Et fase 2-studie af momelotinib til behandling af anæmi hos patienter med lav-risiko myelodysplastisk syndrom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af myelodysplastisk syndrom, en sygdom hvor knoglemarven ikke producerer tilstrækkeligt med raske blodceller. Undersøgelsen fokuserer særligt på patienter med lavrisiko myelodysplastisk syndrom, som lider af blodmangel (anæmi) og har behov for regelmæssige blodtransfusioner. Formålet med studiet er at vurdere, hvordan et nyt lægemiddel kaldet momelotinib kan hjælpe disse patienter.

Lægemidlet momelotinib gives som tabletter, der skal indtages gennem munden. Studiet er opdelt i to dele, hvor første del skal fastlægge den rette dosis, og anden del skal undersøge, hvordan behandlingen påvirker patienternes behov for blodtransfusioner. Behandlingen kan vare op til 76 uger.

Dette er et såkaldt fase 2-studie, hvilket betyder, at lægemidlet allerede er blevet testet for sikkerhed hos mennesker, men nu skal undersøges nærmere for at vurdere, hvor godt det virker mod sygdommen. Studiet er “open-label”, hvilket betyder, at både læger og patienter ved, hvilken behandling der gives.

1 Indledende undersøgelse

Du vil gennemgå en vurdering for at bekræfte diagnosen myelodysplastisk syndrom (MDS) med lav risiko.

Der vil blive foretaget kontrol af din almene helbredstilstand og knoglemarvsundersøgelse.

Din transfusionshistorik gennem de seneste 16 uger vil blive gennemgået.

2 Behandlingsstart

Du vil modtage momelotinib tabletter til daglig indtagelse gennem munden.

Behandlingen fortsætter i mindst 24 uger.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at måle medicinens koncentration i blodet.

3 Opfølgning i uge 24

Der foretages en vurdering af dit behov for blodtransfusioner.

Lægen undersøger eventuelle bivirkninger og foretager blodprøver.

Din almene helbredstilstand vurderes.

4 Langtidsopfølgning

Behandlingen kan fortsætte ud over de 24 uger hvis der ses gavnlig effekt.

Der foretages regelmæssige kontroller af din helbredstilstand.

Studiet forventes at fortsætte indtil oktober 2028.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være 18 år eller ældre og være i stand til at give informeret samtykke.
  • Du skal have fået diagnosen myelodysplastisk syndrom (MDS) med en lav eller mellemlav risikoscore.
  • Du skal tidligere have modtaget behandling med ESA (erytropoiese-stimulerende midler) eller luspatercept, hvor behandlingen enten ikke har virket eller er holdt op med at virke.
  • Du skal være afhængig af blodtransfusioner, hvilket betyder at du skal have modtaget mindst 4 portioner røde blodlegemer over en 8-ugers periode i de seneste 16 uger.
  • Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention under studiet og i mindst 1 uge efter sidste behandling.
  • Du skal have en funktionsscore på 2 eller mindre på ECOG-skalaen (som måler, hvor aktiv du kan være i hverdagen).
  • Dine organer skal fungere tilstrækkeligt godt, hvilket vil blive vurderet gennem forskellige blodprøver.
  • Du må ikke være gravid eller amme under studiet.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv kræftsygdom ud over myelodysplastisk syndrom
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig lever- eller nyresygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået anden behandling mod myelodysplastisk syndrom inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret højt blodtryk (hypertension)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjertesygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner der kræver behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kendt allergi over for studiemedicinen eller hjælpestoffer
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre kliniske forsøg samtidig med dette

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italien
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz Mainz Tyskland
Universitaet Leipzig Leipzig Tyskland
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spanien
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spanien
IRCCS Humanitas Research Hospital Rozzano Italien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italien
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum) München Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers Poitiers Frankrig
Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale Udine Italien
Mtz Clinical Research Powered By Pratia Warszawa Polen
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Tyskland
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi Gonzaga Orbassano Italien
Wojewodzki Szpital Specjalistyczny W Legnicy Legnica Polen
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Hospital Clinico Universitario De Valencia Valencia Spanien
Centre Hospitalier Le Mans Le Mans Frankrig
Hospital Universitario de Ourense Ourense Spanien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Pratia Hematologia Sp. z o.o. Katowice Polen
Hospital Universitario Virgen De La Victoria Malaga Spanien
Ixdcznru Cqavho Dlywxrnzsnvojpsat L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Uuyusdshetvdpaibxcjcs Mtfwivvg Azh Münster Tyskland
Hupmuzjx Vtte dhogewfo Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
24.06.2025
Italien Italien
rekrutterer
24.06.2025
Polen Polen
rekrutterer
24.06.2025
Spanien Spanien
rekrutterer
24.06.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer
24.06.2025

Forsøgssteder

Momelotinib er et lægemiddel, der undersøges til behandling af anæmi (blodmangel) hos patienter med myelodysplastisk syndrom med lav risiko. Dette lægemiddel arbejder ved at påvirke signalveje i kroppen, der er involveret i produktionen af røde blodceller. Det tages som en tablet og har til formål at hjælpe patienter med at blive uafhængige af blodtransfusioner. Lægemidlet er stadig under udvikling og afprøves for at fastslå, hvor godt det virker til at behandle denne type blodmangel.

Undersøgte sygdomme:

Myelodysplastisk Syndrom – En blodsygdom hvor knoglemarven ikke producerer tilstrækkeligt med raske blodceller. Tilstanden udvikler sig gradvist og påvirker dannelsen af røde blodceller, hvide blodceller og blodplader. Sygdommen opstår typisk hos ældre mennesker og kan medføre træthed, svaghed og øget tendens til blødning eller infektioner. De abnorme blodceller har svært ved at modne og fungere normalt, hvilket resulterer i lavt antal af funktionsdygtige blodceller i kroppen. Knoglemarven kan ved denne tilstand indeholde flere umodne celler end normalt, og cellerne kan have et unormalt udseende.

Forsøgs-ID:
2024-519928-24-00
Protokolkode:
223584
NCT ID:
NCT06847867
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af venetoclax, treosulfan og fludarabin som forberedende behandling før stamcelletransplantation hos patienter med akut myeloid leukæmi og myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Tyskland
  • Undersøgelse af sikkerheden og virkningen af AZD3632 alene eller sammen med andre lægemidler hos voksne med akut leukæmi eller myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Tyskland Italien