Svær aplastisk anæmi er en sjælden og alvorlig sygdom, hvor knoglemarven ikke producerer nok røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Dette sker, fordi immunsystemet ved en fejl angriber de celler i knoglemarven, som normalt producerer blodceller. Når der ikke dannes nok blodceller, kan det føre til træthed, infektioner og blødninger. Denne tilstand kan være livstruende, hvis den ikke behandles. Undersøgelsen fokuserer på patienter, hvis sygdom enten ikke har reageret på tidligere immunsuppressiv terapi eller er vendt tilbage efter behandling med denne type medicin, som normalt dæmper immunsystemets aktivitet.
Formålet med undersøgelsen er at teste sikkerheden og effekten af et nyt lægemiddel kaldet REGN7257. Dette lægemiddel er et monoklonalt antistof, som er designet til at blokere en bestemt del af immunsystemet kaldet interleukin 2 receptor subunit gamma. Ved at blokere denne del håber forskerne at stoppe immunsystemets angreb på knoglemarven, så den igen kan begynde at producere normale mængder blodceller. Lægemidlet gives som en indsprøjtning direkte i blodet gennem en blodåre.
Undersøgelsen er opdelt i to dele. I den første del vil forskerne hovedsageligt fokusere på at finde den rigtige dosis af lægemidlet og sikre sig, at det er sikkert at bruge. I den anden del vil de undersøge, hvor godt lægemidlet virker hos patienter, hvis sygdom er kommet tilbage efter tidligere behandling. Under hele forløbet vil deltagerne blive nøje overvåget med regelmæssige blodprøver for at se, hvordan knoglemarven reagerer på behandlingen, og om der sker forbedringer i antallet af blodceller. Forskerne vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og måle, hvor meget af lægemidlet der er i blodet over tid.
Frankrig 