Langtidsopfølgning af behandling med SAR422459 hos personer med Stargardt øjensygdom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger Stargardts makuladegeneration, som er en arvelig øjensygdom, der påvirker den centrale del af nethinden kaldet makula. Makula er den del af øjet, der er ansvarlig for det skarpe centrale syn, som bruges til at læse, genkende ansigter og se detaljer. Ved Stargardts makuladegeneration nedbrydes cellerne i makula gradvist, hvilket fører til tab af centralt syn. Behandlingen, der undersøges, kaldes SAR422459 og gives som en indsprøjtning under nethinden i øjet.

Formålet med dette studie er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af SAR422459 hos patienter med Stargardts makuladegeneration. Studiets design er åbent, hvilket betyder, at både patienter og læger ved, hvilken behandling der gives. Dette er et opfølgningsstudie, som kun omfatter patienter, der tidligere har deltaget i et andet studie med samme medicin og har fuldført det eller afbrudt det tidligt efter en bestemt procedure.

Under studiet vil patienterne blive fulgt over en længere periode for at overvåge eventuelle bivirkninger og vurdere medicinens sikkerhed. Læger vil også undersøge, om der sker vigtige ændringer i øjets tilstand gennem forskellige øjenundersøgelser. Derudover vil forskerne se på, om behandlingen kan forsinke den fortsatte nedbrydning af nethinden, som er karakteristisk for denne sygdom.

1 Tilmelding til opfølgningsstudiet

Du vil blive inkluderet i dette opfølgningsstudie, fordi du tidligere har deltaget i det primære studie kaldet TDU13583.

Du skal have gennemført det tidligere studie til uge 48 eller have haft et tidligt afslutningsbesøg.

Du skal have modtaget en injektion af SAR422459 under nethinden i det tidligere studie. SAR422459 er en lentiviral vektor, som er en type genbehandling, der indeholder det menneskelige abca4-gen.

2 Langvarig sikkerhedsovervågning

Dette studie er designet til at følge din sikkerhed og tolerabilitet over en længere periode efter din behandling med SAR422459.

Studiet vil overvåge eventuelle bivirkninger, som er uønskede reaktioner, der kan opstå efter behandlingen.

Der vil blive foretaget regelmæssige undersøgelser af dine øjne for at opdage eventuelle klinisk vigtige ændringer i øjensikkerheden.

3 Vurdering af behandlingseffekt

Lægen vil evaluere, om behandlingen med SAR422459 har haft en biologisk aktivitet i dine øjne.

Der vil blive foretaget undersøgelser for at vurdere, om der er sket en forsinkelse i nethindedegenerationen, som er forværringen af nethindens tilstand ved Stargardts sygdom.

4 Løbende opfølgning

Du vil blive fulgt over en længere periode for at vurdere de langsigtede effekter af behandlingen.

Dette opfølgningsstudie vil fortsætte indtil slutningen af 2033 for at sikre en omfattende evaluering af behandlingens sikkerhed og effekt.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have underskrevet og dateret et skriftligt samtykke (et dokument hvor du siger ja til at deltage i studiet) samt eventuelle andre nødvendige tilladelser
  • Du skal tidligere have været tilmeldt et andet forskningsstudie kaldet TDU13583
  • Du skal have fået en subretinal injektion (en sprøjte med medicin givet under nethinden i øjet) med medicinen SAR422459
  • Du skal enten have gennemført det tidligere studie TDU13583 helt til uge 48, eller have forladt studiet tidligt men gennemført et afslutningsbesøg (et sidste kontrolbesøg hos lægen)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har immundefekt, hvilket betyder at dit immunsystem ikke fungerer normalt og ikke kan bekæmpe infektioner effektivt
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der undertrykker dit immunsystem, såsom immunsuppressive lægemidler
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået levende vacciner inden for de sidste 4 uger før studiet starter
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner i øjnene
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige øjensygdomme, der kan påvirke synet betydeligt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft kirurgiske indgreb i øjet inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har unkontrolleret diabetes, hvilket betyder at dit blodsukker ikke er velreguleret
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kræft, der kræver aktiv behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre kliniske studier med eksperimentel medicin inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge studiets krav og procedurer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har allergi over for nogen af de stoffer, der bruges i behandlingen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Quinze-Vingts National Ophthalmology Hospital Paris Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
03.10.2013

Forsøgssteder

SAR422459 er en eksperimentel genbehandling, der undersøges som en mulig behandling for Stargardt’s makuladegeneration. Dette lægemiddel er designet til at levere sunde gener direkte til øjets nethinde for at hjælpe med at genoprette synet hos patienter med denne arvelige øjensygdom. SAR422459 gives som en engangsinjektion direkte ind i øjet og arbejder ved at introducere en korrekt kopi af det gen, der er defekt hos patienter med Stargardt’s sygdom. Målet med denne genbehandling er at stoppe eller bremse synsforværringen og potentielt forbedre synet hos patienter.

Undersøgte sygdomme:

Stargardts makuladegeneration – Dette er en arvelig øjensygdom, der primært påvirker makula, som er den centrale del af nethinden. Sygdommen opstår på grund af mutationer i ABCA4-genet, hvilket fører til ophobning af skadelige stoffer i nethindecellerne. De første symptomer viser sig typisk i barndommen eller den tidlige voksenalder og inkluderer nedsat centralt syn og problemer med at se i stærkt lys. Over tid udvikler patienterne karakteristiske gule pletter i makula, kaldet flavimaculatus-læsioner. Sygdommen progredierer gradvist og fører til tab af central synsskarphed, mens det perifere syn normalt bevares. Patienter kan også opleve problemer med mørk-tilpasning og farvesynet kan blive påvirket.

Forsøgs-ID:
2024-513501-31-00
Protokolkode:
LTS13588
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerhed og effekt af AAVB-039 til behandling af patienter med Stargardts sygdom

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Belgien Italien Holland Norge
  • Undersøgelse af sikkerheden ved brug af tinlarebant til patienter med Stargardts sygdom

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Holland