Behandling af medfødt nefrogen diabetes insipidus med fluconazol hos patienter med AVPR2-genmutation

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af nefrogen diabetes insipidus, en sjælden nyresygdom, hvor nyrerne ikke kan koncentrere urinen normalt. Dette medfører, at personer med sygdommen producerer store mængder fortyndet urin og skal drikke meget væske. Studiet vil undersøge om lægemidlet fluconazol, som normalt bruges mod svampeinfektioner, kan hjælpe patienter med denne tilstand.

Formålet med studiet er at teste, om fluconazol kan reducere den daglige urinmængde og forbedre nyrernes evne til at koncentrere urinen hos patienter med nefrogen diabetes insipidus. Dette kunne potentielt forbedre livskvaliteten for personer med denne sygdom, som ofte må leve med hyppige toiletbesøg både dag og nat.

I løbet af studiet vil deltagerne modtage fluconazol i tabletform til oral indtagelse. Den maksimale daglige dosis er 400 mg, og behandlingsperioden varer i tre måneder. Under forløbet vil der blive foretaget forskellige målinger for at vurdere, hvordan medicinen påvirker kroppens evne til at håndtere væske og urin.

1 Indledende undersøgelse

Du vil blive diagnosticeret med nefrogen diabetes insipidus gennem en genetisk test af AVPR2-genet

Der vil blive foretaget en grundig vurdering af din helbredstilstand

2 Behandlingsstart med fluconazol

Du vil begynde behandling med fluconazol, som er et svampemiddel der gives gennem munden

Medicinen gives i en bestemt dosis som lægen fastsætter

3 Løbende målinger

Der vil blive målt urinmængde og urinkoncentration

Der tages regelmæssige blodprøver for at måle saltbalance og andre værdier i blodet

Antal vandladninger per dag vil blive registreret

4 Opfølgende undersøgelser

Der undersøges særlige proteiner i urinen kaldet AQP2

Koncentrationen af hormonet vasopressin i blodet måles

Din krops evne til at koncentrere urin vil blive vurderet

5 Afsluttende vurdering

Behandlingens effekt på vandladningsmængde og -hyppighed evalueres

Der foretages en samlet vurdering af behandlingens virkning på din tilstand

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mand
  • Du skal være over 18 år gammel
  • Du skal være mentalt i stand til at forstå undersøgelsen og kunne give informeret samtykke
  • Du skal have fået diagnosticeret nefrogen diabetes insipidus (en sjælden nyresygdom, hvor nyrerne ikke kan koncentrere urinen normalt) gennem en genetisk test, der viser en fejl i AVPR2-genet (det gen der styrer vandbalancen i nyrerne)
  • Du skal være i stand til at følge studiets procedurer og møde op til alle planlagte besøg
  • Du må ikke tilhøre en sårbar befolkningsgruppe

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Kvinder kan ikke deltage i dette studie, da det kun er åbent for mandlige deltagere
  • Personer under 18 år eller over 65 år kan ikke deltage, da studiet er begrænset til voksne mellem 18-65 år
  • Personer uden en bekræftet AVPR2-genmutation (en genetisk ændring der forårsager nefrogen diabetes insipidus) kan ikke deltage
  • Personer der er allergiske over for eller ikke kan tåle fluconazol (det svampemiddel der skal testes) må ikke deltage
  • Personer der tilhører sårbare befolkningsgrupper kan ikke deltage i dette studie
  • Personer der ikke har mulighed for at give informeret samtykke kan ikke deltage
  • Personer der deltager i andre kliniske forsøg samtidig kan ikke deltage i dette studie
  • Personer med alvorlige lever- eller nyresygdomme ud over deres nefrogen diabetes insipidus kan ikke deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Odense University Hospital Odense Danmark

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer ikke
01.09.2020

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Fluconazol er et svampedræbende lægemiddel, som normalt bruges til at behandle svampeinfektioner. I denne undersøgelse testes det for at se, om det kan hjælpe patienter med nefrogen diabetes insipidus (NDI). Medicinen undersøges for dens evne til at reducere vandladning og forbedre nyrernes evne til at koncentrere urin hos patienter med en særlig genmutation (AVPR2). Dette er en ny anvendelse af et velkendt lægemiddel, som kan give håb for patienter med denne sjældne nyresygdom.

Nephrogenic diabetes insipidus – En sjælden tilstand, hvor nyrerne ikke reagerer korrekt på antidiuretisk hormon (vasopressin). Dette resulterer i, at kroppen producerer store mængder fortyndet urin, selv når kroppen er dehydreret. Tilstanden kan være medfødt på grund af en genetisk mutation i AVPR2-genet eller opstå som følge af andre nyresygdomme. Personer med denne tilstand oplever typisk ekstrem tørst og hyppig vandladning både dag og nat. Kroppen har svært ved at koncentrere urinen, hvilket fører til et konstant behov for at drikke store mængder væske. Tilstanden er kronisk og påvirker kroppens evne til at regulere væskebalancen.

Forsøgs-ID:
2024-517438-16-00
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland