Den sjældne inflammatoriske lidelse VEXAS Syndrome er karakteriseret ved vedvarende feber, hududslæt, ledbetændelse og blodprøver, der viser forhøjede inflammationsmarkører. Det undersøges, om den orale tablet SIR9900 kan reducere symptomerne og behovet for andre lægemidler, såsom kortikosteroider. Medikamentet gives i to mulige styrker, 20 mg og 30 mg, og sammenlignes med et inaktivt preparat, placebo, for at vurdere både sikkerhed og virkning.
Formålet med undersøgelsen er at finde den optimale dosis, som både er sikker og giver klinisk forbedring. Først gennemføres en dose‑undersøgelse, hvor deltagerne tilfældigt får enten den lave dose, den høje dose eller placebo, og der observeres eventuelle bivirkninger og om behandlingen gør det muligt at reducere andre lægemidler. Efter denne fase fortsættes med en længerevarende fase, hvor den udvalgte dosis sammenlignes med placebo for at se, hvor mange patienter der opnår en samlet klinisk respons inden for 24 uger. Deltagerne besøger klinikken regelmæssigt for at få tabletterne, afgive blodprøver og besvare spørgsmål om deres helbred, uden at de specifikke medicinske målinger beskrives i detaljer.
Italien 
