efter at du har tilsluttet dig undersøgelsen, underskriver du et informeret samtykke. herefter gennemføres der en række baseline‑undersøgelser, herunder fysiske undersøgelser og blodprøver for at fastslå din aktuelle tilstand.

formålet med denne fase er at bekræfte diagnosen metakromatisk leukodystrofi og sikre, at du opfylder de nødvendige kriterier for deltagelse.

du modtager en enkelt intravenøs infusion af libmeldy 2-10 x 10^6 cells/mL dispersion for infusion.

dosis er 30 000 000 celler per kilogram kropsvægt, hvilket betyder at mængden beregnes ud fra din vægt på dagen for infusionen.

infusionen gives over en periode, der er fastsat i protokollen, mens du overvåges nøje af medicinsk personale.

efter afslutning af infusionen observeres du i flere timer for eventuelle umiddelbare bivirkninger.

vigtige vitale tegn såsom blodtryk, puls og temperatur registreres regelmæssigt.

der indsamles blod- og vævsprøver i henhold til protokollen for at overvåge cellernes adfærd og eventuelle tegn på insertionel onkogenese.

prøverne tages på forudbestemte tidspunkter gennem hele studieperioden, som strækker sig indtil den planlagte afslutningsdato i juli 2035.

du vil blive fulgt op over flere år for at registrere forekomsten af malignitet, dvs. kræft eller andre unormale cellevækster, som kan være relateret til behandlingen.

alle observationer og laboratoriefund dokumenteres systematisk.

ved studieperiodens afslutning foretages en samlet evaluering af de indsamlede data.

resultaterne anvendes til at vurdere den langsigtede sikkerhed ved brug af libmeldy i patienter med metakromatisk leukodystrofi.