Langtidsstudie af sikkerheden ved alpelisib-behandling hos patienter med PROS (PIK3CA-relateret overvækst)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum, også kaldet PROS, som er en sjælden genetisk sygdom, der forårsager unormal vævsvækst i forskellige dele af kroppen. Sygdommen opstår på grund af mutationer i PIK3CA-genet, som kan føre til forstørrelse af lemmer, asymmetri i kroppen og andre vækstforstyrrelser. Behandlingen, der undersøges, er medicinen alpelisib, som også har kodenavnet BYL719. Formålet med studiet er at vurdere den langsigtede sikkerhed og virkning af alpelisib hos patienter med PROS, som tidligere har deltaget i et andet forskningsstudie kaldet EPIK-P1.

Studiet følger deltagere over en længere periode for at observere, hvordan de reagerer på behandlingen med alpelisib over tid. Læger vil overvåge deltagernes sikkerhed ved at kontrollere for bivirkninger, herunder nye eller forværrede bivirkninger af grad 3 eller højere, som er mere alvorlige reaktioner på medicinen. De vil også følge med i, hvordan sygdommen udvikler sig ved at vurdere, om læsionerne forbedres, forbliver stabile eller forværres. Derudover vil forskerne dokumentere antallet af lægebesøg og hospitalsindlæggelser relateret til PROS samt andre behandlinger, som deltagerne modtager.

I løbet af studiet vil deltagerne gennemgå regelmæssige undersøgelser, hvor læger vil kontrollere deres generelle helbred, måle vitale tegn som blodtryk og puls, og tage blodprøver for at overvåge kroppens funktioner. For yngre deltagere vil læger også følge med i deres vækst, knogle- og tandudvikling samt seksuel modning for at sikre, at medicinen ikke påvirker deres normale udvikling negativt. Studiet indsamler både information fra tiden, før deltagerne begyndte i det nuværende studie, og ny information, mens de fortsætter behandlingen.

1 Tilmelding til undersøgelsen

Du har tidligere deltaget i EPIK-P1-undersøgelsen og har fået mindst én dosis af alpelisib (også kaldet BYL719) efter 9. marts 2020.

Du eller din værge har underskrevet et informeret samtykke for at deltage i denne nye undersøgelse, som hedder EPIK-P3.

Denne undersøgelse er designet til at følge dig over længere tid for at se, hvor sikker og effektiv behandlingen med alpelisib er.

2 Indsamling af tidligere behandlingsdata

Lægen vil gennemgå dine medicinske oplysninger fra tiden efter EPIK-P1-undersøgelsen sluttede.

Dette inkluderer information om eventuelle bivirkninger, som er uønskede reaktioner på medicinen, som du har oplevet.

Lægen vil også se på dine laboratorieprøver, vitale tegn som blodtryk og puls, samt undersøgelser af din hjertefunktion.

Denne del kaldes den retrospektive periode, fordi den ser tilbage på allerede indsamlede data.

3 Start på fremadrettet opfølgning

Du vil begynde den prospektive periode af undersøgelsen, hvor du følges fremadrettet.

Du vil fortsætte med at tage alpelisib som filmovertrukne tabletter.

Den nøjagtige dosis, hvor ofte du skal tage medicinen, og hvor længe behandlingen skal vare, er ikke specificeret i materialet, men lægen vil informere dig om dette.

4 Regelmæssige sikkerhedsundersøgelser

Lægen vil regelmæssigt kontrollere dig for bivirkninger, især alvorlige bivirkninger af grad 3 eller højere.

Du vil få taget blodprøver for at kontrollere dine laboratorieværdier.

Dine vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur vil blive målt ved hvert besøg.

Din hjertefunktion vil blive undersøgt regelmæssigt for at sikre, at medicinen ikke påvirker dit hjerte negativt.

5 Vækst og udviklingskontroller

Hvis du er i en alder, hvor det er relevant, vil lægen måle din vækst over tid.

Din knogle- og tandudvikling vil blive vurderet for at se, om medicinen påvirker dette.

For deltagere i den relevante alder vil seksuel modning også blive overvåget.

6 Vurdering af behandlingseffekt

Lægen vil regelmæssigt vurdere, om dine PROS-relaterede forandringer (områder af unormal vækst) er blevet forbedret, forblevet stabile eller forværret.

Du vil blive spurgt om PROS-relaterede symptomer og eventuelle komplikationer, du oplever.

Lægen vil holde styr på, hvor mange gange du har haft brug for sundhedsydelser eller har været indlagt på hospital på grund af din tilstand.

7 Registrering af anden behandling

Lægen vil registrere alle andre mediciner, du tager til behandling af PROS eller komplikationer relateret til alpelisib.

Eventuelle ikke-medicinsk behandling som fysioterapi eller andre terapier vil også blive noteret.

Hvis du har brug for PROS-relaterede operationer, vil disse blive dokumenteret i undersøgelsen.

8 Løbende deltagelse i undersøgelsen

Undersøgelsen er planlagt til at fortsætte indtil september 2027.

Du vil fortsætte med at tage alpelisib og komme til regelmæssige kontrolbesøg hos lægen.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan lægen beslutte at stoppe eller justere din behandling.

Du har altid ret til at trække dig fra undersøgelsen, hvis du ønsker det.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en tilstand kaldet PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS), som er en genetisk lidelse der forårsager unormal vækst i forskellige dele af kroppen
Du skal tidligere have deltaget i et klinisk studie kaldet EPIK-P1
Du eller dine forældre/værge skal underskrive et informeret samtykke, som betyder at I har fået fuld information om studiet og accepterer at deltage
Du skal have fået mindst én dosis af lægemidlet alpelisib efter den 9. marts 2020
Hvis du tidligere er stoppet med behandlingen på grund af bivirkninger, men giver tilladelse til at dele dine tidligere data, kan du stadig deltage i den del af studiet
Hvis du tidligere er stoppet med behandlingen af andre årsager end bivirkninger, og din læge mener det vil være gavnligt for dig at genoptage behandlingen, kan du deltage i hele studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har diabetes, som er en sygdom hvor dit blodsukker er for højt
Du kan ikke deltage, hvis du har diabetisk ketoacidose, som er en alvorlig komplikation til diabetes hvor kroppen producerer sure stoffer
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med dit immunsystem, som er kroppens forsvarssystem mod sygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin der svækker dit immunsystem
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion som kræver behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har leverproblemer eller din lever ikke fungerer normalt
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer eller dine nyrer ikke fungerer normalt
Du kan ikke deltage, hvis du har hjerteproblemer eller dit hjerte ikke fungerer normalt
Du kan ikke deltage, hvis du har lungeproblemer der påvirker din vejrtrækning
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en blodprop inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du tager blodfortyndende medicin som warfarin
Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for alpelisib eller andre stoffer i medicinen
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme som kan påvirke studiet
Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske studier samtidig

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hopital Necker Enfants Malades	Paris	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Frankrig
Children’s Health Ireland	Dublin	Irland
Ceymny Hhyxursyhtp Uoimdjfuheqhe Dc Dyfte	Dijon	Frankrig
Fencartdo Pacl Le Iiejlfdazdnfi Bllmaniry Dst Hwqvjtjc Uixgmxfusqcvt Ly Pxo	Madrid	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	27.01.2022
Irland	rekrutterer ikke	27.01.2022
Spanien	rekrutterer ikke	27.01.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Alpelisib

Alpelisib er et lægemiddel, der bruges til behandling af patienter med PIK3CA-relateret overvækstspektrum (PROS). Dette lægemiddel virker ved at blokere bestemte proteiner i kroppen, der kan forårsage unormal vækst af væv og organer. Alpelisib er designet til at hjælpe med at kontrollere de symptomer og komplikationer, der er forbundet med PROS, som kan omfatte asymmetrisk vækst af lemmer, forstørrede organer og andre vævsabnormiteter. I dette studie bruges alpelisib til at vurdere dets langsigtede sikkerhed og effektivitet hos patienter, der tidligere har deltaget i et relateret forskningsstudie.

Undersøgte sygdomme:

PIK3CA-relateret overvækstspektrum

PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS) – En sjælden genetisk lidelse, der opstår på grund af mutationer i PIK3CA-genet, som regulerer cellevækst og -deling. Sygdommen forårsager unormal vævsvækst, der kan påvirke forskellige dele af kroppen, herunder hud, fedtvæv, muskler, blodkar og knogler. De berørte områder vokser overdrevet og uforholdsmæssigt, hvilket kan resultere i asymmetrisk kropsbygning. Symptomerne kan variere betydeligt fra person til person og kan omfatte forstørrede lemmer, hudforandringer og vaskulære misdannelser. Tilstanden kan være til stede fra fødslen eller udvikle sig i løbet af barndommen. Sygdommen er progressiv, hvilket betyder, at vækstforandringerne kan fortsætte over tid og kan føre til funktionelle begrænsninger i det berørte område.

Forsøgs-ID:

2023-508522-95-00

Protokolkode:

CBYL719F12401

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsstudie af sikkerheden ved alpelisib-behandling hos patienter med PROS (PIK3CA-relateret overvækst)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?