Afprøvning af lægemidlet itacitinib til behandling af mild hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH) hos voksne

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af hemofagocytisk lymfohistiocytose, også kaldet HLH, som er en sjælden og alvorlig sygdom, hvor kroppens immunsystem bliver overaktivt og begynder at angribe sine egne celler og væv. HLH kan opstå uden en klar årsag eller som følge af andre sygdomme som infektioner, kræft eller autoimmune lidelser. Sygdommen viser sig gennem symptomer som vedvarende feber, forstørret milt, lave blodtal og forhøjede værdier af forskellige stoffer i blodet som ferritin og triglycerider. I dette studie fokuseres der på patienter med ikke-alvorlige former af HLH, det vil sige tilfælde hvor sygdommen ikke har forårsaget organsvigt.

Behandlingen der undersøges kaldes ITACITINIB, som er et lægemiddel der virker ved at blokere bestemte signalveje i immunsystemet kaldet JAK-veje. Formålet med studiet er at undersøge hvor mange patienter der opnår forbedring af deres sygdom efter 15 dages behandling med ITACITINIB. Forbedring måles ved at se på om patienternes symptomer og blodprøveresultater bliver bedre, enten helt eller delvist.

Under studiet vil patienterne modtage ITACITINIB-behandling og blive overvåget nøje for at vurdere hvordan medicinen virker og om den hjælper med at kontrollere sygdommen. Læger vil regelmæssigt tjekke patienternes symptomer og tage blodprøver for at måle forskellige værdier som ferritin, blodtal og andre markører der viser sygdommens aktivitet. Dette er et fase II studie, hvilket betyder at medicinen allerede er blevet testet for sikkerhed i tidligere studier, og nu undersøges det hvor godt den virker til behandling af denne specifikke sygdom.

1 Påbegyndelse af behandling med itacitinib

Du vil modtage itacitinib i tabletform. Dette lægemiddel tilhører en gruppe kaldet JAK-hæmmere, som blokerer bestemte proteiner i kroppen, der kan forårsage inflammation og andre symptomer.

Du skal tage tabletterne som ordineret af dit behandlingsteam. Den præcise dosering og hyppighed vil blive bestemt baseret på din tilstand.

2 Behandlingsperiode og overvågning

Du vil fortsætte med at tage itacitinib-tabletter i den ordinerede periode. Under behandlingen vil du blive overvåget for både kliniske symptomer og biologiske forandringer.

Dit behandlingsteam vil følge din respons på medicinen ved at vurdere forbedringer i dine symptomer og laboratorieresultater.

3 Vurdering på dag 15

På dag 15 af din behandling med itacitinib vil der blive foretaget en vigtig vurdering af dit respons på behandlingen.

Dit behandlingsteam vil kontrollere, om du har opnået enten et komplet respons (alle symptomer er forsvundet) eller et delvis respons (betydelig forbedring af symptomer) både klinisk og biologisk.

Denne vurdering vil se på forbedringer i både dine fysiske symptomer og dine blodprøver relateret til din hæmofagocyterende lymfohistiocytose (HLH) tilstand.

4 Fortsat overvågning

Efter dag 15-vurderingen vil du fortsætte med at blive overvåget for din respons på itacitinib-behandlingen.

Dit behandlingsteam vil fortsætte med at følge både dine kliniske symptomer og biologiske markører for at vurdere den fortsatte effektivitet af behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Du skal have en sygdom kaldet HLH (hemofagocytisk lymfohistiocytose), som er en tilstand hvor immunsystemet er overaktivt, men ikke alvorlig nok til at være livstruende
  • Din HLH kan være ny (første gang) eller være kommet tilbage efter tidligere behandling
  • Du skal have mindst 3 hovedsymptomer på HLH:
    Cytologiske tegn på hemofagocytose (specielle celler, der “spiser” andre celler, som kan ses under mikroskop)
    Feber (forhøjet kropstemperatur)
    Forstørret milt (et organ i maven bliver større end normalt)
  • Du skal have mindst 1 af følgende mindre symptomer:
    Forstørrede lymfeknuder (hævede kirtler i kroppen)
    Lave blodtal i mindst 2 typer blodceller: røde blodlegemer under 9 g/dl, blodplader under 100.000 per mm3, eller hvide blodlegemer under 1.000 per mm3
    – Høje triglycerider (fedtstoffer i blodet) over 3 mmol/l og/eller lavt fibrinogen (stof der hjælper blodet med at størkne) under 1,5 g/l
    – Højt ferritin (jernopbevaringsprotein) over 500 μg/l
  • Du skal have en HScore på mindst 169 (dette er en beregning, der bruges til at vurdere sandsynligheden for HLH)
  • Du skal være villig til at give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen
  • Du skal være villig til at følge undersøgelsesplanen
  • Hvis du har en sygdom kaldet systemisk juvenil idiopatisk arthritis (en type leddegigt), skal du opfylde særlige kriterier: ferritin over 684 ng/ml og mindst 2 af følgende: blodplader under 181.000 per mm3, ASAT (leverenzym) over 48 UI/ml, triglycerider over 4 mmol/l, eller fibrinogen under 3,6 g/l
  • Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du have en negativ graviditetstest og bruge sikker prævention under hele undersøgelsen
  • Du skal være tilknyttet eller være berettiget til social sikring

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du må være over 18 år gammel for at deltage i dette studie
  • Du må ikke have en alvorlig form af HLH – det er en sygdom hvor kroppens immunsystem bliver overaktivt
  • Du må ikke være gravid eller amme
  • Du må ikke have alvorlige problemer med hjerte, lever eller nyrer
  • Du må ikke tage visse typer medicin der kan påvirke studiet
  • Du må ikke have en aktiv infektion der kræver behandling
  • Du må ikke have haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du må ikke have problemer med at forstå eller følge instruktionerne i studiet
  • Du må ikke være allergisk over for Itacitinib – det er den medicin der bliver testet i studiet
  • Du må ikke have andre alvorlige sygdomme der kan påvirke din sikkerhed i studiet
  • Du må ikke have lavt antal hvide blodlegemer kaldet neutrofiler – det er celler der hjælper med at bekæmpe infektioner
  • Du må ikke have for lavt antal blodplader kaldet trombocytter – det er små celler der hjælper blodet med at størkne

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Foch Suresnes Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers Poitiers Frankrig
Ctre Hospitalier Intercomm R Ballanger Aulnay-sous-Bois Frankrig
Centre Hospitalier Sud Francilien Corbeil-Essonnes Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Centre Hospitalier De Dax Dax Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier Bretagne Atlantique Vannes Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
Aannqcfnzc Pbfypjsn Hjhjevcz Df Mmrlpczte Marseille Frankrig
Crigft Hgbmgypldcs Rinorgnk Dtwpoyfohgdvvt Angers Frankrig
Hbrwjuxv Ugrhqyshjxbhrr Saigvcnckz &vzdjyl Hrhdtic de Hawvjkeuckq Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
03.05.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

ITACITINIB er et lægemiddel, der tilhører en gruppe medicin kaldet JAK-hæmmere. Dette lægemiddel virker ved at blokere specifikke signaler i immunsystemet, der kan forårsage betændelse og sygdom. I dette forsøg bruges ITACITINIB til at behandle en sjælden sygdom kaldet hemofagocytisk lymfohistiocytose (HLH), som får immunsystemet til at blive overaktivt og angribe kroppens egne celler og væv. Lægemidlet gives for at hjælpe med at kontrollere disse skadelige immunreaktioner og forbedre patientens symptomer.

Hemofagocytisk lymfohistiocytose – Hemofagocytisk lymfohistiocytose er en sjælden sygdom, hvor immunsystemet bliver overaktiveret og angriber kroppens egne celler og væv. Sygdommen opstår, når immunforsvaret ikke kan regulere sig selv ordentligt, hvilket fører til en vedvarende inflammatorisk tilstand. Under sygdomsforløbet producerer kroppen for mange immunceller, som begynder at “spise” andre celler, herunder røde blodlegemer og blodplader. Dette medfører symptomer som langvarig feber, forstørrede lymfeknuder, og forstørret milt og lever. Sygdommen kan udvikle sig gradvist eller hurtigt, og den påvirker flere organsystemer samtidigt. Tilstanden kan opstå som en primær sygdom eller som en reaktion på andre sygdomme eller infektioner.

Forsøgs-ID:
2024-513173-44-00
NCT ID:
NCT05063110
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af ruxolitinib som førstelinjebehandling hos børn med hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH)

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig
  • Undersøgelse af lægemidlet ruxolitinib til behandling af svær betændelsestilstand (hæmofagocytisk syndrom) hos intensivpatienter

    Rekrutterer

    1 1 1
    Frankrig