Dette studie undersøger behandling af børn og unge med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS), som er en sjælden sygdom, der påvirker blodkar, nyrer og blodplader. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem angriber sine egne celler og kan føre til alvorlige komplikationer som nyresvigt og problemer med blodets evne til at størkne. Studiet vil teste et lægemiddel kaldet crovalimab, som er designet til at blokere en del af immunsystemet, der forårsager skaden ved aHUS.
Formålet med studiet er at undersøge, hvor godt crovalimab virker hos børn og unge med aHUS, samt hvor sikkert lægemidlet er at bruge. Studiet vil se på forskellige grupper af patienter: nogle som aldrig har fået behandling for aHUS før, andre som skifter fra andre lignende lægemidler som eculizumab eller ravulizumab, og en gruppe med en særlig genetisk variation. Lægemidlet gives som indsprøjtninger under huden eller som drop i en blodåre.
Under studiet vil patienterne få crovalimab i 24 uger, og lægerne vil følge deres tilstand tæt gennem hele forløbet. De vil måle forskellige ting som blodprøver, nyrefunktion og generelt helbred for at se, om lægemidlet hjælper med at kontrollere sygdommen og forbedre patientens tilstand. Studiet vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og sikre, at behandlingen er tryg for børn og unge med denne sygdom.
Belgien 
Frankrig 
Italien 
Polen 
Spanien 
Ungarn 