Afprøvning af medicinen dantrolene til behandling af Dariers sygdom – en sjælden hudsygdom

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Darier sygdom er en sjælden hudlidelse, der forårsager fortykkede, skællende pletter på huden, som kan være røde og irriterede. Denne tilstand opstår på grund af genetiske forandringer og kan påvirke forskellige dele af kroppen. Sygdommen kan være ubehagelig og påvirke livskvaliteten for dem, der lider af den.

Dette studie undersøger, om medicinen dantrolen kan hjælpe med at reducere det hudområde, der er påvirket af Darier sygdom. Formålet med studiet er at evaluere, om dantrolen behandling kan mindske det berørte hudområde. Dantrolen er et lægemiddel, der normalt bruges til andre tilstande, men forskerne ønsker at se, om det også kan være gavnligt for patienter med Darier sygdom.

Under studiet vil deltagernes hudtilstand blive vurderet regelmæssigt af læger ved hjælp af forskellige målemetoder. Læger vil bruge standardiserede skalaer til at måle, hvor meget af huden der er påvirket, og hvor alvorlige symptomerne er. Derudover vil deltagernes livskvalitet og generelle tilfredshed med behandlingen blive målt gennem spørgeskemaer. Forskerne vil også overvåge eventuelle bivirkninger eller reaktioner, der kan opstå under behandlingen, for at sikre patienternes sikkerhed.

1 Indledende undersøgelse og vurdering

Du vil gennemgå en grundig hudundersøgelse af lægen, som vil vurdere omfanget af din hudsygdom ved hjælp af Physician Global Assessment (PGA) – en skala fra 1 til 5, der beskriver sværhedsgraden af din hudtilstand.

Lægen vil også anvende Eczema Area and Severity Index (EASI) og Body Surface Area (BSA) til at måle udbredelsen og sværhedsgraden af dine hudsymptomer på hele kroppen.

2 Udfyldelse af spørgeskemaer

Du skal udfylde Dermatological Quality of Life Index (DLQI) spørgeskemaet, som måler, hvordan din hudsygdom påvirker din daglige livskvalitet på en skala fra 0 til 30.

Du vil også udfylde Montgomery-Åsberg Depression Rating Scale (MADRS), som vurderer dit humør og eventuelle depressive symptomer.

Derudover skal du besvare Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM), som evaluerer din tilfredshed med medicinske behandlinger.

3 Start på medicinbehandling

Du vil begynde at tage dantrolene sodium i form af Dantrium kapsler på 25 mg.

Medicinen kommer som hårde kapsler, som skal sluges hele.

Den nøjagtige dosering, hyppighed og varighed af behandlingen vil blive fastlagt af din læge baseret på studieprotokollen.

4 Opfølgende vurderinger under behandlingen

Du skal møde til regelmæssige opfølgningsbesøg, hvor lægen vil gentage hudvurderingen med PGA-skalaen for at måle eventuelle forbedringer i din hudtilstand.

Målet er at opnå mindst 20% reduktion (svarende til 1 point på PGA-skalaen) i det påvirkede hudområde.

Du vil også få målt hudens tilstand med EASI-skalaen og BSA ved hver kontrol.

5 Gentagne spørgeskemaer

Ved opfølgningsbesøgene skal du igen udfylde DLQI-spørgeskemaet for at vurdere ændringer i din livskvalitet. En forbedring på mindst 4 point betragtes som klinisk betydningsfuld.

Du vil også besvare MADRS-spørgeskemaet igen for at følge eventuelle ændringer i dit humør.

Desuden skal du udfylde TSQM-spørgeskemaet for at vurdere din tilfredshed med behandlingen.

6 Overvågning af bivirkninger

Under hele studieforløbet vil du blive nøje overvåget for eventuelle bivirkninger og uønskede reaktioner fra medicinen.

Du skal rapportere alle symptomer eller problemer, du oplever, uanset om de virker relaterede til medicinen eller ej.

Lægen vil registrere både alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger som en del af studiet.

7 Afslutning af behandlingsperioden

Ved afslutningen af studieperioden vil du gennemgå en endelig vurdering af din hudtilstand med alle de samme målemetoder som ved starten.

Du skal udfylde de samme spørgeskemaer for at evaluere den samlede effekt af behandlingen på din livskvalitet, humør og tilfredshed.

Lægen vil foretage en samlet vurdering af behandlingens effektivitet og eventuelle bivirkninger, du har oplevet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Du skal have en bekræftet diagnose af Darier sygdom, som enten er bekræftet gennem hudprøve under mikroskop (hvor lægen tager en lille prøve af huden og undersøger den) og har typiske hudsymptomer med hyperkeratotiske papler (små hårde knuder på huden) og erythem (rødme af huden)
  • Alternativt kan du deltage hvis du har kliniske symptomer (symptomer som lægen kan se) sammen med familiær historie (en slægtning i din familie har Darier sygdom, som er bekræftet gennem hudprøve under mikroskop)
  • Din læge skal vurdere din hudtilstand til mindst 3 på en skala, hvor lægen bedømmer hvor alvorlig din sygdom er (Physician Global Assessment på mindst 3)
  • Du skal give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leverproblemer eller leversygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerteproblemer eller hjertesygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har muskelsvaghed, som betyder at dine muskler ikke fungerer normalt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har været indlagt på hospital inden for de sidste 30 dage før studiet starter
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke virkningen af dantrolene
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for dantrolene eller andre stoffer i medicinen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet klinisk studie inden for de sidste 30 dage – det betyder et andet forskningsstudie med ny medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge instruktionerne i studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, som forskerne mener kan påvirke studieresultaterne
  • Du kan ikke deltage, hvis du bruger stoffer eller drikker for meget alkohol

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Karolinska University Hospital Žilina Sverige

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Sverige Sverige
rekrutterer ikke
08.06.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Dantrolene er et lægemiddel, der oprindeligt blev udviklet til behandling af muskelkramper og spasmer. I denne undersøgelse testes det som en mulig behandling for Darier sygdom, som er en hudlidelse der forårsager skællende og irriterede hudområder. Forskerne vil undersøge, om dantrolene kan hjælpe med at reducere størrelsen af de hudområder, der er påvirket af sygdommen. Lægemidlet virker ved at påvirke måden, hvorpå celler håndterer calcium, hvilket kan være vigtigt for at forbedre hudtilstanden hos patienter med Darier sygdom.

Darier disease – Darier disease is a rare inherited skin condition that affects the way skin cells stick together. The disease causes the skin to develop thick, crusty patches that have a distinctive warty appearance and often emit an unpleasant odor. These patches typically appear in areas where the skin folds, such as the neck, armpits, groin, and behind the ears. The condition tends to worsen during hot, humid weather and can be triggered by sun exposure, stress, or friction. Over time, the affected skin areas may become more extensive and the patches can become thicker and more noticeable. The disease usually begins to show symptoms during adolescence or early adulthood and tends to be a lifelong condition with periods of improvement and worsening.

Forsøgs-ID:
2024-519201-36-00
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland