Afprøvning af medicinen crovalimab til behandling af den sjældne nyresygdom aHUS hos voksne og unge

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en tilstand kaldet atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS), som er en sjælden sygdom, der påvirker blodkar i kroppen. Ved denne sygdom bliver små blodkar beskadiget, hvilket kan føre til alvorlige problemer med nyrer, blod og andre organer. Sygdommen opstår, fordi kroppens immunforsvar ikke fungerer korrekt og angriber kroppens egne blodkar. Studiet undersøger behandling med et lægemiddel kaldet crovalimab, som er designet til at blokere den del af immunsystemet, der forårsager skaden på blodkarrene.

Formålet med studiet er at vurdere, hvor godt crovalimab virker hos patienter med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom. Under studiet vil deltagerne modtage crovalimab gennem regelmæssige indsprøjtninger under huden. Læger vil overvåge patienternes tilstand gennem blodprøver og andre undersøgelser for at se, om medicinen hjælper med at stoppe sygdommens skadelige virkninger på kroppen. Studiet vil også undersøge, hvor sikkert medicinen er at bruge ved at følge eventuelle bivirkninger, som patienterne kan opleve.

Forskerne vil måle forskellige ting for at se, om behandlingen virker, herunder antallet af blodplader i blodet, nyrefunktion og andre blodværdier. De vil også overvåge, om patienter har brug for dialyse, som er en behandling, der renser blodet, når nyrerne ikke fungerer ordentligt. Gennem hele studiet vil læger holde øje med patienternes generelle helbred og velbefindende for at sikre, at behandlingen er både sikker og effektiv.

1 Første behandlingsdag

Du vil modtage din første dosis af crovalimab som intravenøs infusion direkte i blodbanen gennem en slange i din arm.

Infusionen gives over en periode, hvor du vil blive overvåget for eventuelle reaktioner.

Lægen vil tage blodprøver for at måle forskellige værdier i dit blod, herunder blodpladetal (små celler der hjælper blodet med at størkne), LDH (et enzym der frigives når celler bliver beskadiget) og kreatinin (et stof der viser hvor godt dine nyrer fungerer).

2 Fortsatte behandlinger

Du vil fortsætte med at modtage crovalimab som infusioner med jævne mellemrum.

Hver gang du kommer til behandling, vil lægen tage blodprøver for at overvåge din tilstand.

Din læge vil også tjekke dine vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur.

3 Overvågning af nyrefunktion

Lægen vil regelmæssigt måle hvor godt dine nyrer fungerer ved at beregne din eGFR (estimeret glomerulær filtrationshastighed), som viser hvor effektivt dine nyrer renser blodet.

Du vil blive spurgt om du har behov for dialyse (kunstig rensning af blodet), og dette vil blive dokumenteret.

Lægen vil også vurdere hvilket stadie af kronisk nyresygdom du befinder dig i baseret på dine blodprøver.

4 Vurdering af blodværdier

Ved hver konsultation vil lægen måle dit blodpladetal for at se om det er normalt.

Din LDH-værdi vil blive tjekket for at se om den er normaliseret, hvilket kan indikere at behandlingen virker.

Lægen vil måle dit kreatinin for at se om der er sket en forbedring på mindst 25 procent fra starten af behandlingen.

5 Overvågning af bivirkninger

Lægen vil spørge dig om eventuelle bivirkninger du oplever og hvor alvorlige de er.

Du vil blive undersøgt for reaktioner på injektionsstedet hvor medicinen gives.

Lægen vil også være opmærksom på tegn på infusionsrelaterede reaktioner, overfølsomhed, ondartet forhøjet blodtryk og infektioner.

6 Vurdering af træthed (kun for voksne)

Hvis du er 18 år eller ældre, vil du blive bedt om at udfylde et spørgeskema om træthed kaldet Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue Questionnaire.

Dette hjælper lægen med at forstå hvordan behandlingen påvirker dit energiniveau og din daglige funktionsevne.

7 Måling af medicin i blodet

Lægen vil tage ekstra blodprøver for at måle hvor meget crovalimab der er i dit blod.

Der vil også blive testet for antistoffer mod medicinen (ADAs), som er naturlige forsvarsstoffer din krop måske danner mod behandlingen.

8 Vurdering af behandlingsrespons

Lægen vil vurdere om du opnår en komplet TMA-respons (cTMAr), hvilket betyder at alle dine blodværdier bliver normale.

Der vil blive målt hvor lang tid det tager at opnå dette respons og hvor længe det varer.

Lægen vil også vurdere om du opretholder TMA-kontrol (mTMAc), hvilket betyder at din tilstand forbliver stabil over tid.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have fået vaccination mod Neisseria meningitidis (en type bakterie) inden for de sidste 3 år før behandlingen starter, i overensstemmelse med lokale retningslinjer
  • Din lever skal fungere tilstrækkeligt godt – dette måles ved blodprøver hvor værdierne AST og ALT (leverenzymer) skal være højst 3 gange højere end normalværdierne, og du må ikke have tegn på cirrose (ar på leveren)
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du acceptere enten at undgå sex med mænd eller bruge sikker prævention under studiet
  • Dine første symptomer på TMA (en sygdomstilstand hvor små blodkar bliver blokeret) skal være begyndt inden for de sidste 28 dage før du får den første dosis medicin
  • Du skal tidligere have responderet godt på behandling med medicin kaldet eculizumab eller ravulizumab – dette dokumenteres ved at dine blodplader (celler der hjælper blodet med at størkne) er normale, dit LDH (et enzym der måles i blodet) er normalt, og dit kreatinin (et mål for nyrefunktion) er stabilt eller bliver bedre ved to målinger med mindst 4 ugers mellemrum
  • Du skal have en bestemt genetisk variation kaldet C5 polymorfisme (for eksempel Arg885) – dette er en naturlig forskel i dine gener

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har fået behandling med komplementhæmmere (lægemidler der bremser en bestemt del af immunsystemet)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået andre eksperimentelle behandlinger inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studieperioden
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion, der kræver behandling med antibiotika gennem en blodåre
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en ubehandlet meningokokinfektion (en alvorlig bakterieinfektion)
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke er vaccineret mod meningokokker (bakterier der kan give hjernehindebetændelse) mindst 14 dage før behandlingsstart
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, som lægen vurderer kan påvirke din sikkerhed i studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker immunsystemet, undtagen små doser kortison
  • Du kan ikke deltage, hvis du har leversvigt (alvorligt nedsat leverfunktion)
  • Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende lægemidler
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets regler og møde til kontroller

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italien
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Tyskland
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Łódź Polen
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego Warszawa Polen
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino Genova Italien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Del-Pesti Centrumkorhaz Orszagos Hematologiai Es Infektologiai Intezet Budapest Ungarn
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Uyirgdkquirxazysjdmyf Eyqyz Avh Essen Tyskland
Sdczhvccxgd Ptsdpqdyv Slvfoxw Kuadhcbkg Nv 1 Iljpjruayikgnieomu Scekgwm Snzbtxuwr Unutqfjpakau Mfpiyckark W Khszixglmw Zabrze Polen
Usjhdpllqc Htgeoryk Cgipucx Köln Tyskland
Ubbtqrrlndbvgx Cyscgpk Kijnxwzpq Gdańsk Polen
Hlewxejk Umuxtcfpubqlf dm A Cvzmcc A Coruña Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
19.11.2021
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
19.11.2021
Italien Italien
rekrutterer ikke
19.11.2021
Polen Polen
rekrutterer ikke
19.11.2021
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
19.11.2021
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
19.11.2021
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
19.11.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Crovalimab er et nyt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for personer med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS). Dette lægemiddel virker ved at blokere en del af kroppens immunsystem kaldet komplementsystemet, som ved aHUS angriber og ødelægger de røde blodlegemer og skader nyrerne. Crovalimab gives som en indsprøjtning under huden og er designet til at hjælpe med at stoppe den skadelige proces, der sker i kroppen hos personer med aHUS. Målet med dette lægemiddel er at beskytte de røde blodlegemer og nyrerne mod yderligere skade.

Atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS) – Dette er en sjælden blodsygdom, der påvirker de små blodkar i kroppen, især i nyrerne. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem ved en fejl angriber de røde blodlegemer og får dem til at gå i stykker. Dette fører til, at blodpladerne klumper sammen og danner små blodpropper i de mindste blodkar. Når dette sker i nyrerne, kan det beskadige nyrefunktionen og føre til nyresvigt. Patienter kan opleve træthed, blødning og reduceret urinproduktion. Sygdommen kan udvikle sig hurtigt og kræver øjeblikkelig behandling for at forhindre permanent nyreskade.

Forsøgs-ID:
2023-505089-27-00
Protokolkode:
BO42353
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af eculizumab til behandling af voksne patienter med hæmolytisk uræmisk syndrom (HUS) forbundet med hypertensiv krise og svær nyrepåvirkning

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig
  • Afprøvning af lægemidlet iptacopan hos patienter med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS) ved skift fra nuværende behandling

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Spanien