Prasinezumab vs natriumchlorid i intravenøs infusion hos Parkinson-patienter med svær GBA-mutation – 104‑ugers randomiseret, dobbeltblindt studie

2 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Undersøgelsen omfatter personer med Parkinson’s disease som har en alvorlig ændring (mutation) i GBA-genet, en genetisk forandring der kan øge risikoen for nedsat tænkning. Den undersøgte medicin er prasinezumab, som gives som en IV infusion (en væske, der langsomt sprøjtes ind i en vene). Deltagerne vil modtage enten dette lægemiddel eller et placebo (en harmløs opløsning) i løbet af studiet.

Formålet er at undersøge, om behandlingen kan bremse eller forebygge forværring af tænkningsevnen i en periode på omkring to år. Deltagerne kommer flere gange til klinikken for at få infusionen, få deres helbred kontrolleret og gennemgå simple opgaver, der måler hukommelse, opmærksomhed og planlægning – alt sammen for at vurdere deres cognitive function, som betyder de mentale færdigheder som hukommelse og problemløsning.

1 baseline og første infusion

ved første besøg gennemføres en række undersøgelser for at fastlægge din nuværende tilstand, herunder tests af kognitiv funktion og sikkerhedslaboratorier.

du bliver tilfældigt tildelt enten prasinezumab eller placebo (en inaktiv opløsning af natriumchlorid). begge administreres som en iv infusion (injektion i en vene).

den aktive behandling består af prasinezumab i en dosis på 1500 mg pr. infusion, mens placebo består af 250 ml natriumchlorid‑opløsning.

den første infusion gives umiddelbart efter de indledende undersøgelser.

2 gentagne infusioner i løbet af 104 uger

over de næste to år (104 uger) vil du møde op til planlagte besøg, hvor du får en ny infusion i henhold til studieplanen.

hver infusion af prasinezumab gives igen i en dosis på 1500 mg, og hver placebo‑infusion gives som 250 ml natriumchlorid‑opløsning.

infusionerne udføres som en iv infusion, hvilket betyder, at lægemidlet langsomt pumpes ind i din vene over en kort periode.

3 løbende sikkerheds‑ og kognitiv vurdering

ved hvert besøg foretages sikkerhedslaboratorietests (blodprøver, elektrokardiogram og blodtryk) for at overvåge eventuelle bivirkninger.

derudover udføres standardiserede tests af kognitiv funktion, såsom moça‑z‑score og andre neuropsykologiske opgaver, for at vurdere hukommelse, opmærksomhed, sprog og andre områder.

alle resultater registreres for at sammenligne effekten af prasinezumab med placebo.

4 slutvisit ved uge 104

ved afslutning af studiet (uge 104) gennemføres en sidste række undersøgelser, der svarer til dem, der blev gjort ved baseline.

den sidste infusion gives, hvorefter du ikke længere modtager yderligere behandling i rammerne af dette studie.

de samlede data fra hele perioden analyseres for at bestemme, om prasinezumab har haft en positiv effekt på kognitiv funktion i forhold til placebo.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en diagnosticeret Parkinsons sygdom efter de officielle MDS‑kriterier (retningslinjer for diagnosen).
  • Du skal have en kendt heterozygot svær GBA‑mutation (du har én kopi af en specifik genetisk forandring i GBA‑genet), herunder også den kendte risikovariante E326K.
  • Du skal have opnået mindst 21 point på MoCA‑testen (en kort test, der måler hukommelse og andre tænke‑evner).
  • Din sygdom skal have en Hoehn‑og‑Yahr‑score på højst 3 mens medicinen virker (det betyder, at du har en moderat sværhed af Parkinsons).
  • Du skal være mellem 35 og 80 år gammel på det tidspunkt, du underskriver samtykkeerklæringen.
  • Du skal kunne give et skriftligt informeret samtykke og være villig til at følge de regler, som studiet kræver.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Har en kendt sygdomsforårsagende mutation i de familiære Parkinsons‑gener PRKN, PINK1, DJ1 eller LRRK2 (genetisk ændring, der kan give Parkinson).
  • Har tidligere fået en undersøgelses‑vaccine mod Parkinson eller et tilsvarende eksperimentelt stof (fx aktive vacciner eller passive behandlinger med monoklonale antistoffer).
  • Har tidligere deltaget i et andet forsøg med prasinezumab eller med andre lægemidler, der påvirker proteinet alpha‑synuclein (et protein, der er involveret i Parkinson).
  • Har en anden Parkinson‑lignende sygdom end almindelig Parkinson, såsom progressiv supranuklear parese, multisystematrofi, lægemiddelinduceret Parkinson, essentiel tremor eller primær dystoni.
  • Har fået et andet eksperimentelt lægemiddel eller en enhed, som ikke er relateret til Parkinson, eller har deltaget i et andet ikke‑Parkinson‑forsøg inden for de seneste 90 dage (eller 5 halveringstider af lægemidlet, hvad end der er længst).
  • Har fået en monoklonal antistof-behandling eller et andet eksperimentelt immunmodulerende stof inden for de seneste 180 dage (eller 5 halveringstider, hvad end der er længst), fx intravenøs immunoglobulin (IVIG), interleukin‑2, interleukin‑12, interferon eller immunsuppressive lægemidler.
  • Har brugt immunsuppressive lægemidler såsom orale corticosteroider inden for 90 dage før start.
  • Er allergisk over for nogen af komponenterne i prasinezumab (citratsyre, trehalose eller polysorbat (Tween) 20) eller har haft en alvorlig reaktion på andre monoklonale antistoffer.
  • Kan ikke få foretaget en hjerne‑MRI (magnetisk resonans‑billeddannelse) på grund af f.eks. svær klaustrofobi, tandimplantater eller andre kontraindikationer.
  • Har doneret mere end 500 ml blod inden for de sidste tre måneder.
  • Hvis du ønsker at give en cerebrospinalvæske‑prøve (via lumbar punktion), har du en af følgende kontraindikationer: INR > 1,4 eller anden blødningsforstyrrelse, blodplader < 120 000/µL, infektion på punktionstedet, brug af blodfortyndende medicin inden for 10 dage (lavdosis aspirin er tilladt), svær slidgigt i lænden, mistanke om hydrocephalus eller intrakraniel masse, tidligere rygmarvsskade eller -traume.
  • Er grav eller ammer; eller er i fertil alder uden negativ graviditetstest ved screening.
  • Er under lovlig værgemål eller anden juridisk overvågning.
  • Kan ikke tale eller forstå det nationale sprog.
  • Beboer i et pleje‑ eller assisted‑living‑hjem.
  • Har en væsentlig centralnervesystemsygdom (CNS‑sygdom) ud over Parkinson.
  • Deltager i et andet aktivt klinisk interventionalt forsøg (ikke‑interventionelle studier kan muligvis tillades).
  • Har planer om eller har allerede modtaget dyb hjernestimulation (DBS), ablation med høj‑intensitets‑ultralyd eller planlægger sådan behandling inden for de næste to år.
  • Har en tidligere hjerne‑MRI, der viser betydelige abnormiteter såsom blødning > 1 cm³, mere end tre små blødninger, eller svær vaskulær encefalopati (hvid substans‑forandringer i Fazekas‑grad III).
  • Har en sygdom eller behandling, som kan påvirke studiets sikkerhed eller resultater, f.eks. ukontrolleret autoimmun sygdom, kræft inden for de sidste fem år (med undtagelse af visse hud- eller prostatakræftformer), aktiv infektion, alkohol‑ eller stofmisbrug inden for det sidste år (undtagen nikotin), feber inden for en uge før første dosis, eller alvorlige psykiatriske lidelser som svær depression, skizofreni, bipolar lidelse eller aktiv selvmordstanker.
  • Har en alvorlig hjerte‑ eller karsygdom, såsom hjerteinfarkt inden for de sidste 12 måneder, ukontrolleret langsom hjerterytme (bradykardi), hvilepuls > 110 slag/min, ukontrolleret forhøjet blodtryk, ustabil angina, svær hjertesvigt eller betydelige hjerterytmeforstyrrelser.
  • Har væsentlige abnormiteter i laboratorietests ved screening, såsom leverenzym (ALT, AST) eller bilirubin > 2 gange normal, nyrefunktion (kreatinin) > 1,5 gange normal, lav hæmatokrit, meget lavt antal hvide blodlegemer eller blodplader, forhøjet INR > 1,4, unormalt skjoldbruskkirtel‑TSH, positiv urin‑drug‑test for ulovlige stoffer, eller positiv test for kronisk hepatitis B, hepatitis C eller HIV.
  • Bruger Parkinson‑medicin (dopamin‑agonister, MAO‑B‑hæmmere, COMT‑hæmmere, amantadin eller levodopa) uden stabil dosis i mindst 90 dage før start (levodopa‑pumper er tilladt, hvis de er stabile).
  • Er i fertil alder og bruger ikke en pålidelig prævention med mindre end 1 % fejlrater (fx sterilisation, hormonprævention, hormonfrigivende eller kobberspiral); periodisk afholdenhed eller “planlagt” afholdenhed accepteres ikke.
  • Kan ikke læse eller skrive.
  • Har Gaucher‑sygdom og får behandling for den (enzym‑erstatning eller substratreduktion), med undtagelse af visse GBA‑genvarianter (E326K, T396M), som er tilladt.
  • Bruger antiepileptisk medicin til andre formål end epilepsi uden stabil dosis i mindst 90 dage før start og uden plan om stabilitet under studiet.
  • Bruger antidepressiva eller angstmedicin uden stabil dosis i mindst 90 dage før start og uden plan om stabilitet under studiet.
  • Har brugt i de sidste 90 dage nogen af følgende lægemidler: typiske neuroleptika, metoklopramid, flunarizin, amoxapin, amfetamin‑derivater, reserpin, mazindol, methamfetamin, methylphenidat, norephedrin, phentermine, phenylpropanolamin, modafinil, alfa‑methyldopa eller kokain (amantadin, quetiapin og clozapin er tilladt, hvis de er stabile).
  • Har deltaget i et forsøg med kirurgisk eller stamcelle‑intervention som potentiel sygdoms‑modificerende behandling for Parkinson.
  • Har deltaget i et andet eksperimentelt Parkinson‑forsøg med symptomatisk eller sygdoms‑modificerende behandling inden for 90 dage (eller 5 halveringstider, hvad end der er længst) før start.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier de Luxembourg Luxembourg Luxembourg
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR Tübingen Tyskland
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Pavia Italien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Universita Degli Studi Di Brescia Brescia Italien
Region Stockholm – SLSO Stockholm Sverige
Hospital Universitario Hm Puerta Del Sur Móstoles Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer endnu ikke
01.06.2026
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
01.06.2026
Luxembourg Luxembourg
rekrutterer endnu ikke
01.06.2026
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
01.06.2026
Sverige Sverige
rekrutterer endnu ikke
01.06.2026
Tyskland Tyskland
rekrutterer endnu ikke
01.06.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

prasinezumab er et eksperimentelt lægemiddel, der gives som en intravenøs infusion i en opløsning. I denne undersøgelse får deltagerne med Parkinsons sygdom og en specifik GBA‑mutation dette lægemiddel for at undersøge, om det kan beskytte hjernen og forhindre forværring af hukommelse og andre kognitive funktioner over en periode på to år. Lægemidlet virker ved at målrette specifikke proteiner, som menes at spille en rolle i sygdommens udvikling, og forskerne håber, at det kan bremse den kognitive tilbagegang, som ofte ses hos personer med denne form for Parkinsons. Patienterne får behandlingen i en kontrolleret, dobbelt‑blind opsætning, så hverken de selv eller lægerne ved, om de får lægemidlet eller en inaktiv opløsning, indtil studiet er afsluttet.

Undersøgte sygdomme:

Parkinson’s disease – Parkinson’s disease er en sygdom i nervesystemet, hvor celler i hjernen, der styrer bevægelse, langsomt mister funktion. Symptomerne starter ofte med rysten i en hånd eller ben, stivhed og langsommere bevægelser. Efterhånden kan balancen blive dårligere, og daglige aktiviteter kan blive sværere. Kognitiv funktion kan også påvirkes, så hukommelse og tænkning kan blive langsommere. Sygdommen udvikler sig gradvist over mange år.

Forsøgs-ID:
2024-513496-40-00
Protokolkode:
PreCoDe / BN45387
NCT ID:
NCT07055087
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af værdien af [¹¹C]ORM-13070 i hjernen hos personer med Parkinsons sygdom og raske ældre.

    Rekrutterer

    2 1 1
    Frankrig
  • Undersøgelse af SUL-238 hos patienter med tidlig, ubehandlet Parkinsons sygdom for at vurdere virkning og sikkerhed

    Rekrutterer

    2 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland