Evaluering af sikkerhed og effekt af eplontersen i kombination med ALXN2220 hos voksne med transthyretin‑mediated amyloid kardiomyopati (ATTR‑CM)

2 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

The study focuses on Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy, a rare disorder in which abnormal protein deposits make the heart walls stiff and limit pumping ability. The investigational medicines are eplontersen, given as a subcutaneous injection, and ALXN2220, given intravenously. Participants receive either the combination of both medicines or the injection together with a placebo.

The purpose of the study is to determine whether the combined treatment improves the ability to perform physical activity compared with the injection alone. Participants are randomly assigned to one of the two groups and neither the participants nor the study staff know which group is receiving the active antibody (double‑blind). Over roughly one year, they attend regular visits where they undergo a breathing and exercise test called CPET that measures the peak oxygen use (VO2), have blood drawn to check a heart‑stress marker (NT-proBNP), and complete a questionnaire that assesses heart‑failure symptoms (KCCQ-CSS).

Safety is monitored throughout the study, and any side effects are recorded. The trial continues for about 52 weeks, after which the data on functional capacity and safety are analyzed.

1 tilmelding og basale undersøgelser

efter at du har accepteret at deltage, udføres en række indledende undersøgelser for at fastslå din helbredstilstand.

der indsamles oplysninger om din medicinske historie, du får en hjertetest (cpet) for at måle iltoptagelsen, og der tages blodprøver for at måle relevante biomarkører.

2 randomisering og start af behandling

du placeres tilfældigt i en af to grupper: enten eplontersen sammen med alxn2220 eller eplontersen sammen med placebo.

hver behandling gives i overensstemmelse med studiedosis: eplontersen leveres som en 45 mg opløsning til subkutan (under huden) injektion i en forudfyldt pen; alxn2220 gives som en intravenøs (i blodet) infusion, mens placebo gives som en tilsvarende subkutan injektion uden aktivt lægemiddel.

behandlingen fortsætter i i alt 52 uger, med gentagne doser i henhold til protokolens fastsatte tidsplan.

3 løbende besøg og monitorering

i løbet af de 52 uger mødes du regelmæssigt på klinikken for at kontrollere sikkerheden og virkningen af behandlingen.

under hvert besøg foretages blodprøver, du får en kort fysisk undersøgelse, og du kan blive spurgt om eventuelle bivirkninger.

cpet-testen gentages typisk efter 26 uger og igen efter 52 uger for at vurdere ændringer i din iltoptagelse.

4 slutvurdering

ved udgangen af de 52 ugers behandlingsperiode gennemføres en afsluttende undersøgelse, som omfatter den sidste cpet-test, blodprøver og et spørgeskema om din livskvalitet.

resultaterne fra disse målinger bruges til at vurdere, om kombinationen af eplontersen og alxn2220 har haft en positiv effekt sammenlignet med eplontersen og placebo.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år og højst 85 år gammel, når du underskriver den informerede samtykkeerklæring.
Du skal have en diagnosticeret ATTR-CM (transthyretin‑mediated amyloid kardiomyopati), enten med den almindelige (wild‑type) eller en ændret (variant) genotype af proteinet transthyretin.
Din hjertefunktion skal klassificeres som NYHA klasse I‑III (en skala der beskriver, hvor meget dine symptomer begrænser dig), og lægen skal vurdere, at du har en forventet levetid på mindst 1 år.
Du skal have forhøjede niveauer af NT‑proBNP ved screening (et blodtest, der viser hvor meget hjertet er belastet).
Du skal kunne gennemføre en maksimal CPET (kardiopulmonal træningstest) ved screening, hvor du går på løbebånd eller cykler indtil du er så træt, at du må stoppe.
Du skal allerede modtage den normale behandling for hjertesvigt efter lokale retningslinjer, og denne behandling skal have været stabil i mindst 4 uger (undtagen eventuelle ændringer i vanddrivende medicin, såkaldte diuretika). Behandlingen skal, hvis det er muligt, også omfatte medicin mod højt blodtryk med et mål om at systolisk tryk (det øverste tal) er under 130 mmHg, samt behandling af iskæmisk hjertesygdom (hjerteproblemer forårsaget af nedsat blodtilførsel).
Du skal være i stand til at give et underskrevet informeret samtykke, som betyder, at du forstår, hvad undersøgelsen indebærer, og accepterer at deltage.
Du skal være villig til at tage en daglig vitamin A-tilskud på 3000 IU (internationale enheder) i hele studieperioden.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Kendt leptomeningeal amyloidose – en sjælden sygdom, hvor proteinaflejringer dannes i de tynde hjernehinder.
Mistanke om eller kendt allergi (overfølsomhedsreaktion) over for proteiner eller andre stoffer i behandlingen.
Har deltaget i et andet klinisk forsøg eller taget et andet undersøgelseremedikament inden for de sidste 30 dage (eller fem halveringstider af det pågældende lægemiddel, hvis det er længere) før underskrift af samtykkeerklæringen.
Er involveret i planlægning eller udførelse af studiet, fx som medarbejder hos sponsor eller på studiecentret.
Lægen vurderer, at en kendt medicinsk eller psykologisk tilstand eller anden risikofaktor gør det usikkert eller vanskeligt at deltage, eller kan påvirke resultaterne.
Har allerede været tilmeldt eller tilfældigt placeret i dette studie før.
Kendt letkæde (AL) amyloidose, sekundær (amyloid A) amyloidose eller anden form for systemisk amyloidose – sygdomme hvor unormale proteinaflejringer spreder sig i kroppen.
Hjerte-muskel sygdom (kardiomyopati) som ikke primært skyldes ATTR-CM, fx forårsaget af forhøjet blodtryk, hjerteklapproblemer eller kredsløbsbesvær.
Akut kranspuls sygdom, ustabil brystsmerte, slagtilfælde, forbigående iskæmisk anfal, koronar revascularisering, implantation af hjerteapparat, hjerteklapreparation eller større operation inden for de sidste 12 uger.
Ukontrolleret hjerterytmeforstyrrelse i hjertekammeret (arrhythmia), som er klinisk vigtig.
Venstre hjertekammer udstødningsfraktion (EF) under 30 % ved hjerteultralyd ved screening.
Svær lungesygdom med iltmætning (SpO₂) under 92 % i hvile på almindelig luft, målt med pulsoximeter, eller behov for ekstra ilt for at holde SpO₂ ≥ 92 %.
Nyresvigt, der kræver dialyse.
Tidligere organtransplantation, brug af hjertepumpe (ventrikulær assist enhed) eller stå på venteliste til hjertetransplantation ved screening.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Region Skane Skanes Universitetssjukhus	Lund	Sverige
Karolinska University Hospital	Žilina	Sverige
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen	Göteborg	Sverige
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes	Rennes	Frankrig
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Umizajg Uzhcfifypz Hnspwsdj	Uppsala	Sverige
Aoopgfponi Plqtqmxz Hlrqaoyp Dc Mgjxviqcg	Marseille	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	01.09.2026
Sverige	rekrutterer endnu ikke	01.09.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Alxn2220

Wainzua er en injektion, der gives under huden. Det aktive stof i Wainzua binder sig til proteinet transthyretin, så det ikke danner de skadelige amyloid‑aflejringer i hjertet. I dette forsøg får deltagerne Wainzua for at se, om det kan forbedre deres evne til at træne og øge deres iltoptagelse.

ALXN2220 er en særlig type medicin kaldet en monoklonal antistof, som gives som en intravenøs infusion. Denne antistof hjælper kroppen med at fjerne de amyloid‑aflejringer, der allerede er dannet, og kan også bremse, at nye aflejringer dannes. I studiet får nogle deltagere ALXN2220 sammen med Wainzua for at undersøge, om kombinationen giver bedre resultater end Wainzua alene.

Undersøgte sygdomme:

Kardiel amyloidose

Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM) – Det er en sjælden hjertesygdom, hvor proteinet transthyretin danner aflejringer i hjertemusklen. Disse aflejringer gør vævet stift og nedsætter hjertets evne til at pumpe blod effektivt. Sygdommen skrider langsomt frem, ofte med øget træthed og åndenød ved fysisk aktivitet. Efterhånden kan hjertefunktionen blive svækket, hvilket mærkes som nedsat udholdenhed. Tilstanden kan også give hævelse i benene, når blodcirkulationen forværres.

Forsøgs-ID:

2025-523908-75-00

Protokolkode:

D8456C00001

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Evaluering af sikkerhed og effekt af eplontersen i kombination med ALXN2220 hos voksne med transthyretin‑mediated amyloid kardiomyopati (ATTR‑CM)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?