Afprøvning af lægemidlet MT-7117 til behandling af øget sollys-tolerance hos personer med protoporfyri (EPP/XLP)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger to sjældne sygdomme kaldet Erythropoietic Protoporphyria og X-linked Protoporphyria. Disse sygdomme gør, at mennesker får alvorlige smerter, brænden, stikken eller kløe, når de bliver udsat for sollys. Dette sker fordi kroppen ikke kan nedbryde visse stoffer ordentligt, hvilket gør huden ekstremt følsom over for lys. Mennesker med disse sygdomme skal ofte undgå sollys fuldstændigt for at forhindre smertefulde reaktioner, hvilket kraftigt begrænser deres daglige aktiviteter og livskvalitet.

Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet MT-7117 mod placebo for at se, om det kan hjælpe mennesker med disse sygdomme til at tåle mere sollys uden at opleve smerter eller ubehag. Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektivt MT-7117 er til at forsinke og reducere alvorligheden af de første symptomer som brænden, stikken, kløe eller sviende fornemmelser, der opstår, når huden udsættes for sollys. Deltagerne vil modtage enten det aktive lægemiddel eller placebo i en periode på 16 uger, hvor hverken deltagerne eller lægerne ved, hvilket behandling den enkelte person får.

Under studiet vil deltagerne blive bedt om at udsætte sig for sollys så meget som muligt inden for sikre grænser og registrere, hvor længe de kan være i solen, før de oplever ubehagelige symptomer. De vil også rapportere om deres oplevelse af, hvordan behandlingen påvirker deres tilstand. Lægerne vil følge deltagerne nøje og måle forskellige aspekter af deres reaktion på sollys, herunder antallet af smertefulde episoder og andre hudreaktioner forårsaget af lys. Dette studie kan potentielt føre til en ny behandlingsmulighed for mennesker med disse sjældne og begrænsende sygdomme.

1 Baseline og randomisering

Du vil blive tildelt enten det aktive lægemiddel dersimelagon phosphat (også kaldet MT-7117) eller et placebo (en inaktiv tablet, der ligner det rigtige lægemiddel). Denne tildeling sker tilfældigt, og hverken du eller lægen ved, hvilken behandling du får.

Du vil modtage tabletter, som du skal tage gennem hele undersøgelsesperioden. Tabletterne er mærket som MT-7117 Formulation Code C for det aktive lægemiddel eller MT-7117 Placebo for den inaktive tablet.

2 16-ugers behandlingsperiode

Du vil tage din tildelte medicin i 16 uger. Dette er den primære behandlingsperiode, hvor undersøgelsens hovedeffekter bliver målt.

Under denne periode skal du fortsætte med at tage tabletterne som anvist og følge alle instrukser fra undersøgelsesteamet.

3 Daglig registrering af soleksponering

Hver dag skal du registrere, hvor lang tid du kan være i sollys, før du oplever de første varselsymptomer. Disse symptomer omfatter brænden, prikken, kløe eller sviende fornemmelser.

Du skal måle tiden fra 1 time efter solopgang til 1 time før solnedgang. Dette hjælper med at vurdere, om medicinen forbedrer din tolerance over for sollys.

Du skal notere alle episoder, hvor sollys forårsager smerte eller ubehag, og bedømme smerteintensiteten på en skala fra 1 til 10.

4 Overvågning af bivirkninger

Under hele behandlingsperioden vil du blive overvåget for eventuelle bivirkninger eller unormale reaktioner på medicinen.

Du skal også registrere alle fototoksiske reaktioner – dette er hudreaktioner forårsaget af sollys, der ikke er de sædvanlige varselsymptomer, men andre former for hudskader.

5 Evaluering ved uge 16

Efter 16 ugers behandling vil du blive bedt om at vurdere din overordnede oplevelse af forandringer i din tilstand ved hjælp af Patient Global Impression of Change (PGIC).

Dette er en standardiseret måde at måle, hvordan du selv oplever, at din tilstand har ændret sig siden behandlingen begyndte.

Alle dine registreringer af soleksponeringstid og symptomer vil blive sammenlignet med dine baseline-værdier for at måle behandlingens effekt.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have skriftligt givet dit samtykke til at deltage i undersøgelsen. Hvis du er under 18 år, skal både du og dine forældre eller værge give tilladelse
  • Du skal være mand eller kvinde med en bekræftet diagnose af EPP (en sygdom hvor kroppen reagerer kraftigt på sollys) eller XLP (en lignende sygdom der er arvelig), baseret på din sygehistorie
  • Du skal være mellem 12 og 75 år gammel ved første undersøgelse
  • Du skal være villig og i stand til at rejse til undersøgelsesstederne for alle planlagte besøg
  • Lægen skal vurdere, at du kan forstå undersøgelsens formål og eventuelle risici ved deltagelse, og at du vil samarbejde og følge undersøgelsens regler og krav (herunder rejser og at få så meget direkte sollys som muligt)
  • Hvis du er kvinde, må du ikke amme og skal have en negativ uringraviditetstest (test for graviditet i urinen) ved første besøg før du får den første dosis af undersøgelsesmedicinen
  • Hvis du er en kvinde der kan blive gravid, eller en mand med en partner der kan blive gravid, skal du i øjeblikket bruge eller være villig til at bruge 2 effektive præventionsmetoder (metoder til at forhindre graviditet)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 12 år gammel
  • Du er gravid eller ammer
  • Du har en leverfunktionsforstyrelse – det betyder at din lever ikke arbejder normalt
  • Du har en nyrefunktionsforstyrelse – det betyder at dine nyrer ikke arbejder normalt
  • Du har et aktivt kræftforløb eller har haft kræft inden for de sidste 2 år
  • Du tager medicin som kan påvirke din følsomhed over for sollys
  • Du har en psykiatrisk lidelse som ikke er stabilt behandlet – det betyder mentale helbredsproblemer som ikke er under god kontrol
  • Du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for lignende medicin tidligere
  • Du deltager i andre medicinske forsøg eller har deltaget inden for de sidste 30 dage
  • Du har hæmoglobin-værdier under det normale – hæmoglobin er det røde stof i blodet som transporterer ilt
  • Du har en autoimmun sygdom – det betyder en sygdom hvor kroppens immunforsvar angriber ens egne væv
  • Du har problemer med at synke tabletter eller har malabsorption – det betyder at din mave-tarm kanal har svært ved at optage næring
  • Du bruger solarium eller planlægger at bruge det under studiet
  • Du kan ikke undgå langvarig soleksponering på grund af dit arbejde eller livsstil

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero Universitaria Di Sassari Sassari Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Modena Italien
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
Instytut Hematologii I Transfuzjologii Warszawa Polen
Istituto Di Ricovero E Cura A Carattere Scientifico Materno Infantile Burlo Garofolo Trieste Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Universita Degli Studi Di Brescia Brescia Italien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Ente Ospedaliero Ospedali Galliera Di Genova Genova Italien
Hospital General Universitario De Valencia Valencia Spanien
University Multiprofile Hospital For Active Treatment St. Ivan Rilski EAD Sofia Bulgarien
Inqfrb Iwwnxycw Fdofxzubrvukt Oziaysgrggj Rom Italien
Itzhgroui Fog Ckehnwvp Awh Eigxuyzyzaer Macaooat Prag Tjekkiet
Eegmgqm Uvpaqmcohjgs Myjlnbj Cumwjmy Roecwflub (dtngato Mld Rotterdam Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer ikke
29.03.2024
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
29.03.2024
Holland Holland
rekrutterer ikke
29.03.2024
Italien Italien
rekrutterer ikke
29.03.2024
Polen Polen
rekrutterer ikke
29.03.2024
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
29.03.2024
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
29.03.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

MT-7117 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for patienter med erythropoietisk protoporfyri (EPP) eller X-linket protoporfyri (XLP). Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at forsinke eller reducere de ubehagelige tidlige symptomer, som patienter med disse sjældne hudlidelser oplever, når de udsættes for sollys. Symptomerne omfatter brændende fornemmelse, snurren, kløe eller stikkende smerte i huden. MT-7117 arbejder ved at påvirke de biologiske processer, der fører til disse smertefulde reaktioner på sollys, med målet om at give patienterne mere tid udendørs før symptomerne begynder og potentielt gøre symptomerne mindre alvorlige, når de opstår.

Erythropoietic Protoporphyria – En sjælden genetisk lidelse der påvirker kroppens evne til at producere hæm, et vigtigt protein i røde blodlegemer. Sygdommen opstår på grund af manglende eller nedsat funktion af enzymet ferrochelatase, hvilket fører til ophobning af protoporphyrin IX i blodet og vævet. Når huden udsættes for sollys, reagerer disse ophobede stoffer med lyset og forårsager intense brændende smerter, kløe og prikkende fornemmelser. Symptomerne kan opstå allerede efter få minutter i solen og kan vare i flere timer eller dage. Huden kan blive rød og hævet, men der opstår sjældent varige ar eller forandringer. Tilstanden er til stede fra fødslen og påvirker både børn og voksne gennem hele livet.

X-Linked Protoporphyria – En genetisk sygdom der ligner erythropoietic protoporphyria, men skyldes mutationer i et andet gen kaldet ALAS2. Denne lidelse forårsager også ophobning af protoporphyrin IX i kroppen, hvilket resulterer i de samme karakteristiske reaktioner på sollys. Patienter oplever brændende smerter, stikken, kløe og prikkende fornemmelser i huden, når de udsættes for sollys eller stærkt kunstigt lys. Symptomerne kan begynde allerede i de første minutter efter soleksponering og kan være så intense, at de forhindrer normale daglige aktiviteter udendørs. Da sygdommen er X-bundet, påvirker den primært mænd, mens kvinder ofte er symptomfrie bærere. Tilstanden kræver livslang opmærksomhed på at undgå direkte sollys for at forebygge smertefulde episoder.

Forsøgs-ID:
2023-506735-15-00
Protokolkode:
MT-7117-A-302
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsstudie af lægemidlet dersimelagon til behandling af patienter med protoporfyri (EPP/XLP)

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Bulgarien Tjekkiet Frankrig Tyskland Italien Holland +4
  • Langtidsundersøgelse af bitopertin hos patienter med erytropoietisk protoporfyri eller X-bundet protoporfyri

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1
    Belgien Frankrig Tyskland Irland Italien Holland +3