Langtidsundersøgelse af sikkerheden ved OAV101-behandling hos patienter med spinal muskelatrofi (SMA)

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Spinal muscular atrophy er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker de nerveceller i rygmarven, som kontrollerer musklerne. Denne sygdom gør det svært for patienter at bevæge sig og kan påvirke deres evne til at gå, sidde eller endda trække vejret, afhængigt af sygdommens sværhedsgrad. Denne undersøgelse følger patienter, som tidligere har deltaget i kliniske forsøg med medicinen OAV101, som blev givet enten direkte ind i blodet gennem en vene eller ind i væsken omkring rygmarven.

Formålet med denne undersøgelse er at overvåge den langsigtede sikkerhed af OAV101 hos patienter med spinal muscular atrophy i op til fem år efter deres behandling. Forskerne vil følge patienterne over tid for at se, om der opstår alvorlige bivirkninger eller andre sikkerhedsproblemer relateret til medicinen. Under undersøgelsen vil patienterne blive fulgt gennem regelmæssige besøg, hvor læger vil kontrollere deres helbred og registrere eventuelle problemer eller ændringer i deres tilstand.

I løbet af undersøgelsen vil forskerne også måle, hvordan patienterne klarer sig fysisk ved at bruge forskellige tests, der vurderer deres muskelstyrke og bevægelsesevne. De vil også overvåge vigtige kropsfunktioner som puls, blodtryk og tage blodprøver for at sikre, at patienterne forbliver sunde. Alle deltagere vil tidligere have fået OAV101 i andre kliniske forsøg, og denne opfølgningsundersøgelse hjælper med at give et komplet billede af medicinens langsigtede virkninger og sikkerhed.

1 informeret samtykke og tilmelding

Du skal give dit skriftlige informerede samtykke før enhver vurdering kan udføres i undersøgelsen.

Dette betyder, at du skal underskrive dokumenter, der bekræfter, at du forstår undersøgelsen og frivilligt deltager.

Du skal være villig og i stand til at følge alle undersøgelsesprocedurer gennem hele forløbet.

2 baseline vurderinger

Du vil gennemgå forskellige tests og undersøgelser for at etablere dit udgangspunkt før opfølgningen begynder.

Disse baseline-målinger vil senere blive sammenlignet med dine fremtidige resultater for at vurdere eventuelle ændringer over tid.

Vurderingerne omfatter funktionelle tests og sundhedsmålinger.

3 udviklings milepæls vurdering

Du vil blive vurderet ved hjælp af udviklings milepæls tjeklisten, som måler din evne til at udføre forskellige fysiske og mentale opgaver.

Denne vurdering vil blive gentaget regelmæssigt for at spore din udvikling og se, om du kan bevare de færdigheder, du allerede har opnået.

Testene hjælper med at vurdere, hvordan din tilstand påvirker din daglige funktionsevne.

4 hammersmith funktionel motor skala test

Du vil gennemgå Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE)-testen, som måler din motoriske funktion og bevægelighed.

Denne test evaluerer din evne til at udføre forskellige bevægelser og fysiske opgaver.

Din score vil blive sammenlignet med dine baseline-resultater for at se, om der er sket ændringer i din motoriske funktion over tid.

5 øvre ekstremitets modul test

Du vil blive testet med Revised Upper Limb Module (RULM), som specifikt måler funktionen i dine arme og hænder.

Denne test fokuserer på din evne til at bruge dine øvre lemmer til forskellige opgaver.

Ændringer fra dit udgangspunkt vil blive registreret for at vurdere udviklingen i din arm- og håndfunktion.

6 vitale tegn overvågning

Dine vitale tegn vil blive målt regelmæssigt, hvilket omfatter blodtryk, puls, temperatur og vejrtrækning.

Sundhedspersonalet vil lede efter eventuelle klinisk betydningsfulde ændringer i disse målinger.

Disse målinger hjælper med at overvåge din generelle sundhedstilstand gennem hele undersøgelsesperioden.

7 laboratorium prøver

Du vil få taget blodprøver og muligvis andre laboratorieprøver på regelmæssig basis.

Disse prøver vil blive analyseret for at opdage eventuelle klinisk betydningsfulde ændringer i dine blodværdier.

Laboratorieresultaterne hjælper med at overvåge, hvordan din krop reagerer over tid.

8 sikkerhedsovervågning

Du vil blive nøje overvåget for eventuelle alvorlige bivirkninger eller andre sikkerhedsproblemer gennem hele undersøgelsen.

Sundhedspersonalet vil registrere alle bivirkninger af særlig interesse, der kan være relateret til din tidligere behandling.

Denne overvågning fortsætter gennem hele undersøgelsesperioden for at sikre din sikkerhed.

9 langtidsopfølgning

Undersøgelsen vil følge dig i op til 5 år for at vurdere langsigtede effekter af din tidligere behandling.

Du vil have regelmæssige besøg og vurderinger gennem hele denne periode.

Det primære formål er at overvåge din langsigtede sikkerhed og sundhed efter behandling med OAV101 (også kendt som onasemnogene abeparvovec eller Zolgensma).

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have deltaget i et tidligere OAV101 klinisk forsøg – dette betyder, at du allerede har været med i et forskningsstudie, hvor du fik behandling med et lægemiddel kaldet OAV101
Du eller dine forældre/værge skal give skriftligt informeret samtykke – dette betyder, at du skal underskrive et dokument, hvor du siger ja til at deltage i studiet, efter at du har fået alle oplysninger om undersøgelsen
Du eller dine forældre/værge skal være villige og i stand til at følge studiets procedurer – dette betyder, at du skal kunne komme til de planlagte besøg og følge de instrukser, som forskerne giver dig under studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har en allergi eller overfølsomhed over for OAV101 (studiebehandlingen) eller nogen af de andre ingredienser i medicinen
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, som kræver behandling med antibiotika eller antivirale lægemidler
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer, som påvirker organernes funktion
Du kan ikke deltage, hvis du har en blødningssygdom eller tager medicin, der påvirker blodets evne til at størkne
Du kan ikke deltage, hvis du har fået en levende vaccine inden for de sidste 4 uger før studiestart
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke immunsystemet (kroppens forsvarssystem), såsom kortikosteroider eller andre immunsuppressive lægemidler
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre kliniske studier med eksperimentel medicin inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller lungeproblemer, som kan gøre behandlingen risikabel
Du kan ikke deltage, hvis du har en tilstand, der påvirker din evne til at forstå og følge studieinstruktionerne

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hopital Des Enfants	Toulouse	Frankrig
Universita Cattolica Del Sacro Cuore	Rom	Italien
Hospital Femme Mere Enfant	Bron	Frankrig
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Holland
Rigshospitalet	København	Danmark
Rsjonzlqesntkpqv Hgqshkrs	Garches	Frankrig
Hggzfqmf Vgfg dtnakkuj	Barcelona	Spanien
Hfgssmqn Uyksnjklfgincl Sprcotpwbz &aituiu Hcczyls di Hgpvewxqqaf	Strasbourg	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	05.01.2023
Danmark	rekrutterer ikke	05.01.2023
Frankrig	rekrutterer ikke	05.01.2023
Holland	rekrutterer ikke	05.01.2023
Italien	rekrutterer ikke	05.01.2023
Spanien	rekrutterer ikke	05.01.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Onasemnogene Abeparvovec

OAV101 er et eksperimentelt lægemiddel, der udvikles til behandling af spinal muskelatrofi (SMA). Dette lægemiddel kan gives på to forskellige måder: enten direkte ind i blodåren (intravenøst) eller direkte ind i rygmarvskanalen (intrathekalt). OAV101 er designet til at hjælpe med at forbedre muskelfunktionen hos patienter med SMA ved at arbejde på det genetiske niveau for at øge produktionen af et vigtigt protein, som musklerne har brug for for at fungere ordentligt.

Undersøgte sygdomme:

Spinal muskelatrofi

Spinal Muskelatrofi – Spinal muskelatrofi er en genetisk sygdom, der påvirker de motoriske nerveceller i rygmarven og hjernestammen. Disse nerveceller kontrollerer de frivillige muskelbevægelser i kroppen, især i arme, ben, bryst og nakke. Når nervecellerne gradvist nedbrydes eller dør, mister musklerne deres forbindelse til nervesystemet og begynder at blive svage og skrumpe ind. Sygdommen er arvelig og skyldes mutationer i SMN1-genet, som er ansvarligt for produktion af et protein, der er nødvendigt for motoriske nervecellers overlevelse. Muskelsvækkelsen starter typisk i de muskler, der er tættest på kroppens centrum, som hofter og skuldre, og spreder sig derefter udad. Over tid bliver det sværere for patienterne at udføre daglige aktiviteter som at gå, sidde oprejst eller bruge armene.

Forsøgs-ID:

2024-511707-42-00

Protokolkode:

COAV101A12308

NCT ID:

NCT05335876

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsundersøgelse af sikkerheden ved OAV101-behandling hos patienter med spinal muskelatrofi (SMA)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?