Wolfram syndrom er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker flere organer i kroppen. Personer med denne sygdom udvikler typisk diabetes mellitus (sukkersyge) og optisk atrofi (skade på synsnerven) i en tidlig alder. Mange patienter oplever også gradvist tab af hørelse og andre symptomer som balanceproblemer og søvnforstyrrelser. Dette studie undersøger, om behandling med natriumvalproat kan hjælpe med at bevare hørelsen hos patienter med Wolfram syndrom.
Formålet med studiet er at undersøge, om daglig behandling med natriumvalproat kan forhindre yderligere høretab hos patienter med Wolfram syndrom. Deltagerne vil få natriumvalproat hver dag i tre år, og læger vil følge deres hørelse nøje for at se, om medicinen kan bremse forværringen. Natriumvalproat er et lægemiddel, der normalt bruges til behandling af epilepsi, men forskere tror, det også kan beskytte nerveceller hos patienter med Wolfram syndrom.
Under studiet vil deltagerne komme til regelmæssige besøg hos lægen, hvor deres hørelse bliver testet med audiometri (høreprøver). Læger vil også bruge MRI-scanninger til at måle størrelsen af en bestemt del af hjernen og undersøge patienternes syn, balance og søvnmønstre. Deltagerne skal have blodprøver taget for at sikre, at medicinen virker korrekt og ikke forårsager bivirkninger. Studiet er åbent, hvilket betyder, at både deltagere og læger ved, hvilken behandling der gives.
Frankrig 
Spanien 