Undersøg sikkerhed og tolerabilitet af PROBENECID som tillægsbehandling hos patienter ≥14 år med medicinsk resistente anfald ved fokal kortikal dysplasi

2 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Den undersøgte tilstand er Drug resistant seizures associated to Focal Cortical Dysplasia, en sjælden form for anfalisk aktivitet, hvor patienterne har vedvarende anfald, som ikke kontrolleres af almindelige mediciner. Behandlingen i studiet består af lægemidlet PTI5803, som indeholder stoffet probenecid i en form, der frigives langsomt over tid, så medicinen virker i længere tid efter indtagelse.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og hvor godt kroppen tåler lægemidlet, herunder eventuelle interaktioner med andre antiepileptika. Deltagerne får medicinen i en gradvis stigende dosis over flere uger, mens de fortsætter med deres sædvanlige behandling. Studiet omfatter regelmæssige kontrolbesøg, hvor man registrerer eventuelle bivirkninger, måler medicinens koncentration i blodet og følger antallet af anfald. Efter den indledende periode kan der tilbydes en forlængelse af behandlingen under samme betingelser.

1 opstart og grundlæggende undersøgelser

du får en introduktion til studiet og underskriver informeret samtykke.

første besøg omfatter måling af vitale tegn, blodprøver, elektrokardiogram (ekg) og en grundlæggende neurologisk undersøgelse.

der laves en registrering af anfald ved hjælp af en anfaldsdagbog, som du skal udfylde hver dag.

2 første dosis af <b>pt i5803</b> (<b>probenecid</b>) – lav dosis

du begynder at tage pt i5803 i en oral dosis på 16 ml af forlænget‑frigivelse granuler én gang dagligt.

denne dosis gives i en periode på cirka 28 ± 7 dage, hvor du fortsat fører din anfaldsdagbog.

under perioden foretages regelmæssige kontrolbesøg for at måle blodprøver, vitale tegn og eventuelle bivirkninger.

3 overvågning og sikkerhedsvurdering efter første dosis

ved afslutningen af den første 28‑dages periode evalueres forekomsten af bivirkninger, ændringer i blodprøver, vitale tegn og ekg.

resultaterne bruges til at vurdere om dosis kan øges til næste niveau.

4 anden dosis – mellem dosis

hvis sikkerhedsdata er tilfredsstillende, øges dosis til den mellemste niveau, som fortsat er 16 ml men kan justeres i henhold til protokolens dose‑escalation.

denne dosis gives igen i ca. 28 ± 7 dage.

du fortsætter med at registrere anfald i din dagbog og møder til planlagte kontrolbesøg for blodprøver, vitale tegn og bivirkninger.

5 overvågning efter anden dosis

efter den anden 28‑dages periode evalueres igen sikkerhed, blodprøver, vitale tegn, ekg og eventuelle ændringer i de samtidige antiepileptika.

der indsamles også data om ændringer i anfaldsfrekvens og livskvalitet ved hjælp af spørgeskemaer.

6 tredje dosis – højeste dosis

ved godkendelse af sikkerhedsdata påbegyndes den højeste dosis af pt i5803 (samme 16 ml, men på højeste tilladte niveau i protokollen).

denne dosis gives i yderligere 28 ± 7 dage.

du fortsætter med daglig registrering af anfald og deltager i de planlagte kontrolbesøg.

7 slutvurdering og eventuel forlængelse

ved afslutningen af den sidste doseringsperiode samles alle sikkerheds‑ og effektdata, herunder blodprøver, vitale tegn, ekg, bivirkninger og ændringer i anfaldsfrekvens.

du får mulighed for at deltage i en valgfri, åben‑label forlængelsesundersøgelse, hvor du kan fortsætte med pt i5803 under lignende betingelser.

alle data indtastes i studiets database, og du informeres om de samlede resultater på individuel basis.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 14 og 55 år gammel, uanset om du er dreng eller pige.
Du skal underskrive et informeret samtykke (og hvis du er mindreårig, også en assent) før du deltager i nogen af de planlagte undersøgelser.
Du skal kunne deltage i alle planlagte besøg og kunne føre en præcis seizure‑dagbog, hvor du noterer dine anfald og eventuel medicin.
Du skal være dækket af et sygesikringssystem eller overholde de nationale regler for biomedicinsk forskning.
Din kropsvægt skal være mindst 50 kg, og din BMI (kropsmasseindeks) må ikke være højere end 40 kg/m².
Du skal have drug‑resistente anfald forårsaget af fokal cortical dysplasi (FCD) type I, II eller III, bekræftet ved MRI (magnetisk resonansbilleddannelse) eller ved histologisk vurdering (undersøgelse af vævsprøve). Epilepsidiagnosen skal opfylde International League Against Epilepsy (ILAE) 2017‑klassifikationskriterier, du skal have haft anfald i mindst 2 år, og du skal have prøvet mindst to forskellige antiseizure‑medicin (ASM) i tilstrækkelige doser uden at opnå varig anfaldsfrihed.
Lægen skal vurdere, at du ikke har alvorlige igangværende medicinske problemer.
Du skal have haft mindst 4 tællelige fokale anfald (anfald med eller uden bevidsthedstab) i gennemsnit hver 28‑dages periode i de sidste tre måneder, selvom du får behandling.
Du må maksimalt bruge 1‑3 forskellige antiseizure‑medicin i stabile doser i mindst én måned før du starter i studiet. En VNS‑enhed (vagusnervestimulator) er tilladt, hvis den er indopereret mindst 6 måneder før indmeldelse, har stabile indstillinger i mindst 3 måneder og batteriet har mere end 25 % kapacitet. Benzodiazepiner tæller ikke med i dette antal.
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du forpligte dig til at bruge en høj‑effektiv præventionsmetode (fx hormonpiller, hormonspiral, IUD, sterilisering osv.) fra mindst én måned før du underskriver samtykket og i mindst 95 dage efter den sidste dosis af studiedrug. Kvinder, der ikke har seksuel kontakt med mænd, behøver ikke bruge prævention.
Hvis du er en kvinde, der ikke kan blive gravid (steriliseret i mindst 6 måneder eller postmenopausal – ingen menstruation i mindst 12 måneder), er du også berettiget.
Du skal have normale spisevaner og må ikke have fulgt en ketogen diæt (høj fedt‑, lav kulhydrat‑kost) inden for de sidste 3 måneder.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du må ikke have andre langvarige medicinbehandlinger under forsøget, med undtagelse af epilepsimedicin (ASM), hvis den kan påvirkes af probenecid eller af stoffer som aspirin, methotrexat, sulfanamider, sulfonylurinstoffer eller pyrazinamid.
Ingen alvorlig misbrug af narkotika eller alkohol inden for det seneste år, og ingen brug af stoffer, der betragtes som vanedannende eller afhængighedsskabende af lægen.
Du må ikke have deltaget i et andet klinisk studie inden for den sidste måned eller indtil de andre lægemidler er helt ude af kroppen (mindst fem halveringstider).
Ingen allergi eller overfølsomhed over for probenecid eller andre komponenter i forsøgets lægemiddel.
Du skal kunne følge studieinstruktionerne; personer, som lægen vurderer vil have svært ved at samarbejde på grund af sprog, mental udvikling eller lignende, kan ikke deltage.
Alvorlig nyresvigt (nyrefunktion creatinine under 50 ml/min) udelukker deltagelse.
Højt urinsyreindhold i urinen (≥ 700 mg/24 t) eller nyresten dannet af urinsyre (urinsyrelitiasis) er en udelukkelsesgrund.
Højt urinsyre i blodet (hyperuricæmi) – over 360 mmol/L hos kvinder eller over 420 mmol/L hos mænd – udelukker deltagelse.
Personer med HIV-infektion må ikke deltage.
Gravide eller ammende kvinder, personer under værgemål eller andre lovmæssige beskyttelsesforanstaltninger kan ikke deltage.
Personer med gigt (urinsyregigt) må ikke medvirke.
Personer med psykogene ikke-epileptiske anfald, som gør det umuligt at måle epileptiske anfald, udelukkes.
Personer med udviklingsmæssig epileptisk encefalopati, herunder Lennox‑Gastaut‑syndromet, kan ikke deltage.
Historie med mave- eller tarmulcus (blødning eller sår i mave/tarm) eller tendens til mavegener udelukker deltagelse.
Eksisterende blodsygdomme (hæmatopoietiske forstyrrelser) er en udelukkelsesgrund.
Planlagt operation under forsøgets varighed betyder, at du ikke kan deltage.
Epilepsi‑operation udført inden for de sidste 3 måneder før indskrivning udelukker deltagelse.
Heteroseksuelt aktive kvinder uden pålidelig prævention eller som ammer må ikke deltage.
Diagnoser som schizofreni eller andre psykotiske lidelser er en udelukkelsesgrund.
Selvmordsforsøg inden for det seneste år eller aktuelle selvmordstanker (ifølge C‑SSRS‑spørgeskemaet) udelukker deltagelse.
Alvorlige laboratoriefund eller bemærkelsesværdige afvigelser ved fysisk undersøgelse eller EKG (hjerteundersøgelse) gør, at du ikke kan deltage.
Væsentlige medicinske eller kirurgiske tilstande (bortset fra epilepsi‑operation) eller ukontrolleret sygdom, som ikke er relateret til epilepsi, udelukker deltagelse.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Fondation A De Rothschild	Paris	Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Ets Medical De La Teppe	Tain-L'hermitage	Frankrig
Auwdezfnwt Pmztozjy Hpmowdhw Dd Mtbmpvlnz	Marseille	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	02.01.2027

Forsøgssteder

PTI5803 er et testmedikament, der indeholder stoffet probenecid. Det gives som orale granuler, der frigiver stoffet over en længere periode. I denne undersøgelse bruges PTI5803 som en ekstra behandling sammen med patientens normale medicin for at undersøge, om det kan hjælpe med at reducere svære anfald, som ikke kan kontrolleres med anden medicin. Forskerne ser på, hvordan medicinen påvirker kroppen, om den er sikker, og om den kan give de første tegn på, at anfaldene bliver mindre hyppige eller mindre alvorlige.

Undersøgte sygdomme:

Epilepsi

Drug-resistant seizures associated with focal cortical dysplasia – Det er en tilstand, hvor personer oplever tilbagevendende anfald, som ikke kontrolleres af almindelige medicin. Anfaldene skyldes en unormal udvikling af hjernevæv i et lille område af hjernebarken, kaldet fokal kortikal dysplasi. Denne unormale vækst kan forstyrre de normale elektriske signaler, hvilket fører til hyppige eller intense anfald. Over tid kan anfaldene blive hyppigere eller mere intense, og de kan påvirke forskellige dele af kroppen afhængigt af, hvor dysplasi er placeret. Tilstanden kan starte i barndommen eller ungdommen og kan fortsætte i voksenalderen.

Forsøgs-ID:

2026-525162-21-00

Protokolkode:

A_CL_002

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøg sikkerhed og tolerabilitet af PROBENECID som tillægsbehandling hos patienter ≥14 år med medicinsk resistente anfald ved fokal kortikal dysplasi

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?