Dette studie undersøger behandling af hemofagocytisk lymfohistiocytose, også kaldet HLH, som er en sjælden og alvorlig sygdom, hvor kroppens immunsystem bliver overaktivt og begynder at angribe sine egne celler og væv. HLH kan opstå uden en klar årsag eller som følge af andre sygdomme som infektioner, kræft eller autoimmune lidelser. Sygdommen viser sig gennem symptomer som vedvarende feber, forstørret milt, lave blodtal og forhøjede værdier af forskellige stoffer i blodet som ferritin og triglycerider. I dette studie fokuseres der på patienter med ikke-alvorlige former af HLH, det vil sige tilfælde hvor sygdommen ikke har forårsaget organsvigt.
Behandlingen der undersøges kaldes ITACITINIB, som er et lægemiddel der virker ved at blokere bestemte signalveje i immunsystemet kaldet JAK-veje. Formålet med studiet er at undersøge hvor mange patienter der opnår forbedring af deres sygdom efter 15 dages behandling med ITACITINIB. Forbedring måles ved at se på om patienternes symptomer og blodprøveresultater bliver bedre, enten helt eller delvist.
Under studiet vil patienterne modtage ITACITINIB-behandling og blive overvåget nøje for at vurdere hvordan medicinen virker og om den hjælper med at kontrollere sygdommen. Læger vil regelmæssigt tjekke patienternes symptomer og tage blodprøver for at måle forskellige værdier som ferritin, blodtal og andre markører der viser sygdommens aktivitet. Dette er et fase II studie, hvilket betyder at medicinen allerede er blevet testet for sikkerhed i tidligere studier, og nu undersøges det hvor godt den virker til behandling af denne specifikke sygdom.



Frankrig