Langtidsstudie af lægemidlet tofacitinib til behandling af leddegigt hos børn og unge

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af juvenil idiopatisk artrit, som er en type leddegigt, der opstår hos børn og unge. Juvenil idiopatisk artrit kan forårsage hævelse, smerter og nedsat bevægelighed i leddene. Studiet undersøger brugen af lægemidlet tofacitinib, som er et lægemiddel, der påvirker immunsystemet og kan hjælpe med at reducere betændelse i leddene.

Formålet med dette studie er at undersøge den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af tofacitinib til behandling af tegn og symptomer på juvenil idiopatisk artrit. Alle deltagere vil modtage den aktive behandling, hvilket betyder, at der ikke vil være nogen placebo-gruppe. Studiet er designet som et opfølgningsstudie for deltagere, der tidligere har deltaget i andre studier med tofacitinib.

Under studiet vil deltagerne regelmæssigt besøge klinikken, hvor de vil blive undersøgt af læger og have taget blodprøver for at overvåge deres helbred og se, hvordan behandlingen virker. Lægerne vil vurdere smerteniveauet, antallet af påvirkede led, og hvor godt deltagerne kan bevæge sig i deres daglige aktiviteter. Nogle deltagere modtager muligvis også andre lægemidler som methotrexat eller kortikosteroider sammen med tofacitinib, afhængigt af deres specifikke tilstand og behandlingsbehov.

1 opstart af studiet og første behandling

Du vil starte med at tage tofacitinib som en oral opløsning (væske til indtagelse gennem munden). Dette lægemiddel tilhører en gruppe medicin, der kaldes JAK-hæmmere og hjælper med at mindske betændelse i dine led.

Dosis og hyppighed af tofacitinib vil blive bestemt af lægen baseret på din vægt og sygdomstilstand.

Du skal fortsætte med at tage andre tilladte lægemidler, hvis du allerede bruger dem. Dette kan inkludere methotrexat (højst 25 mg/uge eller 20 mg/m2/uge), binyrebarkhormoner som prednisolon (højst 0,20 mg/kg/dag eller 10 mg/dag), leflunomid, sulfasalazin, chloroquin eller hydroxychloroquin.

Hvis du tager methotrexat, skal du også tage folinsyre for at forebygge bivirkninger.

2 løbende behandling og opfølgning

Du vil fortsætte med at tage tofacitinib dagligt som ordineret af lægen gennem hele studieperioden.

Ved hvert besøg vil lægen undersøge dig og tage blodprøver for at kontrollere, hvordan medicinen virker, og om der er bivirkninger.

Lægen vil måle din højde og vægt for at følge din vækst og fysiske udvikling.

Du vil blive bedt om at fortælle om eventuelle bivirkninger eller sundhedsproblemer, du oplever.

3 vurdering af sygdomsaktivitet

Ved hvert besøg vil lægen vurdere, hvor aktiv din juvenile idiopatiske arthritis (børnegigt) er.

Lægen vil tælle, hvor mange led der er påvirkede og har bevægelsesindskrænkning.

Der vil blive taget blodprøver for at måle CRP (C-reaktivt protein) og sænkningsreaktion, som er markører for betændelse i kroppen.

Du eller dine forældre vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om, hvordan du har det, og hvordan sygdommen påvirker dit daglige liv.

4 specialiserede vurderinger afhængigt af din sygdomstype

Hvis du har systemisk juvenile idiopatiske arthritis (sJIA), vil lægen kontrollere, om du har feber relateret til din sygdom.

Hvis du har enthesitis-relateret arthritis (ERA), vil lægen undersøge dine sener og muskler og teste din rygfleksibilitet.

Hvis du har psoriasisarthritis (PsA), vil lægen også vurdere eventuelle hudproblemer relateret til psoriasis.

5 mulig justering af behandling

Hvis din tilstand forbedres betydeligt, kan lægen overveje at reducere dosis af binyrebarkhormoner, methotrexat eller leflunomid gradvist.

Lægen kan også overveje at reducere dosis af tofacitinib, hvis du opnår god kontrol over sygdommen.

Alle ændringer i medicin vil ske gradvist og under nøje overvågning af lægen.

6 langvarig opfølgning

Dette er et langvarigt opfølgningsstudie, hvilket betyder, at du vil fortsætte med at tage tofacitinib og komme til regelmæssige besøg i længere tid.

Formålet er at følge den langsigtede sikkerhed og effektivitet af medicinen til behandling af juvenile idiopatiske arthritis.

Du vil fortsætte med regelmæssige blodprøver og vurderinger af din sygdomstilstand gennem hele studieperioden.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 2 og 18 år gammel
  • Du skal have juvenil idiopatisk arthritis (en type børnegigt hvor leddene er betændte) med tilstrækkelig sygdomsaktivitet til at bruge tofacitinib medicin
  • Du skal tidligere have deltaget i et andet studie med tofacitinib medicin for børnegigt
  • Du skal være villig og i stand til at følge alle planlagte besøg, behandlingsplan, blodprøver og andre studieprocedurer
  • Din læge skal mene, at behandling med tofacitinib er klinisk passende for dig
  • Du må ikke have tegn på aktiv tuberkulose (en smitsom lungesygdom) eller utilstrækkeligt behandlet tuberkulose
  • Du skal have stoppet medicin, der ikke er tilladt i studiet, i den krævede tid før du starter studiemedicinen
  • Hvis du er i den fødedygtige alder og seksuelt aktiv, skal du bruge sikker prævention under hele studiet og i mindst 28 dage efter den sidste dosis studiemedicin
  • Hvis du får MTX medicin (metotrexat – en medicin der dæmper immunsystemet), må dosis ikke overstige 25 mg om ugen eller 20 mg per kvadratmeter kropsoberflade om ugen. Du skal også tage folsyre ifølge lokale retningslinjer
  • Hvis du får binyrebarkhormon (prednisolon eller lignende – medicin der reducerer betændelse) i tabletter, må dosis ikke overstige 0,20 mg per kg kropsvægt om dagen eller 10 mg om dagen
  • Hvis du får leflunomid medicin, skal dosis være 10 mg hver anden dag hvis du vejer 40 kg, eller ifølge lokale standarder
  • Hvis du får sulfasalazin, klorokin eller hydroxyklorokin medicin, skal det gives ifølge lokale standarder
  • Du eller dine forældre/værge skal have underskrevet et informeret samtykke, der viser at I er blevet informeret om alle aspekter af studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 2 år gammel
  • Du har en autoimmun sygdom (en tilstand hvor kroppens immunforsvar angriber egne celler) udover den sygdom, du behandles for
  • Du har en aktiv infektion (bakterier, virus eller svamp i kroppen) som kræver behandling
  • Du har haft tuberkulose eller andre alvorlige infektioner inden for de sidste 6 måneder
  • Du har fået levende vacciner (vacciner med svækkede, men levende bakterier eller virus) inden for de sidste 6 uger
  • Du har problemer med dit immunforsvar (kroppens naturlige beskyttelse mod sygdomme) som gør dig mere modtagelig for infektioner
  • Du har alvorlige problemer med dine nyrer eller din lever
  • Du har haft kræft eller andre maligne tumorer (ondartede svulster) inden for de sidste 5 år
  • Du har alvorlige hjerteproblemer eller har haft blodpropper
  • Du har unormale blodprøver som viser for få hvide blodlegemer eller blodplader
  • Du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke eller vil ikke bruge sikker prævention (svangerskabsforebyggelse) under studiet
  • Du har en psykisk lidelse (sygdom som påvirker tanker, følelser eller adfærd) som gør det vanskeligt at deltage i studiet
  • Du har været afhængig af alkohol eller stoffer inden for det sidste år
  • Du har deltaget i et andet lægemiddelstudie inden for de sidste 30 dage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Wojewodzki Specjalistyczny Szpital Dzieciecy Im Sw Ludwika W Krakowie Krakow Polen
Universitair Ziekenhuis Gent Gent Belgien
Fkdbofmco Pfzc Lz Isjxyemnmsbru Bwbglzuor Dlt Hipfrrgm Umlgeffkwjdef Lc Pee Madrid Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
31.05.2012
Polen Polen
rekrutterer ikke
31.05.2012
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
31.05.2012

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Tofacitinib er et lægemiddel, der hjælper med at reducere betændelse i kroppen. Det virker ved at blokere bestemte signaler i immunsystemet, som forårsager betændelse og hævelse i leddene. Dette lægemiddel bruges til at behandle juvenil idiopatisk arthritis, som er en sygdom, der får børns led til at blive smertefulde, stive og hævede. Ved at tage tofacitinib kan børn opleve mindre smerte og have lettere ved at bevæge deres led normalt.

Undersøgte sygdomme:

Juvenil Idiopatisk Artrit – Dette er en inflammatorisk ledsygdom, der rammer børn under 16 år og varer i mindst seks uger. Sygdommen forårsager betændelse i et eller flere led, hvilket resulterer i hævelse, smerte og stivhed. Led kan blive varme at røre ved og kan have begrænset bevægelighed. Inflammationen kan påvirke vækst og udvikling hos børn. Der findes forskellige undertyper af sygdommen, herunder systemisk juvenil idiopatisk artrit, som også kan medføre feber og udslæt. Sygdommen kan variere i intensitet og kan påvirke daglige aktiviteter som gang, løb og andre fysiske bevægelser.

Forsøgs-ID:
2023-509651-14-00
Protokolkode:
A3921145
NCT ID:
NCT01513902
Forsøgsfase:
Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerhed og effekt af filgotinib til børn og unge med leddegigt i flere led

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Bulgarien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +4
  • Undersøgelse af sikkerhed og virkning af filgotinib hos børn og unge med ungdomsgigt

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland