Afprøvning af lægemidlet obexelimab til behandling af varm autoimmun hæmolytisk anæmi

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger varm autoimmun hæmolytisk anæmi, en sygdom hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber de røde blodlegemer og ødelægger dem. Dette fører til mangel på røde blodlegemer, hvilket kaldes anæmi, og kan forårsage træthed, svaghed og andre symptomer. Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet obexelimab, som gives som ugentlige injektioner under huden. Formålet med studiet er at undersøge om obexelimab kan hjælpe med at forbedre anæmi hos patienter med denne sygdom.

Studiet består af tre dele. Den første del er en sikkerhedsperiode, hvor alle deltagere får obexelimab for at sikre, at medicinen er sikker at bruge. Den anden del er en sammenlignende periode, hvor nogle deltagere tilfældigt vil få obexelimab, mens andre får placebo, hvilket betyder at hverken deltagere eller læger ved, hvem der får hvilken behandling. Den tredje del er en åben periode, hvor alle deltagere kan få obexelimab. Under hele studiet vil lægerne overvåge deltagernes hæmoglobin-niveauer, som er et mål for mængden af røde blodlegemer i blodet, samt andre tegn på, hvordan sygdommen påvirker kroppen.

Studiet vil følge deltagerne over 24 uger og måle, hvor mange der opnår forbedring i deres hæmoglobin-niveauer og oplever færre symptomer på anæmi. Lægerne vil også undersøge sikkerheden af medicinen ved at overvåge eventuelle bivirkninger og tage regelmæssige blodprøver. Deltagere, som har fået gavn af behandlingen, kan fortsætte med at modtage obexelimab i en forlænget periode for yderligere at undersøge de langsigtede virkninger af medicinen.

1 Del A: Sikkerhedsperiode

Du vil modtage obexelimab som ugentlige injektioner under huden. Dette lægemiddel gives for at hjælpe med din sygdom, som kaldes varm autoimmun hæmolytisk anæmi (wAIHA).

Injektionerne gives hver uge i denne første fase af undersøgelsen. Formålet er at vurdere, om medicinen er sikker for dig at tage.

Under denne periode vil lægen overvåge dit hæmoglobin-niveau (det stof i blodet, der transporterer ilt) og se, om medicinen hjælper med din anæmi (lavt antal røde blodlegemer).

2 Del B: Randomiseret kontrol periode

Hvis du har gennemført del A, kan du fortsætte til del B. I denne fase vil du tilfældigt blive tildelt enten obexelimab eller placebo (en inaktiv opløsning uden medicin).

Hverken du eller din læge vil vide, hvilken behandling du får. Dette kaldes en dobbeltblind undersøgelse.

Du vil fortsætte med at få ugentlige injektioner under huden gennem hele denne periode.

Hovedformålet er at måle, hvor mange patienter der opnår et hæmoglobin-niveau på 10 g/dL eller højere og en stigning på mindst 2 g/dL fra baseline efter uge 8.

Du må ikke have modtaget blodtransfusion eller kortikosteroid-nødbehandling (en type antiinflammatorisk medicin) før du opnår dette respons.

Denne periode varer til uge 24.

3 Besøg og overvågning

Du skal komme til regelmæssige besøg på klinikken gennem hele undersøgelsen.

Ved disse besøg vil lægen tage blodprøver for at måle dit hæmoglobin-niveau og andre vigtige værdier som laktatdehydrogenase (LDH), haptoglobin og indirekte bilirubin.

Lægen vil også overvåge dig for eventuelle bivirkninger og måle dit energiniveau ved hjælp af et spørgeskema kaldet FACIT-F.

Dit immunsystem vil blive overvåget ved at måle forskellige typer immunceller (T-, B- og NK-celler) og immunoglobuliner (stoffer, der hjælper med at bekæmpe infektioner).

4 Del C: Åben forlængelsesperiode

Hvis du gennemfører uge 24-besøget i del A eller B, kan du vælge at fortsætte til del C.

I denne fase vil alle deltagere modtage obexelimab (ikke placebo). Både du og lægen vil vide, at du får den aktive medicin.

Du vil fortsætte med ugentlige injektioner under huden.

Du skal starte den første dosis i del C inden for 14 dage efter dit uge 24-besøg.

Formålet med denne periode er at fortsætte overvågningen af medicinens sikkerhed og virkning over en længere periode.

5 Krav til andre mediciner

Hvis du tager prednison eller prednisolon (kortikosteroider), skal dosis være stabil i mindst 4 uger før undersøgelsens start.

I del A må dosis ikke overstige 30 mg om dagen. I del B må dosis ikke overstige 20 mg om dagen.

Hvis du tager immunsuppressiva (medicin, der dæmper immunsystemet) som azathioprin, mycophenolat, cyclosporin eller cyclophosphamid, skal dosis være stabil i mindst 12 uger før start.

Du må maksimalt tage 2 forskellige mediciner til behandling af din sygdom samtidig, når du starter del C.

6 Sikkerhedsovervågning

Lægen vil overvåge dig nøje for bivirkninger gennem hele undersøgelsen.

Der vil være særlig opmærksomhed på alvorlige bivirkninger og specifikke sikkerhedsproblemer.

Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du have negative graviditetstests og bruge sikker prævention.

Mænd skal også bruge prævention og må ikke donere sæd i mindst 8 uger efter den sidste dosis.

Du må ikke have modtaget blodtransfusion inden for 2 uger før start af del C.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel på tidspunktet for underskrift af informeret samtykke
Du skal have haft varm autoimmun hæmolytisk anæmi (en sygdom hvor dit immunsystem ødelægger dine egne røde blodlegemer) i mindst 3 måneder og i øjeblikket modtage behandling for denne sygdom, eller tidligere have modtaget behandling
Du skal have en diagnose af primær eller sekundær varm autoimmun hæmolytisk anæmi dokumenteret ved en positiv DAT-test (en blodprøve der viser antistoffer på dine røde blodlegemer) specifik for anti-IgG eller anti-IgA
Du skal have prøvet mindst én tidligere behandling for din sygdom uden tilstrækkelig effekt, såsom steroider (kortikosteroider – lægemidler der dæmper immunsystemet), rituximab, azathioprin, cyclophosphamid, cyclosporin, mycophenolat mofetil, danazol, vincristin, erythropoiesis-stimulerende midler (lægemidler der øger produktionen af røde blodlegemer), eller splenektomi (fjernelse af milten)
Hvis du tager prednison eller prednisolon (typer af steroider), må dosen ikke overstige 30 mg dagligt for del A af undersøgelsen eller 20 mg dagligt for del B, og dosen skal have været stabil i mindst 4 uger før deltagelse
Hvis du tager immunsuppressive lægemidler (medicin der undertrykker dit immunsystem), skal du have taget en stabil dosis i mindst 12 uger før deltagelse
Dit hæmoglobin (mål for røde blodlegemer i blodet) skal være mellem 7 og under 10 g/dL
Du skal have mindst ét tegn eller symptom på anæmi (blodmangel) som vurderet af lægen ved screeningen
Din blodpladetal (celler der hjælper blodet med at størkne) skal være mindst 50.000 pr. mm³
Dit neutrofiltal (en type hvide blodlegemer) skal være mindst 1.000 pr. mm³
Dine serum albumin og serum calcium koncentrationer (proteiner og mineraler i blodet) skal være inden for normale grænser
Dit samlede serum IgG (en type antistof i blodet) skal være mindst 400 mg/dL
Din kreatinkinase værdi (et enzym der viser muskelfunktion) skal være mindre end 2 gange den normale øvre grænse
Hvis du tidligere har fået fjernet milten, skal det være mindst 4 måneder siden operationen, og du skal være vaccineret ifølge nationale retningslinjer
Hvis du har andre autoimmune sygdomme (sygdomme hvor immunsystemet angriber kroppens egne væv) som systemisk lupus erythematosus eller rheumatoid arthritis, kan du deltage hvis du får stabil behandling og sygdommen har været stabil i mindst 4 måneder
Kvinder må ikke være gravide eller amme og skal enten ikke kunne blive gravide eller acceptere at bruge sikker prævention under undersøgelsen og i mindst 8 uger efter sidste dosis
Mænd skal acceptere at bruge sikker prævention eller afholde sig fra samleje under undersøgelsen og i mindst 8 uger efter sidste dosis
Du skal kunne give informeret samtykke og være i stand til at følge alle krav i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 18 år eller over 80 år gammel
Du har fået behandling med rituximab (et lægemiddel der påvirker dit immunsystem) inden for de sidste 6 måneder
Du har fået behandling med andre lægemidler, der påvirker dit immunsystem, inden for de sidste 4 uger
Du har fået blodtransfusion (tilførsel af blod fra en donor) inden for de sidste 2 uger
Du har en alvorlig infektion eller feber på nuværende tidspunkt
Du har haft tuberkulose (en lungesygdom) eller andre alvorlige infektioner tidligere
Du har eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du har alvorlige problemer med dit hjerte, dine nyrer eller din lever
Du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
Du har tidligere haft alvorlige allergiske reaktioner over for lægemidler
Du deltager allerede i et andet medicinsk forsøg
Du har fået vaccination med levende vacciner (vacciner med svækkede, men levende mikroorganismer) inden for de sidste 4 uger
Du har problemer med dit immunsystem ud over den sygdom, du behandles for
Du har misbrugt alkohol eller stoffer, som kan påvirke din deltagelse i studiet
Du har mentale eller psykiske problemer, der gør det svært for dig at forstå og følge studiets krav

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milan	Italien
Hospital Universitario Quironsalud Madrid	Pozuelo de Alarcón	Spanien
Szpital Kliniczny Ministerstwa Spraw Wewnetrznych I Administracji Z Warminsko-Mazurskim Centrum Onkologii W Olsztynie	Olsztyn	Polen
Area De Salud De Burgos Y Soria	Burgos	Spanien
Ugowtteeclubuq Cczpzxo Kpyrmrnvk	Gdańsk	Polen
Cjwbgezchc Pucctwb Lpsbcdidh Sge z ocbz	Gdańsk	Polen

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Italien	rekrutterer ikke	01.10.2023
Polen	rekrutterer ikke	01.10.2023
Spanien	rekrutterer ikke	01.10.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Obexelimab

Obexelimab er et eksperimentelt lægemiddel, der gives som en indsprøjtning under huden en gang om ugen. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe patienter med varm autoimmun hæmolytisk anæmi, som er en tilstand hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber og ødelægger de røde blodlegemer. Obexelimab virker ved at påvirke immunsystemet for at reducere denne ødelæggelse af røde blodlegemer og dermed forbedre anæmien hos patienterne.

Varm autoimmun hæmolytisk anæmi – Dette er en sygdom hvor kroppens eget immunsystem fejlagtigt angriber og ødelægger de røde blodlegemer. Sygdommen opstår, når immunsystemet producerer antistoffer, der binder sig til de røde blodlegemer og markerer dem til ødelæggelse. Dette fører til en unormal hurtig nedbrydning af de røde blodlegemer, hvilket resulterer i anæmi. Patienter oplever ofte træthed, svaghed og åndenød på grund af det lave antal røde blodlegemer. Sygdommen kan udvikle sig gradvist eller pludselig og kan variere i sværhedsgrad fra mild til alvorlig. Tilstanden er kronisk og kan have perioder med forværring og forbedring.

Forsøgs-ID:

2022-501005-12-00

Protokolkode:

ZB012-03-002

NCT ID:

NCT05786573

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af lægemidlet obexelimab til behandling af varm autoimmun hæmolytisk anæmi

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?