Adrenomyeloneuropati er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker nervesystemet og binyrer. Sygdommen opstår på grund af ophobning af særlige fedtsyrer kaldet meget langkædede fedtsyrer i kroppen, hvilket sker som følge af en mutation i ABCD1-genet. Dette fører til skader på nerverne, især dem der styrer bevægelse i benene, hvilket gør det svært at gå. Mange patienter oplever også problemer med vandladning og afføring. Dette studie undersøger effekten af medicinen dimethylfumarat, som gives i tabletter på 480 mg dagligt.
Formålet med studiet er at undersøge, om dimethylfumarat kan forbedre gangevnen hos personer med adrenomyeloneuropati sammenlignet med placebo. Deltagerne vil blive tilfældigt inddelt i to grupper – den ene gruppe får den aktive medicin, mens den anden får placebo. Under studiet vil der blive foretaget forskellige undersøgelser for at måle, hvor godt deltagerne kan gå, herunder en test hvor de går så langt som muligt på to minutter og en anden hvor de går i seks minutter. Der vil også blive lavet tests af balance, styrke og evnen til at gå op ad trapper.
Studiet varer i 24 måneder med mulighed for forlængelse til 36 måneder. Under forløbet vil deltagerne komme til regelmæssige besøg, hvor der tages blodprøver og foretages MR-scanninger af hjernen for at følge sygdommens udvikling. Der vil også blive udfyldt spørgeskemaer om vandladningsproblemer og afføringsproblemer. Nogle deltagere vil få taget vævskeprøve fra rygmarven for at måle forskellige biologiske markører, der kan vise, om medicinen virker. Studiet vil også undersøge, hvordan medicinen påvirker bakterierne i tarmen og forskellige stoffer i blodet.
Spanien 
