se, om behandlingen er sikker og hjælper med de beskrevne problemer.

1 tilslutning og randomisering

efter at have tilmeldt sig forsøget bliver du tilfældigt tildelt enten clemastine eller et placebo. tildelingen er blind, så du vil ikke vide hvilken behandling du modtager.

randomisering sikrer, at forskellen i resultaterne kan tilskrives behandlingen.

2 start af medicinering

du begynder at indtage den tildelte medicin i form af en tablet.

hvis du har modtaget clemastine, er dosis 6 mg og den skal tages oral (via munden) én gang dagligt.

hvis du har modtaget placebo, er tabletterne inaktive og tages på samme måde, én gang dagligt.

medicineringen fortsætter gennem hele forsøgets varighed.

3 daglig indtagelse og dokumentation

du skal sikre at tabletten indtages som anvist hver dag uden at springe doser over.

det kan være nødvendigt at notere tidspunktet for indtagelsen, så eventuelle afvigelser kan registreres ved de planlagte besøg.

4 planlagte kliniske vurderinger

i løbet af forsøgets periode vil der blive planlagt flere kontroller, hvor du eller din plejer vil blive bedt om at besvare spørgeskemaer om symptomforløb og trivsel.

der vil blive udført fysiske målinger, såsom gangtest eller motorisk funktion, samt eventuelt elektroencefalografi (eeg) for at registrere hjerneaktivitet.

blodprøver kan blive taget for at undersøge clemastines farmakokinetik, dvs. hvordan stoffet optages og elimineres i kroppen.

5 slutvurdering og afslutning

ved studiets afslutning vil en endelig evaluering af alle indsamlede data blive udført.

medicineringen stoppes, og du får information om resultatet af forsøget uden at afsløre din individuelle behandlingsgruppe.

eventuelle resterende tablets returneres eller destrueres i overensstemmelse med studieprotokollen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Har en molekylært bekræftet diagnose af Pitt‑Hopkins syndrom (det betyder, at en genetisk test har bekræftet sygdommen i overensstemmelse med retningslinjer fra 2019).
Er mindst 1 år gammel, når forsøget starter.
Vejer mindst 12 kg, når forsøget starter.
Forældrene eller den lovligt udpegede repræsentant kan forstå information om forsøgets procedurer og krav.
Forældrene eller den lovligt udpegede repræsentant er villige til at afgive et skriftligt informeret samtykke (det betyder, at de giver deres godkendelse efter at have modtaget al nødvendig information).

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du må ikke have en anden relevant sygdom eller tilstand, herunder en anden neuro‑udviklingssygdom udover PTHS, som kan gøre det svært at vurdere, om behandlingen virker.
Du må ikke deltage i et andet studie på samme tid uden godkendelse fra forskerne.
Du må ikke have brugt clemastine regelmæssigt (ikke kun en enkelt gang) i de sidste 6 måneder før studiet starter.
Du må ikke have brugt andre lægemidler, der undersøges i remyeliniseringstudier (såsom domperidon, liothyronin, quetiapin, testosteron eller bazedoxifen) i de sidste 6 måneder før studiet starter.
Du må ikke have ændret brug eller dosis af psykoaktive lægemidler (medicin, der påvirker sindet eller humøret) i de 4 uger før studiet starter.
Du må ikke have kendte kontraindikationer for clemastine, såsom porfyri (en sjælden stofskiftesygdom) eller overfølsomhed (allergi) over for clemastine eller indholdsstoffer i medicinen.
Du må ikke bruge eller planlægge at fortsætte med CNS‑depressanter (medicin, der sænker centralnervesystemet) såsom sovepiller, angstmedicin, monoaminoxidase‑hæmmere, tricykliske antidepressiva, opioid smertestillende, andre beroligende antihistaminer (fx promethazin) eller antikolineriske lægemidler.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Ahzliukdd Ufe	Amsterdam	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Holland	rekrutterer endnu ikke	02.02.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Clemastine Fumarate

Clemastine er et antihistamin, der normalt bruges til at lindre symptomer på allergi såsom kløe, hævelse og udslæt. I denne kliniske undersøgelse undersøges, om clemastine kan have en positiv effekt på de neurologiske og adfærdsmæssige udfordringer, som personer med Pitt‑Hopkins‑syndrom oplever. Deltagerne får clemastine som en oral tablet, og forskerne vil måle, hvor godt stoffet virker, hvor godt det tolereres, og hvordan det bevæger sig gennem kroppen. Formålet er at finde ud af, om clemastine kan forbedre funktioner som kommunikation, bevægelse eller andre symptomer relateret til sygdommen.

Pitt-Hopkins syndrome – Pitt‑Hopkins syndrom er en sjælden medfødt lidelse, der påvirker hjernens udvikling. Barnet har typisk betydelige udviklingsmæssige forsinkelser, herunder begrænset tale og nedsat intelligens. Over tid kan der opstå karakteristiske ansigtstræk, motoriske udfordringer og søvnforstyrrelser. Tilstanden udvikler sig gradvist, så de neurologiske og adfærdsmæssige symptomer kan blive mere udtalte med alderen.

Forsøgs-ID:

2025-524195-29-00

Protokolkode:

PTHS-clemastine-01

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Placebo‑kontrolleret randomiseret studie, der undersøger clemastine hos børn og voksne med Pitt‑Hopkins syndrom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?