Afprøvning af lægemidlet losmapimod til behandling af muskelsygdommen FSHD (facioscapulohumeral muskeldystrofi)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy er en genetisk sygdom, der forårsager svækkelse af musklerne i ansigtet, skuldrene og overarmene. Denne tilstand fører gradvist til tab af muskelstyrke og funktion, hvilket kan påvirke daglige aktiviteter. Denne undersøgelse tester et lægemiddel kaldet losmapimod for at se, om det kan hjælpe med at behandle patienter med denne muskelsygdom.

Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, om losmapimod er effektivt og sikkert til behandling af Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy. Undersøgelsen er opdelt i to dele. I den første del, som varer 48 uger, vil deltagerne tilfældigt få enten losmapimod eller placebo. Under denne periode vil der blive målt på muskelstyrke og -funktion ved hjælp af forskellige test, herunder løftning af vægte og scanninger af musklerne. Den anden del af undersøgelsen fokuserer på langtidssikkerheden af lægemidlet for dem, der gennemfører den første del.

Under undersøgelsen vil deltagerne have regelmæssige besøg på klinikken, hvor de vil få taget blodprøver, EKG (hjertescanning) og andre undersøgelser for at overvåge deres sundhed og sikkerhed. Der vil også blive udført MRI-scanninger for at se på ændringer i musklerne over tid. Deltagerne vil blive bedt om at udføre forskellige styrketest og udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet og symptomer gennem hele undersøgelsesperioden.

1 Første studiebesøg og randomisering

Du vil blive tildelt enten losmapimod (det aktive lægemiddel) eller placebo (inaktive tabletter) ved tilfældig udvælgelse. Hverken du eller lægen vil vide, hvilken behandling du får.

Placebo-tabletterne ser nøjagtigt ud som de aktive tabletter, så der er ingen måde at skelne mellem dem.

2 Start på behandling – Del A

Du vil begynde at tage enten losmapimod 15 mg tabletter eller matchende placebo-tabletter.

Tabletterne skal tages gennem munden som anvist af lægen.

Denne behandlingsperiode varer i 48 uger (cirka 11 måneder).

3 Regelmæssige undersøgelser under Del A

Du vil få lavet RWS-målinger, som er en type scanning der måler muskelstyrke og -funktion i dine arme og skuldre.

Der vil blive taget billeder af dine muskler ved hjælp af MRI-scanning for at se på eventuelle forandringer.

Du vil få målt din skulderabduktor styrke med specielt udstyr kaldet dynamometry.

Du vil få foretaget almindelige sikkerhedsundersøgelser som blodprøver, EKG (måling af hjerterytme), måling af blodtryk og puls samt fysiske undersøgelser.

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og hvordan du har det.

4 Afslutning af Del A efter 48 uger

Efter 48 ugers behandling vil du få lavet de samme undersøgelser som tidligere for at sammenligne med målingerne fra starten af studiet.

Lægen vil evaluere, hvordan behandlingen har påvirket din FSHD (facioscapulohumeral muskeldystrofi).

Du vil få muligheden for at fortsætte til Del B af studiet, hvis du opfylder betingelserne.

5 Start på Del B (valgfri fortsættelse)

Hvis du vælger at fortsætte og har gennemført de første 48 uger, kan du deltage i Del B af studiet.

Du skal underskrive et nyt samtykke for at deltage i denne del.

I Del B vil du få losmapimod (det aktive lægemiddel), uanset hvad du fik i Del A.

6 Behandling under Del B

Du vil fortsætte med at tage losmapimod-tabletter.

Formålet med Del B er at undersøge langtidssikkerheden af behandlingen.

Du vil have regelmæssige besøg hvor lægen vil overvåge din sundhed og eventuelle bivirkninger.

Der vil blive foretaget løbende sikkerhedsundersøgelser som blodprøver, EKG, måling af vitale tegn og fysiske undersøgelser.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal underskrive og datere et informeret samtykke (et dokument, der viser, at du forstår undersøgelsen og vil deltage)
Du skal have en diagnose af FSHD1 eller FSHD2 bekræftet gennem genetisk test (en blodprøve, der undersøger dine gener)
Du skal have en klinisk sværhedsgrad på 2 til 4 på Ricci-skalaen (en måde at måle, hvor alvorlig din sygdom er på en skala fra 0 til 5). Du må ikke være afhængig af kørestol eller gangstativ
Du skal have bestemte resultater på en muskelstyrketest i din dominerende arm målt mellem 0,2 og 0,7
Du skal være villig og i stand til at overholde planlagte besøg, behandlingsplan og andre undersøgelsesprocedurer
Du må ikke have forhold, der forhindrer dig i at få taget en MR-scanning (magnetisk resonans billeddannelse)
Du skal være mellem 18 og 65 år gammel, når du giver dit samtykke
Hvis du er kvinde, skal du enten ikke kunne blive gravid (på grund af operation eller overgangsalder) eller bruge meget sikker prævention under behandlingen og i 90 dage efter sidste dosis
Hvis du er mand, skal du bruge prævention under behandlingen og i 90 dage efter sidste dosis

Du skal have gennemført 48 ugers behandling i den første del af undersøgelsen
Du skal underskrive og datere et nyt informeret samtykke for den anden del
Du skal være villig og i stand til at overholde planlagte besøg, behandlingsplan og andre undersøgelsesprocedurer
Du skal fortsætte med at bruge sikker prævention – kvinder skal bruge meget sikker prævention under behandlingen og i 90 dage efter sidste dosis, mænd skal bruge prævention i samme periode

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du ikke har fået bekræftet diagnosen facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) gennem genetiske tests. FSHD er en arvelig muskelsygdom, der påvirker ansigts-, skulder- og overarmsmuskler
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du er kvinde i den fødedygtige alder og ikke bruger sikker prævention
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-kar-sygdomme, som kan være farlige at kombinere med studiemedicinen
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft eller har været i behandling for kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke studiemedicinen eller påvirke målingerne i studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre mediciniske studier inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du har været indlagt på hospital inden for de sidste 3 måneder på grund af forværring af din muskelsygdom
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan udføre de fysiske tests, der kræves i studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, der kan påvirke resultaterne af studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har misbrugsproblemer med alkohol eller stoffer
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå studieinformationen eller ikke kan give dit samtykke

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
Rigshospitalet	København	Danmark
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta	Milan	Italien
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH	Ulm	Tyskland
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn	Bonn	Tyskland
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Crrghx Cfozppu Nhhu	Milan	Italien
Liccz Ubkdmfrphzmc Mtxbydw Cyhiady (lnvwt	Leiden	Holland
Hzobmqrg Ulmfmzbwuhubv Dgptuapv	Donostia	Spanien
Sbqkvsptj Riqjmfm Usodsrnmkq Meiktji Csngso	Nijmegen	Holland
Aikywk Ueywpvltyd Hnogfgbn	Aarhus	Danmark
Kznsidlc dwt Uouzkincbrxb Mcszuxuo Aot	München	Tyskland
Hvypyyss Vvlt dswlmliy	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer ikke	31.08.2022
Frankrig	rekrutterer ikke	31.08.2022
Holland	rekrutterer ikke	31.08.2022
Italien	rekrutterer ikke	31.08.2022
Spanien	rekrutterer ikke	31.08.2022
Tyskland	rekrutterer ikke	31.08.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Losmapimod

Losmapimod er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD). Dette lægemiddel virker ved at blokere bestemte proteiner i kroppen, der menes at bidrage til muskelskade og betændelse. Losmapimod tages som tabletter og er designet til at hjælpe med at bremse eller stoppe forværringen af muskelsymptomer hos patienter med FSHD. Det er stadig under udvikling og er ikke godkendt til almindelig brug endnu.

Undersøgte sygdomme:

Facioscapulohumeral muskeldystrofi

Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy – En arvelig muskelsygdom som gradvist påvirker musklerne i ansigtet, skuldrene og overarmene. Sygdommen starter typisk med svækkelse af ansigtsmusklerne, hvilket kan gøre det vanskeligt at smile, lukke øjnene helt eller fløjte. Efterhånden spreder svækkelsen sig til skulder- og overarmsmusklerne, hvilket kan medføre vanskeligheder med at løfte armene over hovedet. Nogle personer kan også opleve svækkelse i andre muskelgrupper som mave-, ryg- eller benmusklerne. Sygdommen udvikler sig langsomt og asymmetrisk, hvilket betyder at den ene side af kroppen ofte er mere påvirket end den anden. Muskelsvækkelsen er progressiv, men hastigheden af forværring varierer betydeligt mellem forskellige personer.

Forsøgs-ID:

2024-512737-33-00

Protokolkode:

1821-FSH-301

NCT ID:

NCT05397470

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af lægemidlet losmapimod til behandling af muskelsygdommen FSHD (facioscapulohumeral muskeldystrofi)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?