efter at du er blevet accepteret til undersøgelsen, gennemføres en række undersøgelser før den første dosis. dette inkluderer en fysisk undersøgelse, blodprøver, elektrokardiogram (ekg) og registrering af antallet af anfald i de seneste 28 dage. formålet er at fastlægge din startstatus så eventuelle ændringer kan måles.

den første dosis af ion337 gives som en intrathecal injection – en injektion i væsken omkring rygmarven. dosis fastsættes af forskerne og kan variere mellem deltagere. injektionen udføres på klinikken under medicinsk observation.

umiddelbart efter injektionen overvåges du for eventuelle bivirkninger, herunder ændringer i vitale tegn (blodtryk, puls), laboratorieværdier og neurologisk tilstand. observationen varer typisk flere timer, og du kan blive bedt om at blive på klinikken natten over.

i de følgende dage foretages gentagne kontroller af blodprøver, hjerteundersøgelser og neurologisk undersøgelse for at registrere eventuelle bivirkninger. du vil også blive bedt om at notere eventuelle nye eller forværrede anfald.

resultaterne fra disse undersøgelser afgør, om du kan fortsætte til næste dosisniveau i den enkelte dosis‑del af studiet.

hvis den foregående dosis tolereres, får du en højere dosis af ion337 på samme måde som beskrevet i trin 2 og 3. denne proces gentages, indtil den maksimale planlagte dosis i den enkelte dosis‑del er nået.

efter afslutning af enkelt‑dosisdelen starter du på den gentagne doser‑del. du vil modtage ion337 som en intrathecal injection flere gange over en længere periode (typisk en gang om ugen eller efter en anden fastlagt tidsplan). hver injektion kan have en stigende dosis, som bestemmes af forskerne.

formålet med denne del er at undersøge sikkerhed, tolerabilitet og hvordan lægemidlet påvirker kroppen ved gentagen brug.

før hver ny injektion udføres en kort klinisk undersøgelse, herunder blodprøver, vitale tegn og neurologisk evaluering. du vil også fortsætte med at føre en log over anfald for at kunne sammenligne hyppigheden før og efter behandlingen.

eventuelle alvorlige bivirkninger (sae) eller uventede bivirkninger (teae) rapporteres straks til studiepersonalet.

når den planlagte periode med gentagne doser er afsluttet, foretages en afsluttende undersøgelse, som omfatter de samme laboratorie‑ og neurologiske tests som i starten af studiet.

resultaterne fra hele forløbet – både sikkerhed og ændringer i anfaldsfrekvens – analyseres for at vurdere om ion337 er sikkert og tolereres af patienter med dravet syndrome.