Dette studie undersøger homozygot familiær hypercholesterolæmi, som er en sjælden arvelig lidelse, hvor kroppen ikke kan fjerne kolesterol fra blodet på normal vis. Børn med denne sygdom har meget høje niveauer af LDL-kolesterol, også kendt som “dårligt kolesterol”, hvilket kan føre til alvorlige hjerte- og karsygdomme allerede i den tidlige alder. Studiet vil teste et lægemiddel kaldet inclisiran, som virker ved at hjælpe kroppen med at producere mindre kolesterol og dermed sænke de høje kolesterolniveauer i blodet.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor godt inclisiran virker til at sænke LDL-kolesterol hos børn mellem 2 og 12 år med denne tilstand. Studiet er opdelt i to dele over to år. I det første år vil nogle børn få inclisiran, mens andre får placebo, og hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvem der får hvad. Dette kaldes en dobbelblind undersøgelse. I det andet år vil alle børn få inclisiran. Børnene skal fortsætte med deres nuværende kolesterolsænkende medicin, såsom statiner eller ezetimib, under hele studiet. Nogle børn kan også fortsætte med LDL-aferese, som er en behandling, hvor blodet renses for kolesterol gennem en speciel maskine.

Under studiet vil læger regelmæssigt tage blodprøver for at måle kolesterolniveauerne og kontrollere, hvordan medicinen påvirker kroppen. De vil også overvåge børnenes vækst, udvikling og generelle helbred gennem hele forløbet. Studiet vil hjælpe med at finde ud af, om inclisiran er sikkert og effektivt til behandling af børn med denne sjældne kolesterollidelse.