Langtidsbehandling med dasiglucagon hos børn med medfødt forhøjet insulinproduktion

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske forsøg undersøger medfødt hyperinsulinisme, en sjælden tilstand hos børn hvor bugspytkirtlen producerer for meget insulin, hvilket fører til farligt lave blodsukkerniveauer. Tilstanden kan forårsage alvorlige helbredsproblemer, hvis den ikke behandles korrekt. Forsøget evaluerer et lægemiddel kaldet dasiglucagon, som gives som en kontinuerlig indsprøjtning under huden for at hjælpe med at stabilisere blodsukkerniveauerne hos børn med denne tilstand.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere den langsigtede sikkerhed ved behandling med dasiglucagon hos børn med medfødt hyperinsulinisme. Dette er et forlængelsesforsøg, hvilket betyder at det kun omfatter børn, der tidligere har deltaget i andre undersøgelser af samme medicin og har haft gavn af behandlingen. Under forsøget vil børnene fortsætte med at modtage dasiglucagon gennem en lille pumpe, der leverer medicinen kontinuerligt under huden.

I løbet af undersøgelsen vil forskerne overvåge børnenes sikkerhed og sundhed gennem regelmæssige besøg og undersøgelser. De vil følge med i eventuelle bivirkninger og måle, hvor godt medicinen fungerer til at forhindre lave blodsukkerniveauer. Forskerne vil også registrere, om børnene har brug for andre behandlinger som f.eks. operation på bugspytkirtlen, og hvor meget ekstra sukker de skal have gennem sonde eller direkte i maven for at behandle lave blodsukkerepisoder.

1 Tilmelding og opstart

Du skal have gennemført behandling i et tidligere forsøg (Trial ZP4207-17103 eller ZP4207-17109) for at kunne deltage i dette forlængede forsøg.

Lægen vil vurdere, om behandling med dasiglucagon stadig er gavnlig for dig baseret på, hvordan dit blodsukker reagerer, hvor godt du tåler medicinen, og eventuelle bivirkninger fra det tidligere forsøg.

Hvis du er en pige i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest.

Du og dine forældre eller værge skal give skriftligt samtykke til at deltage i forsøget efter at have modtaget mundtlig og skriftlig information.

2 Prævention (kun for piger i den fødedygtige alder)

Hvis du er seksuelt aktiv, skal du og din partner bruge sikker prævention eller afstå fra seksuel aktivitet fra forsøgets start og indtil 30 dage efter den sidste dosis forsøgsmedicin.

Du skal enten afstå fuldstændigt fra seksuel aktivitet, der kan resultere i graviditet, eller bruge meget sikre præventionsmetoder.

Acceptable præventionsmetoder inkluderer: hormonelle præventionsmidler (f.eks. p-piller, depotindsprøjtninger, plastre, implantater eller vaginale ringe), som skal være stabile i mindst 30 dage, eller barrieremetoder som kondomer sammen med diafragma med sæddræbende middel.

Kun meget effektive præventionsmetoder accepteres, som har mindre end 1% risiko for svigt per år, såsom implantater, injektioner, kombinerede p-piller, nogle spiraler eller seksuel afholdenhed.

3 Behandling med dasiglucagon

Du vil få dasiglucagon som en kontinuerlig indsprøjtning under huden (subkutan infusion).

Medicinen kommer som en opløsning til injektion med en koncentration på 4 mg/ml.

Behandlingen fortsætter så længe, lægen vurderer, at den er gavnlig og sikker for dig.

Dette er et langtidssikkerhedsforsøg, hvilket betyder, at formålet er at overvåge sikkerheden ved længerevarende brug af medicinen.

4 Overvågning og opfølgning

Dit helbred vil blive overvåget nøje gennem hele forsøget for at registrere eventuelle bivirkninger.

Der vil blive målt, hvor meget kulhydrat du skal have gennem næsesonde eller gastrostomi (en åbning i maven) for at behandle lavt blodsukker (hypoglykæmi).

Dit blodsukker vil blive overvåget kontinuerligt med en kontinuerlig glukosemåler (CGM), som måler, hvor meget tid dit blodsukker er under 70 mg/dL (3,9 mmol/L) og under 54 mg/dL (3,0 mmol/L).

Lægen vil registrere, hvornår næsesonden eller gastrostomien kan fjernes.

Der vil blive holdt øje med, om du har brug for operation på bugspytkirtlen (delvis eller fuldstændig fjernelse af bugspytkirtlen).

Antallet af episoder med lavt blodsukker, der varer 15 minutter eller mere, vil blive talt.

5 Krav til deltagelse gennem forsøget

Du skal være i stand til og villig til at følge alle forsøgsprocedurer gennem hele forsøgsperioden.

Du skal møde til alle planlagte besøg og undersøgelser som aftalt med forsøgsteamet.

Eventuelle ændringer i dit helbred eller nye symptomer skal rapporteres til forsøgslægen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Dit barn skal have en medfødt sygdom kaldet kongenital hyperinsulinisme, som betyder at kroppen producerer for meget insulin fra fødslen
Dit barn skal have gennemført behandling i et af de tidligere forsøg kaldet Trial ZP4207-17103 eller ZP4207-17109
Lægen skal vurdere, at dit barn stadig vil have gavn af behandlingen med dasiglucagon (det medicinske stof, der undersøges) og at fordelene ved behandlingen opvejer risikoen
Hvis dit barn er en pige i den fødedygtige alder, skal hun have en negativ graviditetstest ved start af undersøgelsen
Hvis dit barn er en seksuelt aktiv pige, skal hun og hendes partner bruge sikker prævention eller undgå seksuel aktivitet fra undersøgelsens start og indtil 30 dage efter den sidste dosis medicin. Acceptable præventionsmetoder inkluderer hormonelle præventionsmidler som p-piller, depotindsprøjtninger eller implantater, eller barrieremetoder som kondomer og pessar med sæddræbende middel
Dit barn skal være i stand til og villig til at følge alle procedurer i undersøgelsen
Efter at have modtaget mundtlig og skriftlig information om undersøgelsen, skal dit barn (afhængigt af lokale krav) give sit samtykke, og en eller begge forældre eller værge skal give skriftligt informeret samtykke, før nogen aktiviteter i undersøgelsen kan påbegyndes

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Hvis dit barn har diabetes (en sygdom hvor kroppen ikke kan kontrollere blodsukkeret ordentligt)
Hvis dit barn har insulinom – dette er en sjælden type svulst i bugspytkirtlen, der producerer for meget insulin
Hvis dit barn har feokromocytom – dette er en sjælden svulst, der kan påvirke blodtrykket og hjerterytmen
Hvis dit barn er allergisk over for dasiglucagon eller nogen af de andre stoffer i medicinen
Hvis dit barn har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Hvis dit barn for nylig har haft en alvorlig infektion eller sygdom
Hvis dit barn tager medicin, der kan påvirke blodsukkeret på måder, der kan være farlige i kombination med studiemedicinen
Hvis dit barn har hjerteproblemer eller uregelmæssig hjerterytme
Hvis dit barn har deltaget i et andet lægemiddelforsøg inden for de sidste 30 dage
Hvis familien ikke kan følge instruktionerne for studiet eller komme til alle de nødvendige besøg
Hvis lægen vurderer, at det ikke er sikkert for dit barn at deltage i studiet af andre medicinske årsager

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Otto Von Guericke Universitaet Magdeburg	Magdeburg	Tyskland
Urrvefszszwqsunrkspwu Dxfrhocozbw Aso	Düsseldorf	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Tyskland	rekrutterer ikke	02.05.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Dasiglucagon

Dasiglucagon er et lægemiddel, der hjælper med at øge blodsukkerniveauet hos børn med kongenital hyperinsulinisme. Dette lægemiddel gives som en infusion under huden og virker ved at hjælpe kroppen med at frigive glukose (sukker) fra leveren, når blodsukkeret bliver for lavt. Dasiglucagon er designet til at hjælpe med at kontrollere de farlige episoder af lavt blodsukker, som børn med denne sjældne tilstand ofte oplever.

Medfødt hyperinsulinisme – En sjælden tilstand som opstår ved fødslen, hvor bugspytkirtlen producerer for meget insulin. Dette fører til gentagne episoder med for lavt blodsukker, da det overskydende insulin får blodsukkeret til at falde under normale værdier. Tilstanden skyldes genetiske forandringer, der påvirker de celler i bugspytkirtlen, som producerer insulin. Børn med denne sygdom kan opleve symptomer som kramper, bevidstløshed og problemer med at spise normalt. Hvis blodsukkeret forbliver for lavt i længere perioder, kan det påvirke barnets normale udvikling og vækst. Sygdommen kræver konstant overvågning og behandling for at holde blodsukkeret på et sikkert niveau.

Forsøgs-ID:

2024-514007-34-00

Protokolkode:

ZP4207-17106

NCT ID:

NCT03941236

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsbehandling med dasiglucagon hos børn med medfødt forhøjet insulinproduktion

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?