18-måneders undersøgelse af led hos bløderpatienter (hæmofili A og B) i behandling med efmoroctocog alfa eller eftrenonacog alfa

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger hæmofili A og B, som er arvelige sygdomme hvor blodet ikke størkner normalt på grund af mangel på vigtige stoffer, der hjælper blodet med at størkne. Personer med disse sygdomme kan opleve spontane blødninger, især i led, hvilket kan føre til ledskader over tid. Studiet fokuserer på patienter, der behandles forebyggende med efmoroctocog alfa eller eftrenonacog alfa, som er medicinske produkter, der hjælper blodet med at størkne bedre.

Formålet med studiet er at vurdere leddenes tilstand hos patienter med hæmofili A eller B, der får forebyggende behandling med disse lægemidler over en periode på 18 måneder. Under studiet vil deltagernes led blive undersøgt regelmæssigt ved hjælp af ultralyd, som er en smertefri scanningsmetode, der bruger lydbølger til at skabe billeder af leddenes indre strukturer. Disse undersøgelser vil blive foretaget ved studiestart og efter 6, 12 og 18 måneder for at se, hvordan leddenes tilstand udvikler sig over tid.

Deltagerne vil også blive bedt om at besvare spørgeskemaer om deres fysiske funktion, smerter og daglige aktiviteter for at få et komplet billede af, hvordan behandlingen påvirker deres livskvalitet. Studiet vil registrere eventuelle blødningsepisoder, der opstår under behandlingsperioden, samt hvor mange af disse blødninger der sker i ledene. Nogle deltagere kan også være en del af et understudie, hvor de bruger en mobilapp kaldet florio HAEMO til at registrere information om deres sygdom og behandling.

1 Start af profylaktisk behandling

Du vil begynde eller fortsætte profylaktisk behandling med efmoroctocog alfa (ELOCTA) eller eftrenonacog alfa (ALPROLIX). Disse lægemidler er forlængede faktor VIII og IX koncentrater, som hjælper dit blod med at størkne ordentligt.

Behandlingen gives som indsprøjtninger under huden i overensstemmelse med lokale retningslinjer. Din læge vil bestemme den rette dosis og hyppighed baseret på din tilstand.

2 Baseline undersøgelse ved studiestart

Ved starten af undersøgelsen vil du gennemgå en grundig baseline undersøgelse. Dette inkluderer ultralydsscanning af dine led for at vurdere deres tilstand.

Du vil blive undersøgt med HEAD-US (Hemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound), som er en specialiseret ultralydsteknik til at opdage tidlige ledforandringer.

Der vil også blive foretaget en HJHS (Hemophilia Joint Health Score) vurdering, som er en fysisk undersøgelse af dine leds sundhed.

Du skal udfylde spørgeskemaer om din fysiske funktion, smerter og aktivitetsniveau.

3 Månedlig registrering og opfølgning

I løbet af de 18 måneder skal du regelmæssigt registrere alle blødningsepisoder og din behandling.

Din læge vil dokumentere antallet af blødninger pr. år (ABR – Annualized Bleeding Rate), herunder blødninger i led og målled (led der bløder gentagne gange).

Du skal fortsætte din profylaktiske behandling med ELOCTA eller ALPROLIX som ordineret af din læge.

4 6-måneders kontrol

Efter 6 måneder i undersøgelsen vil du have en kontrolbesøg.

Du vil få foretaget ultralydsscanninger af dine led igen for at se, om der er sket ændringer siden baseline.

Din læge vil vurdere tilstedeværelsen af målled og dokumentere eventuelle nye blødningsepisoder.

5 12-måneders kontrol

Ved 12-månedersbesøget gentages ultralydsundersøgelserne af dine led.

Der foretages igen HEAD-US målinger for at vurdere forandringer i hypertrofisk synovium (fortykket ledhinde), brusk og knogle.

Din læge vil fortsætte med at registrere alle blødningsepisoder og din behandlingsrespons.

6 Afslutning af undersøgelsen efter 18 måneder

Ved afslutningen af undersøgelsen efter 18 måneder vil du gennemgå en omfattende slutundersøgelse.

Du vil få foretaget de samme ultralydsundersøgelser og HJHS vurdering som ved starten.

Du skal igen udfylde spørgeskemaer om din fysiske funktion, smerteintensitet og aktivitetsniveau ved hjælp af PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) og IPAQ-SF (International Physical Activity Questionnaire – Short Form).

Din læge vil foretage en samlet vurdering af ændringer i dine leds tilstand sammenlignet med baseline.

7 Eventuel deltagelse i florio HAEMO understudie

Hvis du har brugt florio HAEMO appen i mindst 3 måneder, kan du vælge at deltage i en særlig del af undersøgelsen.

Dette kræver dit separate samtykke til at dele data fra appen, som bruges til at registrere din behandling og blødninger.

Appen er et medicinsk udstyr, der hjælper med at følge din hæmofilibehandling i det daglige.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 6 år gammel
Du skal have en diagnose af hæmofili A eller B – dette er en sygdom, hvor blodet ikke størkner normalt
Der skal foreligge dokumenterede oplysninger om din behandling og blødningsepisoder i mindst 6 måneder før undersøgelsen starter
Du skal tidligere have været behandlet for hæmofili A eller B med faktor VIII eller faktor IX koncentrat i mindst 6 måneder – dette er medicin, der hjælper blodet med at størkne
Du skal være startet på forebyggende behandling med rFVIIIFc eller rFIXFc før eller senest ved undersøgelsens start – forebyggende behandling betyder regelmæssig medicin for at undgå blødninger
Du eller din værge skal have underskrevet et informeret samtykke – dette betyder, at du har fået information om undersøgelsen og sagt ja til at deltage
For at deltage i florio HAEMO del-undersøgelsen skal du have brugt florio HAEMO appen i mindst 3 måneder og give særskilt samtykke til, at data fra appen kan bruges

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du har hæmofili A (en blødningssygdom hvor blodet ikke størkner normalt) og din faktor VIII-aktivitet er over 2% af det normale niveau
Du kan ikke deltage hvis du har hæmofili B (en blødningssygdom hvor blodet ikke størkner normalt) og din faktor IX-aktivitet er over 2% af det normale niveau
Du kan ikke deltage hvis du har udviklet inhibitorer (antistoffer der blokerer virkningen af behandlingsmedicin) mod faktor VIII eller faktor IX på noget tidspunkt i dit liv
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig leversygdom, som måles ved at dine leverenzymer er mere end 5 gange højere end normalt
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige nyresygdomme
Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion med hepatitis B eller hepatitis C (leverbetændelse forårsaget af virus)
Du kan ikke deltage hvis du har HIV (humant immundefektvirus) med et CD4-celleantal under 200 celler per mikroliter
Du kan ikke deltage hvis du har en hjertesygdom der ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage hvis du har kræft der kræver behandling
Du kan ikke deltage hvis du bruger medicin der påvirker blodets størkningsevne, undtagen den normale hæmofili-behandling
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i andre medicinforsøg inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du er kvinde i den fødedygtige alder og ikke bruger sikker prævention
Du kan ikke deltage hvis du har en psykiatrisk sygdom eller misbrug af stoffer der kan påvirke din evne til at følge studieprotokollen
Du kan ikke deltage hvis du har andre medicinske tilstande som forskerne vurderer kan påvirke din sikkerhed eller studieresultaterne

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
University Hospital Of Clermont-Ferrand	Clermont-Ferrand	Frankrig
IRCCS Humanitas Research Hospital	Rozzano	Italien
Hospital Universitario De Salamanca	Salamanca	Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitario Central De Asturias	Oviedo	Spanien
St James’s Hospital	Dublin	Irland
Spitalul Clinic Municipal De Urgenta Timisoara	Timisoara	Rumænien
Uniteversity Muliprofile Hospital For Active Treatment Tsaritsa Yoanna-Isul EAD	Sofia	Bulgarien
Centre Hospitalier Metropole Savoie	Chambéry	Frankrig
University Medical Center Ljubljana	Ljubljana	Slovenien
Institutul Clinic Fundeni	Bukarest	Rumænien
Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Sf. Spiridon Iasi	Iași	Rumænien
Fakultni Nemocnice Brno	Brno	Tjekkiet
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers	Poitiers	Frankrig
Hospital Unviersitario Miguel Servet	Zaragoza	Spanien
Universita’ Di Pisa	Pisa	Italien
KBC Zagreb	Zagreb	Kroatien
Institute Of Hematology And Blood Transfusion	Prag	Tjekkiet
University Hospital Olomouc	Olomouc	Tjekkiet
Spitalul Judetean De Urgenta Dr. Constantin Opris Baia Mare	Baia Mare	Rumænien
Hospital General Universitario De Alicante	Alicante	Spanien
Hospital Universitario Rio Hortega	Valladolid	Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Nimes	Nîmes	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire Rouen	Rouen	Frankrig
Hospital Universitario De Guadalajara SESCAM	Guadalajara	Spanien
Assistance Publique Hopitaux De Paris	Paris	Frankrig
Hospices Civils De Lyon	Lyon	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse	Toulouse	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie	Caen	Frankrig
Hôpital Pontchaillou-CHU Rennes	Rennes	Frankrig
Krajska nemocnice Liberec a.s.	Liberec	Tjekkiet
Children’s Health Ireland	Dublin	Irland
Medical Centre Hungarian Defence Forces	Budapest	Ungarn
Hospital Maison Blanche	Reims	Frankrig
Specialized Hospital For Active Treatment Of Oncological Diseases Sofia Region EOOD	Sofia	Bulgarien
Hnjadvdu Uqiykosrxexcq Rvqimefq Dq Mokewz	Malaga	Spanien
Cbxekn Hctiogviiou Ulwdycbowgboo Dk Dxsge	Dijon	Frankrig
Cjhh Dh Nqbzl	Vandoeuvre lès Nancy	Frankrig
Sfnekgxv Cwxkhk Mwwphbkrt Fggbzegsxia Cbjjois	Craiova	Rumænien
Cgjq dc Tukgsd Hmgvscf Tcoaqyvsy	Chambray-lès-Tours	Frankrig
Ahbyiyawcs Ppfowbpv Hskptlxd Ds Molihfbtw	Marseille	Frankrig
Ffolqfof naoqypnqi Mdukx a Hsvngwu	Prag	Tjekkiet
Hrhtmjek Dg Ln Scviv Crax I Scwg Phf	Barcelona	Spanien
Fjgubnrdl Poon Lj Irqonwzjaunli Bzeczqugt Daw Hgtcqcwb Utupgqaapaqip Lm Pwd	Madrid	Spanien
Hdthcowf Ustxsrvzszgyy di A Cxsjqj	A Coruña	Spanien
Hdrvuyts Uifhaduwtmxlnx Sknenfbqlj &eqjfpi Hudqwgy dp Harhqwwjzbl	Strasbourg	Frankrig
Czm Kuedsqb Btbiajz	Le Kremlin-Bicêtre	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Bulgarien	rekrutterer ikke	15.03.2023
Frankrig	rekrutterer ikke	15.03.2023
Irland	rekrutterer ikke	15.03.2023
Italien	rekrutterer endnu ikke	15.03.2023
Kroatien	rekrutterer ikke	15.03.2023
Rumænien	rekrutterer ikke	15.03.2023
Slovenien	rekrutterer ikke	15.03.2023
Spanien	rekrutterer ikke	15.03.2023
Tjekkiet	rekrutterer ikke	15.03.2023
Ungarn	rekrutterer ikke	15.03.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Efmoroctocog alfa er et lægemiddel, der bruges til behandling af hæmofili A. Det er en form for faktor VIII, som er et protein, der hjælper blodet med at størkne normalt. Dette lægemiddel er designet til at vare længere i kroppen end almindelige faktor VIII-produkter, hvilket betyder, at patienter kan få færre injektioner. Det gives som forebyggende behandling for at forhindre blødningsepisoder og beskytte leddene.

Eftrenonacog alfa er et lægemiddel til behandling af hæmofili B. Det er en form for faktor IX, som ligesom faktor VIII er et vigtigt protein for blodets størkningsproces. Dette lægemiddel har også en længere virketid i kroppen sammenlignet med traditionelle faktor IX-produkter, så patienter kan få behandling sjældnere. Det bruges som forebyggende terapi for at reducere risikoen for blødninger og forhindre skader på leddene.

Hemofili A – En arvelig blødningssygdom hvor blodet ikke kan størkne normalt på grund af mangel på blodstørkningsfaktor VIII. Sygdommen opstår når en person arver et defekt gen fra deres mor, da genet ligger på X-kromosomet. Personer med hemofili A oplever forlængede blødninger efter skader, operationer eller tandbehandlinger. Spontane blødninger kan også forekomme, især i led og muskler. Blødninger i leddene kan føre til hævelse, smerte og begrænsed bevægelighed. Over tid kan gentagne ledblødninger beskadige bruskene og knoglerne i leddene.

Hemofili B – En arvelig blødningssygdom som ligner hemofili A, men skyldes mangel på blodstørkningsfaktor IX i stedet for faktor VIII. Ligesom hemofili A nedarves sygdommen gennem X-kromosomet fra mor til barn. Symptomerne er de samme som ved hemofili A med forlængede blødninger efter skader og spontane blødninger. Ledblødninger er særligt almindelige og kan forårsage smerte, hævelse og bevægelsesindskrænkning. Gentagne blødninger i de samme led kan over tid føre til permanent ledskade med bruskforringelse og knogleforandringer.

Forsøgs-ID:

2022-502921-16-00

Protokolkode:

Sobi.HAEM89-007

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

18-måneders undersøgelse af led hos bløderpatienter (hæmofili A og B) i behandling med efmoroctocog alfa eller eftrenonacog alfa

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?