Dette studie undersøger Fragile X Syndrom, som er en arvelig sygdom, der påvirker intellektuel og adfærdsmæssig udvikling hos børn, unge og unge voksne. Behandlingen der undersøges er ZYN002, som er et lægemiddel der påføres huden som en gel, der kaldes transdermal gel. Formålet med studiet er at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af denne behandling i op til 48 måneder.
I dette studie modtager alle deltagere testmedicinen ZYN002, og der gives ikke placebo. Størstedelen af patienterne i dette studie har tidligere deltaget i et andet studie med samme testmedicin og fortsætter med at tage medicinen, fordi deres plejere føler, at den har hjulpet dem. Studiet er designet til at forstå konsekvenserne af langvarig brug af testmedicinen på kroppen.
Under studiet vil deltagerne få regelmæssige sikkerhedsvurderinger, som inkluderer undersøgelser af eventuelle bivirkninger, fysiske og neurologiske undersøgelser, hjerteundersøgelser, blodprøver og urinprøver, måling af vitale tegn og kontrol af hudreaktioner på det sted, hvor gelen påføres. Forskerne vil også vurdere ændringer i sociale, adfærdsmæssige og andre symptomer relateret til Fragile X Syndrom ved hjælp af forskellige vurderingsskalaer gennem hele studieperioden.
Irland 