Afprøvning af ny medicin (norursodeoxycholsyre) til behandling af primær skleroserende cholangitis (PSC), en leversygdom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger primær skleroserende cholangitis (PSC), som er en sjælden leversygdom, hvor galdekanaler bliver betændte og arvævet over tid. Sygdommen kan gradvist føre til leverskade og andre alvorlige komplikationer. Studiet vil sammenligne behandling med norursodeoxycholsyre kapsler med placebo for at undersøge, om det aktive lægemiddel kan forhindre sygdommens forværring hos personer med PSC.

Formålet med studiet er at vise, om norursodeoxycholsyre er bedre end placebo til at behandle primær skleroserende cholangitis. Studiet er designet som et dobbelblind, randomiseret studie, hvilket betyder, at hverken deltagere eller læger vil vide, hvem der får det aktive lægemiddel, og hvem der får placebo, indtil studiet er afsluttet. Deltagerne vil blive tilfældigt fordelt til at modtage enten den aktive behandling eller placebo.

Under studiet vil deltagerne tage kapsler dagligt og blive fulgt tæt gennem regelmæssige besøg hos lægen. Lægen vil overvåge leverens tilstand ved hjælp af blodprøver og andre undersøgelser for at se, om behandlingen hjælper med at bremse sygdommens udvikling. Efter hovedstudiet kan deltagerne have mulighed for at fortsætte i en åben forlængelse, hvor alle kan modtage den aktive behandling.

1 Opstart af behandling

Du vil få udleveret norursodeoxycholsyre kapsler eller placebo kapsler (dummy medicin uden aktiv substans). Du vil ikke vide, hvilken type du får, og lægen vil heller ikke vide det.

Du skal tage kapslerne som ordineret af lægen gennem hele behandlingsperioden.

2 Behandlingsperiode

Du vil fortsætte med at tage din tildelte behandling (enten norursodeoxycholsyre eller placebo) gennem hele undersøgelsesperioden.

Lægen vil regelmæssigt kontrollere din tilstand og tage blodprøver for at måle dit s-ALP niveau (et enzym i blodet, der kan vise, hvordan din lever fungerer).

Du vil også få taget leverbiopsi (en lille prøve af levervæv) på bestemte tidspunkter for at vurdere eventuelle forandringer i din levers tilstand.

3 Opfølgning efter 96 uger

Efter 96 ugers behandling vil lægen vurdere, hvordan din behandling har virket.

Der vil blive taget nye blodprøver for at måle dit s-ALP niveau og sammenligne det med niveauet fra starten af undersøgelsen.

Lægen vil også vurdere din sygdomsstadium ved hjælp af specielle scoringssystemer kaldet Ludwig stadium og modificeret Nakanuma score.

Andre undersøgelser kan omfatte måling af leverstivhed, vurdering af fibrose stadium (arvævsdannelse i leveren), og evaluering af din livskvalitet.

4 Mulighed for forlænget behandling

Hvis du har gennemført hele den første behandlingsperiode, kan du få mulighed for at deltage i en åben forlængelsesperiode.

I denne periode vil du vide, hvilken behandling du får, og alle deltagere vil få den aktive behandling med norursodeoxycholsyre.

Du skal give dit samtykke igen, hvis du ønsker at deltage i denne forlængede periode.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have underskrevet et informeret samtykke, hvilket betyder at du har fået fuld information om studiet og er indforstået med at deltage
Du kan være mand eller kvinde
Du skal have en bekræftet diagnose af primær skleroserende kolangitis (PSC), som er en sygdom der påvirker galdegangene i leveren
Der skal foreligge en leverbiopsi, hvilket er en lille prøve af levervæv der er taget til undersøgelse
Hvis du er en kvinde i den fertile alder, det vil sige at du kan blive gravid, og du er seksuelt aktiv, skal du bruge en meget sikker præventionsmetode med en lav fejlrate på mindre end 1% om året. Dette kan være:
Kombineret hormonel prævention (indeholdende både østrogen og gestagen) der forhindrer ægløsning, som kan være i form af piller, vaginalring eller plastre
Gestagen-baseret hormonel prævention der forhindrer ægløsning, som kan være piller, indsprøjtninger eller implantater
En spiral (IUD) som er et lille T-formet stykke, der sættes ind i livmoderen
Et hormonafgivende system i livmoderen (IUS) som er en spiral der afgiver hormoner
Operativ lukning af begge æggeledere
En partner der er steriliseret ved indgrebet vasektomi
Seksuel afholdenhed hvis dette er din normale livsstil
Du skal bruge præventionen under hele behandlingsperioden og i fire uger efter den sidste dosis af studiemedicinen
Hvis du bruger andre hormonelle metoder end levonorgestrel-holdige spiraler eller medroxyprogesteron-indsprøjtninger, skal du også bruge kondom
Kvinder der ikke kan blive gravide kan deltage hvis de er operativt steriliserede eller har været gennem overgangsalderen i mindst 2 år
For at deltage i forlængelsesfasen af studiet skal du underskrive yderligere samtykke specifikt for denne fase
For at deltage i forlængelsesfasen skal du have gennemført hovedstudiet helt frem til besøg 22

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du har sekundær skleroserende kolangitis, hvilket betyder en sygdom i galdegangene der er forårsaget af andre tilstande som infektion eller lægemidler
Du kan ikke deltage hvis du har haft en levertransplantation eller står på venteliste til at få en ny lever
Du kan ikke deltage hvis du har svær levercirrhose, som betyder at din lever er så beskadiget at den ikke fungerer ordentligt
Du kan ikke deltage hvis du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage hvis du har inflammatorisk tarmsygdom som ikke er velbehandlet, hvilket betyder betændelse i tarmen som Crohns sygdom eller colitis ulcerosa
Du kan ikke deltage hvis du tager ursodesoxycholsyre (UDCA) eller andre lægemidler der påvirker galdesyrer
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige problemer med hjertet, nyrerne eller lungerne
Du kan ikke deltage hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage hvis du har alkoholmisbrug eller andre former for stofmisbrug
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i andre medicinforsøg inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du har autoimmune leversygdomme som primær biliær kolangitis eller autoimmun hepatitis, hvilket betyder sygdomme hvor kroppens immunforsvar angriber leveren
Du kan ikke deltage hvis du har unormale blodprøver der viser alvorlige problemer med lever- eller nyrefunktionen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Oslo Universitetssykehus HF	Oslo	Norge
Medizinische Hochschule Hannover	Hannover	Tyskland
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz	Mainz	Tyskland
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig
Medical University Of Graz	Graz	Østrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
ID Clinic	Myslowice	Polen
University Of Debrecen	Debrecen	Ungarn
Universitaetsklinikum Erlangen AöR	Erlangen	Tyskland
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR	Tübingen	Tyskland
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Odense University Hospital	Odense	Danmark
Medical Center – University Of Freiburg	Freiburg im Breisgau	Tyskland
Uehzsbzlrz Mfdoljs Cwgpjr Hnflgtavdnwryauxq	Hamborg	Tyskland
ipcuuxerhek Gshb	Hamborg	Tyskland
Axyhesbc Ujzrfgkdxa Hfmfxtko	Lørenskog	Norge
Hbbqw Bnjvkn Hm	Bergen	Norge
Hneloxxv Ulgbuczpmf Cgiiser Hichftxv	Helsinki	Finland
Kvbwgkxd doc Ukdtsoncegfy Mmruvzhx Aiz	München	Tyskland
Aylmpcxgh Ubw	Amsterdam	Holland
Gnvdlg Uqtuvgridd Fsobhcopw	Frankfurt am Main	Tyskland
Axzzfv Uildnjrrvn Hvjakktd	Aarhus	Danmark
Uirizbcwykemapztrmcew Wihordpfq Ajd	Würzburg	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer ikke	09.01.2018
Finland	rekrutterer ikke	09.01.2018
Frankrig	rekrutterer ikke	09.01.2018
Holland	rekrutterer ikke	09.01.2018
Norge	rekrutterer ikke	09.01.2018
Polen	rekrutterer ikke	09.01.2018
Tyskland	rekrutterer ikke	09.01.2018
Ungarn	rekrutterer ikke	09.01.2018
Østrig	rekrutterer ikke	09.01.2018

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Norucholic Acid

Norursodeoxycholic acid er et lægemiddel, der anvendes til behandling af primær skleroserende kolangitis, som er en sjælden leversygdom. Dette lægemiddel virker ved at beskytte levercellerne og forbedre galdestrømmen i leveren. Det hjælper med at reducere betændelse i galdegangene og kan potentielt bremse sygdommens udvikling. Norursodeoxycholic acid er designet til at forebygge, at tilstanden forværres over tid, og dermed bevare leverfunktionen så længe som muligt.

Primær skleroserende kolangitis – Dette er en kronisk sygdom, der påvirker galdegangene i leveren. Sygdommen forårsager inflammation og gradvis ardannelse i galdegangene, hvilket gør dem smallere og blokerer den normale galdeflow. Over tid udvikler patienterne fibrose og cirrhose i leveren som følge af den vedvarende inflammation. Sygdommen forløber langsomt og progressivt, hvor galdegangene bliver mere og mere beskadigede. Symptomerne kan omfatte træthed, kløe og gulsot, der bliver værre i takt med sygdommens udvikling. Tilstanden kan også påvirke andre organer end leveren.

Forsøgs-ID:

2023-510200-42-00

Protokolkode:

NUC-5/PSC

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af ny medicin (norursodeoxycholsyre) til behandling af primær skleroserende cholangitis (PSC), en leversygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?