Afprøvning af medicinen ravulizumab til børn og unge med nyresygdommen IgA nefropati

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet Immunoglobulin A Nephropathy eller IgAN, som er en nyresygdom der påvirker børn og unge. Ved denne sygdom ophobes et protein kaldet immunoglobulin A i nyrerne, hvilket kan føre til inflammation og skade på nyrevævet over tid. Sygdommen kan påvirke nyrernes evne til at filtrere affaldsstoffer fra blodet og kan føre til protein i urinen. Studiet vil undersøge behandling med et lægemiddel kaldet ravulizumab, som gives som infusion direkte i en blodåre.

Formålet med studiet er at undersøge hvordan ravulizumab virker hos børn og unge med IgAN ved at måle hvordan medicinen optages og udskilles af kroppen samt dens sikkerhed og effektivitet. Under studiet vil deltagerne modtage ravulizumab-behandling i en bestemt periode, hvor læger vil følge deres tilstand nøje gennem regelmæssige undersøgelser og prøver. Dette inkluderer blodprøver, urinprøver og andre tests for at måle hvordan nyrerne fungerer og hvordan kroppen reagerer på behandlingen.

Alle deltagere skal være vaccineret mod visse bakterielle infektioner før behandlingen påbegyndes, da medicinen kan påvirke immunsystemet. Studiet følger en åben design, hvilket betyder at både deltagere og læger ved hvilken behandling der gives. Gennem hele forløbet vil læger overvåge deltagernes helbred og eventuelle bivirkninger for at sikre deres sikkerhed under behandlingen.

1 Første infusion af ravulizumab

Du vil modtage din første dosis af ravulizumab (også kaldet Ultomiris) gennem en drop i en blodåre på dag 1.

Ravulizumab er et lægemiddel, der gives som en infusion direkte i blodet for at behandle din nyresygdom.

Dosen beregnes baseret på din kropsvægt og vil blive givet over en periode på nogle timer.

2 Anden infusion af ravulizumab

I uge 2 vil du modtage din anden dosis af ravulizumab gennem drop i en blodåre.

Igen vil dosen blive beregnet ud fra din kropsvægt og givet over flere timer.

3 Tredje infusion af ravulizumab

I uge 4 vil du modtage din tredje dosis af ravulizumab gennem drop i en blodåre.

Denne behandling følger samme procedure som de tidligere infusioner.

4 Fortsættelse af infusioner hver 8. uge

Fra uge 12 og fremefter vil du modtage ravulizumab hver 8. uge gennem drop i en blodåre.

Dette behandlingsmønster fortsætter gennem hele undersøgelsesperioden på 106 uger.

Hver infusion vil tage flere timer at gennemføre.

5 Regelmæssige blodprøver og undersøgelser

Du skal have taget blodprøver ved hver besøg for at måle, hvordan lægemidlet virker i din krop.

Disse prøver hjælper med at overvåge behandlingens effekt på din nyresygdom.

Du skal også have taget urinprøver regelmæssigt for at vurdere din nyrefunktion.

6 Indsamling af urinprøver hjemme

Du eller din værge skal indsamle morgenurinprøver hjemme på specifikke tidspunkter gennem undersøgelsen.

Disse prøver skal indsamles tre gange inden for en uge på bestemte tidspunkter.

Du vil få vejledning i, hvordan disse prøver skal indsamles og opbevares korrekt.

7 Fortsættelse af eksisterende medicin

Hvis du allerede tager medicin for din nyresygdom, skal du fortsætte med at tage den som sædvanligt.

Dette gælder særligt RASI-medicin (medicin, der hjælper med at beskytte dine nyrer), som skal fortsættes i en stabil dosis.

Du må ikke ændre dosis af denne medicin uden at tale med lægen først.

8 Overvågning og sikkerhedsvurderinger

Ved hvert besøg vil lægen undersøge dig for at se, hvordan du har det.

Du vil blive spurgt om eventuelle bivirkninger eller problemer, du har haft siden sidste besøg.

Din vægt og andre fysiske målinger vil blive taget regelmæssigt.

9 Opfølgning efter behandling

Efter at have modtaget alle infusioner i løbet af 106 uger, vil du have opfølgningsbesøg.

Disse besøg tjener til at overvåge din tilstand efter behandlingens afslutning.

Du vil stadig skulle have taget blod- og urinprøver ved disse besøg.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 2 og 17 år gammel på det tidspunkt, hvor du eller dine forældre giver samtykke til at deltage i studiet
  • Dine forældre eller værge skal kunne skrive under på, at du må deltage i studiet, og du skal selv sige ja, hvis du er gammel nok til at forstå det
  • Dine forældre eller den person, der passer dig, skal kunne holde styr på en dagbog om dit helbred derhjemme
  • Du skal have fået stillet diagnosen primær IgA nefropati (en bestemt type nyresygdom) ved hjælp af en nyrebiopsi (en lille prøve taget fra din nyre) før studiet starter
  • Du skal have fået stillet diagnosen IgA vaskulitis nefritis (betændelse i nyrerne på grund af en bestemt sygdom) ved hjælp af en nyrebiopsi før studiet starter
  • Hvis du får medicin, der dæmper dit immunsystem (som kortikosteroider, cyklofosfamid, CNI’er, mizoribine eller MMF) for at behandle dine nyreproblemer, skal dosis have været den samme i mindst 1 måned før du starter i studiet
  • Dit protein-til-kreatinin-forhold i urinen (UPCR) skal være mindst 0,5 g/g baseret på gennemsnittet af 3 urinprøver taget derhjemme inden for 1 uge under screeningen – dette mål viser, hvor meget protein der lækker fra dine nyrer
  • Din estimerede glomerulære filtrationshastighed (eGFR) skal være mindst 30 mL/min/1,73 m² under screeningen – dette er et mål for, hvor godt dine nyrer fungerer
  • Du skal have taget RASI-medicin (ACEI og/eller ARB – medicin der hjælper dine nyrer) i samme dosis i mindst 3 måneder før screeningen, og dosis må ikke ændres under studiet, medmindre din vægt ændrer sig
  • Du skal veje mindst 10 kg ved screeningen
  • Du kan være dreng eller pige, uanset hvordan du identificerer dig
  • Du og dine forældre skal følge reglerne om prævention og graviditetstests, hvis du er gammel nok og seksuelt aktiv
  • Du skal være vaccineret mod meningokokker (bakterier der kan give hjernehindebetændelse) fra grupperne A, C, W135 og Y (og gruppe B, hvis tilgængelig) inden for de sidste 3 år og mindst 2 uger før du får den første dosis studiemedicin
  • Du skal have fået vaccination mod Haemophilus influenzae type b og Streptococcus pneumoniae (bakterier der kan give alvorlige infektioner), medmindre du allerede er vaccineret ifølge de normale vaccinationsplaner

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er yngre end 12 år eller ældre end 17 år
  • Du kan ikke deltage hvis du har kronisk nyresygdom i stadie 4 eller 5, hvilket betyder at dine nyrer fungerer meget dårligt
  • Du kan ikke deltage hvis du har behov for dialyse, som er en behandling der renser dit blod når nyrerne ikke kan gøre det
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået en nyretransplantation, hvilket betyder at du har fået en ny nyre fra en donor
  • Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion som kræver behandling med antibiotika
  • Du kan ikke deltage hvis du har meningokokinfektion i øjeblikket eller har haft det inden for de sidste 5 år – dette er en alvorlig bakterieinfektion
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke er blevet vaccineret mod meningokok, som er bakterier der kan forårsage alvorlige infektioner
  • Du kan ikke deltage hvis du har en sygdom der påvirker dit immunsystem, som er kroppens forsvarssystem mod sygdomme
  • Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der svækker dit immunsystem, såsom immunsuppressiva
  • Du kan ikke deltage hvis du har lupus eller andre autoimmune sygdomme, hvor kroppens eget forsvarssystem angriber sunde celler
  • Du kan ikke deltage hvis du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige leversygdomme
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du har en kendt allergi over for studielægemidlet eller dets ingredienser
  • Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i andre lægemiddelstudier inden for de sidste 30 dage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Aiezkph Owlbsaivbxz Ucfbpiwieyebh Chqnybpudksq Dyepg Swkwst E Drjoj Sexoava Dv Tqztmu Turin Italien
Hcjstuvq Vgfi dunijpzm Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer
30.09.2025
Spanien Spanien
rekrutterer
30.09.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ravulizumab er et lægemiddel, der gives som infusion direkte i blodåren. Det er en type medicin, der kaldes en monoklonal antistof, som er designet til at blokere specifikke proteiner i immunsystemet. I denne undersøgelse bruges ravulizumab til at behandle børn og unge med en nyresygdom kaldet primær IgA-nefropati, hvor immunsystemet ved en fejl angriber nyrerne og forårsager betændelse og skade. Medicinen arbejder ved at forhindre visse dele af immunsystemet i at skade nyrerne yderligere, hvilket kan hjælpe med at bevare nyrefunktionen og reducere sygdommens fremskridt.

Undersøgte sygdomme:

Immunoglobulin A-nefropati – En kronisk nyresygdom hvor immunsystemets antistof immunoglobulin A aflejres i nyrernes filtreringsenheder, kaldet glomeruli. Sygdommen opstår når immunoglobulin A ikke bliver nedbrudt korrekt og i stedet samler sig i nyrerne, hvilket forårsager betændelse. Over tid kan disse aflejringer beskadige nyrernes evne til at filtrere affaldsstoffer og overskydende væske fra blodet. Sygdommen udvikler sig typisk langsomt over mange år, og mange personer oplever ingen symptomer i de tidlige stadier. Efterhånden som sygdommen skrider frem, kan nyrerne gradvist miste deres funktion. Immunoglobulin A-nefropati er den mest almindelige form for glomerulonefritis på verdensplan.

Forsøgs-ID:
2024-520167-13-00
Protokolkode:
ALXN1210-IgAN-325
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Et studie af mezagitamab til voksne med primær IgA nefropati (Bergers sygdom) sammenlignet med placebo

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Østrig Tjekkiet Frankrig Tyskland Ungarn Italien +6
  • Undersøgelse af felzartamab sammenlignet med placebo til behandling af voksne patienter med IgA nefropati

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Belgien Bulgarien Kroatien Tjekkiet Frankrig Tyskland +5