Afprøvning af lægemidlet losmapimod til behandling af muskelsygdommen FSHD

Afprøvning af lægemidlet losmapimod til behandling af muskelsygdommen FSHD – langtidsstudie af sikkerhed og virkning

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af facioscapulohumeral muskeldystrofi type 1, som er en genetisk sygdom der forårsager gradvist tab af muskelstyrke og muskelmasse. Sygdommen påvirker typisk musklerne i ansigtet, skuldrene og overarmene først, men kan senere sprede sig til andre muskler i kroppen. Behandlingen der undersøges hedder losmapimod, som er et lægemiddel der kan hjælpe med at beskytte musklerne mod skade.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af langtidsbehandling med losmapimod hos personer med facioscapulohumeral muskeldystrofi type 1. Studiet er opdelt i to dele: først en 48-ugers periode hvor deltagerne får enten losmapimod eller placebo, uden at vide hvilken behandling de får. Derefter følger en åben forlængelse hvor alle deltagere kan få losmapimod i længere tid. Under hele studiet bliver deltagernes helbred nøje overvåget gennem regelmæssige undersøgelser.

Under studiet bliver deltagerne undersøgt med jævne mellemrum for at vurdere deres sikkerhed og trivsel. Dette inkluderer blodprøver, EKG som måler hjertets elektriske aktivitet, måling af vitale tegn som blodtryk og puls, samt fysiske undersøgelser. Desuden bliver koncentrationen af lægemidlet i blodet målt hver 12. uge for at sikre at det virker som forventet. Alle fund og eventuelle bivirkninger registreres omhyggeligt gennem hele behandlingsperioden.

1 Igangsættelse af undersøgelse

Du vil modtage losmapimod tabletter eller placebo tabletter (inaktive tabletter). Ingen ved, hvilken type du får – hverken du eller lægen kender til det.

Tabletterne er filmovertrukne og skal tages gennem munden.

Du skal tage tabletterne hver dag i 48 uger.

2 Daglig medicin

Du skal tage din tildelte medicin hver dag i hele 48-ugers perioden.

Tabletterne skal tages på samme tidspunkt hver dag for at opretholde ensartet niveau i kroppen.

3 Regelmæssige lægebesøg

Du skal møde op til planlagte besøg hos lægen gennem de 48 uger.

Ved hvert besøg vil lægen undersøge dig for at overvåge din sikkerhed og sundhed.

Lægen vil kontrollere for bivirkninger (uønskede reaktioner på medicinen).

Der vil blive taget blodprøver for at tjekke din krops funktioner.

Dit hjerte vil blive undersøgt med EKG (elektrokardiogram – en test der måler hjertets elektriske aktivitet).

Lægen vil måle dit blodtryk, puls og temperatur.

4 Overgang til forlængelsesundersøgelse

Efter de første 48 uger kan du vælge at fortsætte i en forlængelsesundersøgelse.

I forlængelsesundersøgelsen vil alle få den aktive medicin losmapimod – ingen vil få placebo.

Formålet med forlængelsen er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten ved langvarig behandling.

5 Langvarig behandling

Du vil fortsætte med at tage losmapimod tabletter dagligt.

Lægen vil fortsætte med at overvåge din sikkerhed gennem regelmæssige besøg.

Der vil blive taget blodprøver hver 12. uge for at måle mængden af losmapimod i dit blod.

Lægen vil fortsætte med at tjekke for bivirkninger, tage blodprøver, lave hjerteuundersøgelser og måle vitale tegn.

6 Prævention under undersøgelsen

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention under hele undersøgelsen.

Præventionen skal fortsættes i 90 dage efter din sidste dosis medicin.

Hvis du er en mand, skal du også følge præventionsretningslinjer under undersøgelsen.

Præventionen skal fortsættes i 90 dage efter din sidste dosis medicin.

7 Afslutning af undersøgelse

Når du stopper med at tage medicinen, skal du stadig følge præventionsretningslinjer i 90 dage.

Lægen kan lave afsluttende undersøgelser for at vurdere din tilstand efter behandlingens ophør.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal kunne forstå og underskrive et informeret samtykke, som er et dokument der forklarer undersøgelsen
Du skal være mellem 18 og 65 år gammel
Du skal have en bekræftet diagnose af FSHD1 med 1 til 9 gentagelser gennem en genetisk test af D4Z4-sekvensen på kromosom 4. Denne genetiske bekræftelse kan komme fra tidligere test, hvis dokumentationen er fra et godkendt laboratorium
Hvis du har kliniske symptomer på FSHD og har en førstegradsslægtning med genetisk bekræftet FSHD1, kan du deltage i screeningsundersøgelser, mens den genetiske test bliver udført
Du skal have en klinisk sværhedsgrad på 2 til 4 på RICCI-skalaen (som går fra 0 til 5). Dette betyder, at du ikke må bruge kørestol eller gangstativ til nogen aktiviteter
Du skal have en muskel, der er egnet til biopsi (fjernelse af et lille stykke væv til undersøgelse), som kan ses på en MRI-scanning
Du skal være villig og i stand til at følge alle planlagte besøg, behandlingsplan, begrænsninger i undersøgelsen, blodprøver og andre procedurer
Du skal være villig til at bruge godkendte præventionsmetoder. For kvinder betyder dette enten at være i overgangsalderen, steriliseret, eller bruge sikker prævention under hele undersøgelsen og i 90 dage efter den sidste dosis medicin
Mænd skal også bruge prævention som beskrevet i protokollen under hele undersøgelsen og i 90 dage efter den sidste dosis medicin

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har andre former for muskeldystrofi (muskelsvækkende sygdomme) end FSHD1
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-kar-sygdomme eller uregelmæssig hjerterytme
Du kan ikke deltage, hvis du har betydelige lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke studiet eller reagere dårligt med losmapimod (den medicin, der undersøges)
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention (svangerskabsforebyggelse) under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har en historie med misbrug af alkohol eller stoffer
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, der kan påvirke din evne til at gennemføre studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre kliniske studier (medicinforsøg) inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge studiets krav og instruktioner
Du kan ikke deltage, hvis du har allergi (overfølsomhed) over for losmapimod eller andre dele af medicinen
Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år, undtagen visse hudtyper af kræft

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
Hxgiirhw Dd Li Sxwfh Chwa I Smum Pzv	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	19.12.2019
Spanien	rekrutterer ikke	19.12.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Losmapimod

Losmapimod er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD). Dette lægemiddel virker ved at blokere bestemte proteiner i kroppen, som kaldes p38 MAP-kinaser, der spiller en rolle i betændelse og celledød i musklerne. Forskerne håber, at losmapimod kan hjælpe med at beskytte musklerne mod yderligere skade og måske forbedre muskelfunktionen hos patienter med FSHD. Lægemidlet gives som tabletter, der tages gennem munden, og det undersøges for at se, om det kan være sikkert og effektivt til langvarig brug hos mennesker med denne sjældne muskelsygdom.

Undersøgte sygdomme:

Facioscapulohumeral muskeldystrofi

Facioscapulohumeral muskulær dystrofi type 1 (FSHD1) – Dette er en arvelig muskelsygdom, der påvirker musklerne i ansigtet, skulderpartiet og overarmene. Sygdommen skyldes genetiske forandringer, der forårsager gradvis svækkelse af de berørte muskler. FSHD1 udvikler sig typisk langsomt over tid, hvor muskelsvækkelsen begynder i ansigtsmuskulaturen og spreder sig til skulder- og armmusklerne. Mange patienter oplever først vanskeligheder med at lukke øjnene helt eller bevæge ansigtsmusklerne normalt. Efterhånden kan sygdommen påvirke andre muskelgrupper i kroppen. Symptomernes sværhedsgrad og udviklingshastighed varierer betydeligt mellem forskellige patienter.

Forsøgs-ID:

2024-512732-30-00

Protokolkode:

FIS-002-2019

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af lægemidlet losmapimod til behandling af muskelsygdommen FSHD – langtidsstudie af sikkerhed og virkning

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?