Dette studie undersøger behandling af fenylketonuri (PKU), som er en medfødt stofskiftesygdom, hvor kroppen ikke kan nedbryde aminosyren fenylalanin fra protein i kosten. Behandlingen involverer pegvaliase, som gives som indsprøjtning under huden. Dette lægemiddel hjælper kroppen med at nedbryde fenylalanin.
Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor godt og sikkert pegvaliase virker hos unge mellem 12 og 17 år med fenylketonuri. Lægemidlet gives i forskellige doser (2,5 mg, 10 mg eller 20 mg) som indsprøjtning under huden med en fyldt injektionssprøjte. Behandlingen kan vare op til 215 dage.
Under studiet vil deltagerne blive delt i to grupper, hvor den ene gruppe får pegvaliase-behandling, mens den anden gruppe fortsætter med deres almindelige diætbehandling. Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at måle mængden af fenylalanin i blodet, og deltagerne vil blive overvåget for eventuelle bivirkninger. En voksen skal være til stede for at observere den unge i mindst en time efter hver indsprøjtning.
Tyskland 
