Langtidsstudie af lægemidlet givinostat til behandling af kronisk myeloproliferativ blodsygdom med JAK2-mutation

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger effekten af lægemidlet givinostat hos patienter med kroniske myeloproliferative neoplasmer, som er en gruppe sjældne blodsygdomme hvor knoglemarven producerer for mange blodceller. Disse sygdomme kaldes også cMPN og omfatter forskellige typer som polycytæmi vera, essentiel trombocytæmi og myelofibrose. Patienterne i studiet har alle en specifik genetisk forandring kaldet JAK2V617F, som er forbundet med deres sygdom. Formålet med studiet er at undersøge den langsigtede sikkerhed og virkning af givinostat hos disse patienter.

Studiet er designet som en opfølgning for patienter, der allerede har fået behandling med givinostat i tidligere studier eller gennem særlige behandlingsprogrammer og som har haft gavn af behandlingen. Under studiet vil patienterne fortsætte med at modtage givinostat over en længere periode, mens læger nøje overvåger både positive effekter og eventuelle bivirkninger. Behandlingens effekt vil blive målt ved at se på forbedringer i blodtal og andre tegn på sygdommen samt ved at måle niveauet af den genetiske forandring JAK2V617F i blodet.

Gennem hele studieperioden vil patienterne have regelmæssige besøg hos lægen, hvor der tages blodprøver og foretages undersøgelser for at følge sygdommens udvikling og sikre patienternes sikkerhed. Studiet vil give vigtig viden om, hvordan givinostat virker over lang tid, og om behandlingen kan hjælpe med at kontrollere disse sjældne blodsygdomme på en sikker måde. Resultaterne fra studiet kan bidrage til at forbedre fremtidige behandlingsmuligheder for patienter med kroniske myeloproliferative neoplasmer.

1 Indledende vurdering og medicin start

Du vil blive vurderet af lægen for at sikre, at du opfylder alle krav til at deltage i dette langsigtede studie. Dette inkluderer kontrol af din ECOG performance status (en måling af hvor godt du klarer daglige aktiviteter), som skal være under 3.

Der vil blive taget blodprøver inden for 7 dage før du starter medicinen for at kontrollere, at dine organer fungerer tilstrækkeligt godt.

Du vil fortsætte med at tage givinostat i den samme dosis, som du tog i det tidligere studie eller medfølende anvendelsesprogram. Medicinen kommer som hårde kapsler i styrker på 50 mg, 75 mg eller 100 mg.

Du skal tage medicinen nøjagtigt som anvist af dit lægehold gennem hele studieperioden.

2 Løbende overvågning og opfølgning

Du vil have regelmæssige besøg hos dit lægehold for at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger fra medicinen.

Ved hvert besøg vil lægen vurdere din sikkerhed og tolerabilitet af givinostat behandlingen. Dette betyder, at de vil kontrollere, hvordan du reagerer på medicinen, og om du oplever nogle uønskede effekter.

Der vil blive taget blodprøver til forskellige analyser, herunder måling af dit JAK2v617F allel burden (mængden af den ændrede genvariant i dit blod) ved hjælp af en teknik kaldet kvantitativ RT-PCR.

Lægen vil vurdere din respons på behandlingen baseret på specifikke kriterier afhængigt af din specifikke type kronisk myeloproliferativ neoplasme (cMPN).

3 Evaluering af behandlingsrespons

Hvis du har polycythemia vera (PV) eller essentiel trombocytose (ET), vil din respons blive målt efter de reviderede klinisk-hæmatologiske ELN responskriterier. Disse kriterier hjælper med at bestemme, om behandlingen giver komplet respons eller delvist respons.

Hvis du har myelofibrose (MF), vil din respons blive målt efter EUMNET responskriterier. Dette kan omfatte komplet respons, stor respons, moderat respons eller mindre respons.

Lægen vil også kigge på andre markører, der kan forudsige, hvordan godt du vil reagere på givinostat behandlingen.

Din sygdomsudvikling og historie vil blive evalueret, herunder eventuelle trombotiske hændelser (blodpropper) og progressionsfri overlevelse (hvor lang tid der går, før sygdommen forværres).

4 Fortsættelse af langsigtet behandling

Du vil fortsætte med at tage givinostat i den samme dosis gennem hele studieperioden, så længe du tolererer medicinen godt og har gavn af behandlingen.

Studiet er planlagt til at løbe indtil september 2029, men din individuelle deltagelse kan variere afhængigt af, hvordan du reagerer på behandlingen.

Du skal informere dit lægehold om alle bivirkninger eller bekymringer, du måtte have under behandlingen.

Det er vigtigt, at du fortsætter med at møde op til alle planlagte besøg og følger lægens anvisninger nøje gennem hele studieperioden.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have gennemført behandling med lægemidlet givinostat i mindst ét tidligere hovedstudie, eller du skal deltage i et program, hvor patienter får adgang til lægemidlet af medfølelse
Du skal have tålt den tidligere behandling med givinostat godt og have haft gavn af behandlingen, hvilket vurderes af lægen
Du skal kunne give dit informerede samtykke, hvilket betyder, at du forstår studiet og frivilligt siger ja til at deltage ved at underskrive et samtykkeskema
Du skal være voksen, det vil sige mindst 18 år gammel
Du skal have en bekræftet diagnose af en bestemt type blodkræft kaldet JAK2V617F positiv kronisk myeloproliferativ neoplasme, som er en sygdom hvor knoglemarven producerer for mange blodceller
Din ECOG performance status skal være under 3, hvilket er en skala der måler, hvor godt du kan klare daglige aktiviteter – under 3 betyder, at du kan passe dig selv i det meste af tiden
Dine organer skal fungere tilstrækkeligt godt, hvilket kontrolleres med blodprøver inden for 7 dage før behandlingen starter
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, eller en mand med en partner, der kan blive gravid, skal I bruge sikker prævention fra 28 dage før første dosis og indtil 3 måneder efter sidste dosis
Du skal være villig og i stand til at følge alle kravene i studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du ikke tidligere har deltaget i andre undersøgelser med medicinen givinostat eller fået den gennem et særligt behandlingsprogram
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af undersøgelsen
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med dit hjerte, der ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage, hvis du har svær leversvigt, hvilket betyder at din lever ikke fungerer ordentligt
Du kan ikke deltage, hvis du har svær nyresvigt, hvilket betyder at dine nyrer ikke renser blodet ordentligt
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der ikke er behandlet
Du kan ikke deltage, hvis du tager visse andre lægemidler, der kan påvirke undersøgelsen
Du kan ikke deltage, hvis du har en anden type kræft, der kræver behandling lige nu
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge undersøgelsens regler og møde op til besøgene
Du kan ikke deltage, hvis du har en psykisk sygdom, der forhindrer dig i at forstå undersøgelsen
Du kan ikke deltage, hvis du misbruger alkohol eller stoffer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli	Napoli	Italien
Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari	Bari	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Istituto Tumori Bari Giovanni Paolo II	Bari	Italien
Azienda Unita Locale Socio Sanitaria N 8 Berica	Vicenza	Italien
Azienda Sanitaria Locale Di Pescara	Pescara	Italien
Grande Ospedale Metropolitano Bianchi Melacrino Morelli	Reggio di Calabria	Italien
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo	Pavia	Italien
Universita’ Campus Bio-medico Di Roma	Rom	Italien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milan	Italien
Aueeqya Objylzxmotq Ptyn Gybrdaqr Xmrgp	Bergamo	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Italien	rekrutterer ikke	28.03.2013

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Givinostat

Givinostat er et lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for patienter med kroniske myeloproliferative neoplasmer (cMPN), som er en type blodsygdom. Dette lægemiddel tilhører en gruppe kaldet HDAC-hæmmere, som arbejder ved at påvirke, hvordan celler vokser og deler sig. Givinostat kan hjælpe med at kontrollere de unormale blodceller, der produceres ved denne sygdom. I dette studie gives lægemidlet til patienter over en længere periode for at undersøge, hvor sikkert det er at bruge, og hvor godt det virker til at behandle symptomerne på deres blodsygdom.

Kronisk myeloproliferativ neoplasma – Dette er en gruppe af blodsygdomme, hvor knoglemarven producerer for mange blodceller af en eller flere typer. Sygdommen opstår på grund af genetiske forandringer i de stamceller, der danner blodcellerne. De tre hovedtyper omfatter polycythemia vera (for mange røde blodlegemer), essentiel trombocytose (for mange blodplader) og myelofibrose (ardannelse i knoglemarven). Sygdommen udvikler sig langsomt over flere år og kan føre til forstørret milt og lever. Patienterne kan opleve træthed, kløe, smerter og øget risiko for blodpropper. Over tid kan sygdommen forværres og i nogle tilfælde udvikle sig til andre former for blodkræft.

Forsøgs-ID:

2024-512413-40-00

Protokolkode:

DSC/11/2357/44

NCT ID:

NCT01761968

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsstudie af lægemidlet givinostat til behandling af kronisk myeloproliferativ blodsygdom med JAK2-mutation

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?