Dette kliniske studie undersøger to typer sygdomme: mitokondrialsygdomme og cerebellar ataksi. Mitokondrialsygdomme er tilstande, hvor kroppens celler har problemer med at producere energi på grund af fejl i mitokondrierne, som er de små strukturer i cellerne, der fungerer som kraftværker. Cerebellar ataksi er en tilstand, der påvirker lillehjernen, hvilket fører til problemer med balance, koordination og bevægelse. Studiet tester effektiviteten og sikkerheden af et behandlingspræparat kaldet Ubiquinol, som er en form for coenzym Q. Dette stof findes naturligt i kroppen og hjælper med energiproduktionen i cellerne.
Formålet med studiet er at finde ud af, om Ubiquinol kan være en sikker og effektiv behandling for patienter med disse tilstande. Under studiet vil deltagerne modtage Ubiquinol-behandling i 18 måneder. Læger vil følge deltagernes tilstand nøje gennem regelmæssige besøg, hvor de vil vurdere eventuelle bivirkninger og måle ændringer i symptomer. Der vil blive taget blodprøver for at måle niveauerne af forskellige stoffer i blodet, herunder CoQ10, FGF21 og GDF15, som kan hjælpe lægerne med at forstå, hvordan behandlingen virker.
Studiets forløb omfatter flere evalueringer af deltagernes kognitive funktion, sprogfærdigheder, livskvalitet og sværhedsgraden af deres symptomer. Lægerne vil bruge forskellige tests og skalaer til at måle disse aspekter før, under og efter behandlingsperioden. Dette hjælper med at bestemme, om Ubiquinol har en positiv effekt på deltagernes tilstand og generelle velbefindende. Deltagerne skal stoppe med at tage andre former for coenzym Q10 og visse typer medicin kaldet statiner i mindst 30 dage før studiet begynder og under hele studieperioden.
Spanien 
