Undersøgelse af remestemcel, potassiumklorid og human serum albumin hos nyfødte med hypoksisk‑iskæmisk hjerneskade

2 1

Hvad handler dette forsøg om?

Studiet omhandler hypoxic-ischemic brain injury, en sjælden hjerneskade hos nyfødte som kan opstå som følge af perinatal asphyxia eller perinatal arterial ischemic stroke. Sådan hjerneskade kan føre til udviklingsmæssige problemer, herunder cerebral parese. Den undersøgte behandling er intranasal stem cell therapy, hvor mesenkymale stromale celler (kaldet REMESTEMCEL) gives som dråber i næsen. I forsøget får nogle børn den aktive behandling, mens andre får en placebo (et inaktivt stof, som ser ud som den egentlige spray).

Formålet er at finde ud af, om den næsesprayede cellebehandling kan mindske hjerneskade og forbedre motorisk udvikling. Nyfødte med bekræftet skade på en MRI får enten cellerne eller placebo kort efter fødslen, hvorefter de følges i op til to år med regelmæssige besøg, hvor motoriske og kognitive færdigheder testes med en børnetest kaldet Bayley-IV-NL. Derudover overvåges sikkerheden ved at holde øje med bivirkninger og gentage hjernescanninger for at sikre, at ingen uønskede ændringer forekommer.

1 tilmelding og første undersøgelse

du tilmelder dig studiet efter at have fået en bekræftet diagnose på hypoksisk-iskæmisk hjerneskade ved hjælp af en mri. ved den første besøgsdag gennemgår du en grundig klinisk undersøgelse og får foretaget de nødvendige blodprøver og billeddannelse.

2 baseline vurdering og mri

før den første behandling foretages en detaljeret mri for at dokumentere omfanget af hjerneskaden. resultaterne bruges til at sammenligne med fremtidige undersøgelser.

3 tilfældig tildeling til behandling eller placebo

du bliver tilfældigt placeret i enten behandlingsgruppen eller placebogruppen. dette sikrer, at forskerne kan sammenligne virkningerne på en retfærdig måde.

4 intranasal dosering

på administrationsdagen får du enten remestemcel (intranasale stamceller) eller placebo som 0,6 ml nasale dråber. dosen gives én gang via næsen. placebo kan bestå af 0,6 ml 10 % human serum albumin eller kaliumchlorid, men begge har ingen aktiv medicinsk virkning.

5 korttids sikkerhedsovervågning (0‑3 måneder)

de første tre måneder efter doseringen overvåges du nøje for eventuelle bivirkninger. personalet registrerer alle hændelser, såsom feber, irritation i næsen eller andre uventede symptomer.

6 mri ved 52 uger postmenstruel alder

omkring 52 uger efter fødslen gentages en mri for at vurdere, om der er tegn på tumorudvikling eller andre strukturelle ændringer i hjernen.

7 neurologisk vurdering ved 3‑4 måneder

ved 3‑4 måneders alderen udføres en neurologisk undersøgelse, herunder motorisk observation og brug af standardiserede tests som gma (general movements assessment) og hine (hammersmith infant neurological examination).

8 fortsat sikkerhedsovervågning (3‑24 måneder)

fra 3 måneder og frem til 24 måneders alder fortsættes overvågningen af alvorlige bivirkninger, såsom anfald eller uplanlagte hospitalsindlæggelser. eventuelle ekstra lægemidler eller afvigelser i udviklingen noteres.

9 udviklingsvurdering ved 24 måneder

ved to års alderen måles motorisk udvikling med bayley‑iv‑nl motor score og kognitiv udvikling med bayley‑iv‑nl kognitiv score. resultaterne giver et overblik over funktionsevne og eventuelle forsinkelser.

10 spørgeskemaer og livskvalitet

i alderen 3 måneder, 9‑12 måneder og 24 måneder besvarer du og dine omsorgspersoner flere spørgeskemaer (fx eq‑5d‑5l, pedsql‑infant) for at vurdere helbredstilstand, smerte, mental trivsel og den overordnede livskvalitet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Barnet skal være nyfødt (et neonate) og have været i livmoderen mindst 35 uger (gestationel alder ≥ 35 uger) ved fødslen.
Barnet skal have fået diagnosen enten PAIS (perinatal arteriell iskæmisk slagtilfælde – en blokering af en hjernearterie, som kan give anfald eller vejrtrækningsproblemer) eller PA (perinatal asfyksi – alvorlige problemer ved fødslen, som kan ses ved mindst ét af følgende: lav 5‑minutters Apgar‑score ≤ 5, behov for resuscitering, længerevarende mekanisk ventilation efter fødslen, blodets pH < 7,0, base‑excess (BE) < ‑16 mmol/L eller høj laktat > 10 mmol/L i navlestrengs‑ eller blodprøver inden for den første time).
MR‑undersøgelsen skal vise tegn på hjerneskade i bestemte områder: posterior limb of the internal capsule, basal ganglia og/eller thalami, rolandic cortex, cerebral peduncles eller hvid substans omkring corticospinal tract. Disse tegn kan ses som DWI‑restriktion, unormale ADC‑værdier eller ændringer i 1H‑MRS-målinger (laktat/N‑acetylaspartat eller N‑acetylaspartat/Cholin‑ratio).
Der skal foreligge en skriftlig informeret samtykke fra barnets forælder(e).

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Hvis der er mistanke om en chromosomaforandring (fejl i de arvelige materialer), en metabolisk lidelse (problemer med kroppens kemiske processer), et genetisk syndrom (arvelig sygdom), en medfødt misdannelse i centralnervesystemet (CNS) (hjernen eller rygmarven er dannet forkert), en medfødt CNS-infektion (infektion i hjernen eller rygmarven fra fødsel) eller en større blødning i hjernen (intrakraniel hæmoragi), kan barnet ikke deltage.
Hvis lægerne har besluttet at stoppe intensiv pleje på neonatalafdelingen (NICU) fordi barnet har meget alvorlig hjerneskade på MR-scanningen, har brug for en respirator (kan ikke trække vejret selv) og forventes at få mange alvorlige handicap eller har meget lille chance for at overleve, er barnet ikke berettiget til at deltage.
Hvis der er grunde til, at medicin ikke kan gives gennem næsen, såsom næseobstruktion (blokeret næse, fx ved choanal atresi – en medfødt lukning af næsepassagen), afvigelser i næseskillevæggen (problemer med den væg, der deler næseborene), næseskade, blødning fra næsen (epistaksi), for meget slim eller blod i næsen, eller anden skade i næsehulen, kan barnet ikke deltage.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Holland	rekrutterer endnu ikke	01.10.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Remestemcel

Remestemcel er en intranasal stamcellebehandling, der bruger mesenkymale stromale celler fra knoglemarv. I dette forsøg får nyfødte med hypoksisk‑iskæmisk hjerneskade små dråber af stamceller i næsen. Målet er, at cellerne kan nå hjernen, beskytte hjernevævet og hjælpe med at forbedre motoriske funktioner, så risikoen for cerebral parese kan reduceres.

Undersøgte sygdomme:

Hjerneskade

Hypoxic-ischemic brain injury – En tilstand hvor nyfødte får utilstrækkelig ilt og blod til hjernen, ofte på grund af perinatal asfyksi eller perinatal arteriell iskæmisk slagtilfælde. Manglen på ilt og næringsstoffer får hjerneceller til at blive beskadigede eller dø. Over de første uger kan der opstå hævelse og tab af hjernevæv. Efterhånden som barnet vokser, kan de berørte områder påvirke motorisk udvikling og andre funktioner.

Forsøgs-ID:

2025-521506-17-01

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af remestemcel, potassiumklorid og human serum albumin hos nyfødte med hypoksisk‑iskæmisk hjerneskade

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?