Afprøvning af lægemidlet HZN-825 til behandling af systemisk sklerodermi – en bindevævssygdom der påvirker hud og organer

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af diffus kutan systemisk sklerose, som er en sjælden autoimmun sygdom, der påvirker huden og indre organer ved at forårsage arvævsdannelse og fortykkelse af vævet. Sygdommen kan påvirke lungerne, hjertet, nyrerne og fordøjelsessystemet samt gøre huden stram og tyk. Den medicin, der testes, hedder HZN-825 og er designet til at blokere bestemte receptorer i kroppen, der spiller en rolle i arvævsdannelsen.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektiv, sikker og veltålelig HZN-825 er hos patienter med diffus kutan systemisk sklerose. Dette er et forlængelsesstude, hvilket betyder, at det kun er for personer, der allerede har deltaget i et tidligere studie med samme medicin. Deltagerne vil modtage HZN-825 to gange dagligt i 52 uger. Der er tale om et åbent studie, hvilket betyder, at både deltagerne og lægerne ved, hvilken behandling der gives.

Under studiet vil deltagerne blive overvåget regelmæssigt for at se, hvordan medicinen påvirker deres lungefunktion, især hvor meget luft lungerne kan indeholde, samt hvordan sygdommen påvirker deres dagligdags aktiviteter og livskvalitet. Lægerne vil også følge op på eventuelle bivirkninger og sikre, at behandlingen er sikker for deltagerne. Studiet vil hjælpe med at give vigtig information om, hvorvidt denne medicin kan være en nyttig behandlingsmulighed for mennesker med denne sjældne sygdom.

1 Overgang til forlængelsesforsøg

Du overgår til dette åbne forlængelsesforsøg efter at have afsluttet det første 52-ugers forsøg. Et åbent forsøg betyder, at både du og lægen ved, hvilken medicin du får.

Dette nye forsøg varer i yderligere 52 uger og fokuserer på at undersøge, hvordan medicinen fipaxalparant virker og hvor sikker den er for patienter med din sygdom.

2 Start af medicinbehandling

Du vil modtage medicinen fipaxalparant i form af tabletter. Fipaxalparant er en medicin, der blokerer bestemte receptorer i kroppen, som kan være involveret i din sygdom.

Du skal tage medicinen to gange dagligt (BID betyder ‘bis in die’, hvilket er latin for to gange om dagen).

Behandlingen fortsætter gennem hele forsøgsperioden på 52 uger.

3 Regelmæssige opfølgningsbesøg

Du vil have planlagte besøg på klinikken gennem forsøgsperioden for at overvåge din tilstand og medicinens virkning.

Ved disse besøg vil lægen undersøge dig og stille spørgsmål om, hvordan du har det, og om du oplever bivirkninger.

4 Lungefunktionstest ved uge 52

Ved afslutningen af forsøget (uge 52) vil du få foretaget en lungefunktionstest. Denne test måler, hvor godt dine lunger fungerer.

Testen hedder FVC % forudsagt, som står for ‘forceret vital kapacitet i procent af det forventede’. Dette fortæller lægen, hvor meget luft du kan puste ud sammenlignet med, hvad der er normalt for en person som dig.

5 Evaluering af daglige aktiviteter ved uge 52

Du vil udfylde et HAQ-DI spørgeskema ved uge 52. Dette spørgeskema måler, hvor godt du kan klare daglige aktiviteter som at spise, gå og tage tøj på.

HAQ-DI står for ‘Health Assessment Questionnaire Disability Index’ og hjælper lægen med at forstå, hvordan din sygdom påvirker dit daglige liv.

6 Vurdering af sygdommens alvorlighed ved uge 52

Din læge vil foretage en MDGA vurdering ved uge 52. MDGA betyder ‘Physician Global Assessment’, hvor lægen bedømmer den samlede alvorlighed af din sygdom.

Du vil også selv vurdere din tilstand gennem en PTGA vurdering (Patient Global Assessment), hvor du bedømmer, hvordan du oplever din sygdom overordnet.

7 Spørgeskema om fysiske påvirkninger ved uge 52

Du vil udfylde den fysiske påvirknings-del af SSPRO-18 spørgeskemaet ved uge 52. Dette spørgeskema fokuserer specifikt på, hvordan din sygdom påvirker dig fysisk.

SSPRO-18 er et spørgeskema udviklet specielt til patienter med systemisk sklerose (din sygdom) og hjælper med at måle forskellige aspekter af, hvordan sygdommen påvirker dit liv.

8 Afslutning af forsøg

Efter 52 uger afsluttes forsøget. Alle målinger og spørgeskemaer fra uge 52 vil blive sammenlignet med dine tidligere resultater for at se, om medicinen har haft en positiv effekt.

Lægen vil diskutere resultaterne med dig og tale om fremtidige behandlingsmuligheder.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have givet skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen
  • Du skal have gennemført den 52 uger lange dobbeltblindede behandlingsperiode i det tidligere studie HZNP-HZN-825-301. En dobbeltblindet periode betyder, at hverken du eller lægen vidste, hvilken behandling du fik
  • Hvis du stoppede behandlingen tidligt i det tidligere studie af andre årsager end sikkerhedsproblemer eller toksicitet, kan du stadig deltage efter lægens vurdering, så længe du gennemførte alle planlagte besøg, inklusive undersøgelsen efter 52 uger. Toksicitet betyder skadelige bivirkninger
  • Du skal være villig og i stand til at følge den foreskrevne behandlingsplan og gennemgå alle nødvendige undersøgelser i hele studieperioden

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har gennemført den foregående 52-ugers studie med HZN-825 medicinen
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har diffus kutan systemisk sklerose (en sygdom hvor huden og indre organer bliver stive og hårde)
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kræft, som ikke er blevet behandlet med succes
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for studiemedicinen tidligere
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke studiemedicinen på en farlig måde
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerteproblemer eller ukontrolleret højt blodtryk (blodtryk over normale værdier, som ikke kan reguleres med medicin)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har været indlagt på hospitalet inden for de sidste 4 uger før studiestart
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studieplanen og møde op til de planlagte besøg

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien
Futuremeds Łódź Łódź Polen
Centro Hospitalar Universitario Sao Joao E.P.E. Porto Portugal
Hospitais da Universidade de Coimbra Coimbra Portugal
CENTRUM MEDYCZNE REUMA PARK Warszawa Polen
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig
Medical University Of Graz Graz Østrig
Medical University Of Vienna Wien Østrig
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E. Lissabon Portugal

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Unidade Local De Saude De Almada-Seixal E.P.E. Almada Portugal
Saint Maria Hospital Bukarest Rumænien
Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale Udine Italien
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spanien
Hospital Universitario Dr Peset Aleixandre Valencia Spanien
Twoja Przychodnia Nowosolskie Centrum Medyczne Sp. z o.o. Nowa Sól Polen
Unidade Local De Saude Do Alto Minho E.P.E. Ponte De Lima Portugal
Hospital De Merida Merida Spanien
Malopolskie Centrum Kliniczne Krakow Polen
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino Genova Italien
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milan Italien
Universitaetsklinikum Erlangen AöR Erlangen Tyskland
Medical Center – University Of Freiburg Freiburg im Breisgau Tyskland
Hospital Universitario Reina Sofía Cordoba Spanien
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu Poznań Polen
Pratia S.A. Skorzewo Polen
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Hippokration Hospital Athen Grækenland
Hospital Quirón Salud Infanta Luisa Sevilla Spanien
Hopital Huriez Lille Frankrig
MICS Centrum Medyczne Warszawa Warszawa Polen
Hpqtcmwv Ugfuwxkgvkyjo Mtkokbt Dl Vmgxhtmijk Santander Spanien
Czlauid Mpndawt De Difdztvhdu Sj Tyagabbwo Avdjzizqj Nycbch Somgkl Brasov Rumænien
Eudmkidtsr Knszwvg Sserglp Thessaloniki Grækenland
Snamaabp Cwisnu &vjgirvmlt Ii Cpdktlslgmcjxwzikf Bukarest Rumænien
Kyouppts dif Urgrloshbkzk Mhljulvo Awv München Tyskland
Udkmdolmxsxokjvbcguzm Wgftvomjt Add Würzburg Tyskland
Lvlyf Gyjucqc Hsrfaice Od Aemcxi Athen Grækenland
Hgenzgon Dm Li Sxofx Cxpi I Sisf Pow Barcelona Spanien
Prri Tthzw Hffomusj Uqvmrelcixxk Sabadell Spanien
Uzschtfwehdhkpnarpekp Dytmqawuant Aez Düsseldorf Tyskland
Huatkizu Vjkm dmpztjlb Barcelona Spanien
Hjtfzphe Uusajwvqwywub dc A Ceejsy A Coruña Spanien
Hszuowzb Unjpousllyeciw Sbeaziotso &cdnmhs Hpafbzu dc Hflofojdxta Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
02.02.2023
Grækenland Grækenland
rekrutterer ikke
02.02.2023
Italien Italien
rekrutterer ikke
02.02.2023
Polen Polen
rekrutterer ikke
02.02.2023
Portugal Portugal
rekrutterer ikke
02.02.2023
Rumænien Rumænien
rekrutterer ikke
02.02.2023
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
02.02.2023
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
02.02.2023
Østrig Østrig
rekrutterer ikke
02.02.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

HZN-825 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for diffus kutan systemisk sklerose (også kaldet sklerodermis). Dette lægemiddel virker ved at blokere en specifik receptor i kroppen kaldet LPAR1. Ved at blokere denne receptor håber forskerne, at HZN-825 kan hjælpe med at reducere ardannelse og inflammation i huden og andre organer, som er karakteristisk for systemisk sklerose. Lægemidlet tages gennem munden to gange dagligt. I dette forsøg får alle deltagere det aktive lægemiddel HZN-825 i 52 uger for at undersøge, hvor godt det virker på lang sigt, og hvor sikkert det er at bruge.

Diffus kutan systemisk sklerose – En kronisk bindevevssygdom, der påvirker hud og indre organer ved at forårsage unormal ophobning af kollagen. Sygdommen begynder typisk med hudforandringer, hvor huden bliver tyk, stram og skinnende, især på fingre, hænder og ansigt. Over tid spreder hudfortykkelsen sig til arme, ben og krop, hvilket kan begrænse bevægelighed i led og muskler. Sygdommen kan også påvirke indre organer som lunger, hjerte, nyrer og fordøjelsessystem. Blodkarrene bliver ofte beskadiget, hvilket kan føre til circulation problemer og dannelse af små sår på fingerspidserne. Symptomerne udvikler sig gradvist over måneder til år og kan variere betydeligt mellem forskellige personer.

Forsøgs-ID:
2023-509783-23-00
Protokolkode:
HZNP-HZN-825-302
NCT ID:
NCT04781543
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerheden og virkningen af cizutamig hos patienter med alvorlige immunsygdomme der ikke reagerer på behandling

    Rekrutterer

    1 1
    Tyskland
  • Undersøgelse af idecabtagen vicleucel til behandling af autoimmune sygdomme hos patienter, hvor behandling mod B-celler ikke har virket

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland