Effektivitet af efgartigimod alfa som tillægsbehandling til IVMP ved moderate til svære anfald hos patienter med CIS/RRMS, AQP4‑positiv NMOSD eller MOGAD

4 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Studiet omfatter personer med moderate til svære anfald af demyelinerende sygdomme i centralnervesystemet, herunder CIS/RRMS, AQP4+ NMOSD og MOGAD. Alle får den sædvanlige behandling med intravenøs methylprednisolon (IVMP) og tilfældigt får de enten en infusion af efgartigimod alfa eller en placebo. Formålet er at vurdere om tilføjelsen af dette nye lægemiddel giver bedre resultat end kun standardbehandling.

Deltagerne får først en grundig undersøgelse af neurologisk funktion, syn og evne til at gå eller bruge hænderne. Efter den første infusion følges de i omkring 12 uger med flere kontroller, hvor man måler forandringer i evnen til at udføre daglige aktiviteter, synsstyrke og generel funktion. Eventuelle ekstra behandlinger som plasmaudveksling eller immunadsorptionsbehandling gives kun hvis det er nødvendigt, men de registreres også.

1 baseline og første behandling

på den første dag registreres du i undersøgelsen og gennemgår en grundig klinisk undersøgelse, herunder måling af neurologisk funktion, synsstyrke og blodprøver.

du får en intravenøs infusion af standardbehandlingen ivmp (intravenøs methylprednisolon) som almindelig behandling ved et anfald.

samtidig modtager du den undersøgende medicin (efgartigimod alfa) eller placebo som en intravenøs infusion på en dosis på 2400 (ingen specifik enhed er angivet). infusionen gives på den første dag.

alle relevante laboratorieprøver og biomarkører (fx totale igg, neurofilament lys kæde osv.) tages for at etablere udgangsværdier.

2 opfølgning dag 4

fire dage efter første infusion foretages en klinisk kontrol, hvor lægen vurderer eventuelle bivirkninger og sikkerheden ved behandlingen.

blodprøver gentages for at måle ændringer i immunologiske biomarkører (fx igg‑subklasser, komplementproteiner).

3 opfølgning dag 10

ti dage efter første infusion evalueres din neurologiske funktion igen, herunder skalaen edss (udvidet handicap‑skala), funktionelle systemscore (fss) og specifikke tests som 9‑hullespidstest og 25‑fod gangtest.

synsstyrken måles både med høj kontrast (hcva) og lav kontrast (lcva).

blodprøver gentages for at følge biomarkører.

4 opfølgning dag 21

ved tre ugers tidspunkt kontrolleres du igen for sikkerhed og eventuelle bivirkninger.

yderligere blodprøver tages for at følge immunologiske ændringer.

5 opfølgning dag 28

fire uger efter første infusion foretages en omfattende klinisk vurdering, herunder de samme neurologiske og synsmålinger som på dag 10.

der registreres, om du har haft brug for redningsbehandling (fx plasmapherese eller immunadsorption).

blodprøver gentages for at måle biomarkører og sikkerhed.

6 slutvurdering dag 84

på den sidste planlagte dag (84) gennemføres en endelig klinisk undersøgelse, hvor du vurderes for fuld eller næsten fuld remission af de neurologiske symptomer.

alle tidligere målte funktioner (edss, fss, hcva, lcva, gangtest, peg‑test) gentages.

blodprøver tages igen for at sammenligne biomarkører med udgangsværdierne.

samlet sikkerhed (bivirkninger, alvorlige bivirkninger) registreres gennem hele perioden.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel og kan være af enhver køn; dit biologiske køn ved fødslen vil blive registreret.
Du skal have et klinisk anfald som passer til en af følgende diagnoser: CIS (tidlig form for multipel sklerose), RRMS (tilbagevendende multipel sklerose), AQP4+ NMOSD (en sjælden betændelsessygdom i nerver), eller MOGAD (en anden sjælden neurologisk sygdom).
Du skal underskrive en skriftlig, dateret informeret samtykkeerklæring og kunne følge de krav, som studiet stiller.
Den første dos af det undersøgende lægemiddel (IMP) skal gives inden for 10 dage efter anfaldets start og senest efter den femte infusion af standardbehandlingen med intravenøs methylprednisolon (IVMP).
Der skal findes eller kunne findes oplysninger om din tilstand før anfaldet, herunder din score på EDSS (en skala der måler handicap), mål på specifikke neurologiske problemer (TND), eventuelle funktionelle scores (FSS), og en korrigeret synstest (HCVA) hvis du har haft betændelse i synsnerven (ON, optic neuritis).
Din EDSS-score før anfaldet skal være 6,0 eller lavere.
Din EDSS-score under det aktuelle anfald skal ligge mellem 3,0 og 7,5.
Anfaldet skal være mindst moderat, hvilket betyder, at du skal have mindst én af følgende ændringer ved screening: betydelig forværring (mere end 2 point) i motorik, balance eller cerebellar funktion med en minimumsscore på 3,0; eller i sanser med en minimumsscore på 4,0; eller et synstab, hvor den korrigerede synsevne er 20/200 eller dårligere (logMAR ≥ 1,0), eller en forværring på mindst to linjer på en standard synstest (ETDRS).

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du har et aktuelt anfald, hvor hoveddelen af symptomerne er i hjernen (prævalent involvering af den cerebrale FSS ved screening).
Du har fået nogen af følgende behandlinger inden for de angivne tidsrammer: anti‑FcRn‑medicin inden for de sidste 3 måneder, intravenøs methylprednisolon (IVMP) eller plasma‑udveksling/immunsorption eller injiceret immunglobulin inden for de sidste 4 uger, eller cellerelateret terapi som CAR‑T‑celle-behandling eller stamcelletransplantation før screening (med undtagelse af op til 5 doser IVMP til det aktuelle anfald).
Du har ingen synstest (bedst korrigeret synsstyrke) fra de sidste 12 måned, og du har en alvorlig øjensygdom som nethindesygdom, grå stær eller grøn stær i det berørte øje (medfødt farveblindhed er ikke en udmelding).
Du har en aktiv eller kronisk ukontrolleret infektion, fx bakteriel, svampe‑ eller virusinfektion, herunder positiv test for HIV med AIDS‑lignende tilstand eller CD4‑tæller ≤200, aktiv hepatitis B eller positiv test for hepatitis C.
Du har en kendt common variable immunodeficiency, en sjælden svækkelse af immunsystemet.
Du har haft kræft tidligere, medmindre du har været helt fri i mindst 3 år før screening. Undtagelser er visse hudkræftformer (basalcelle eller pladecelle), tidlige former af livmoderhals‑ eller brystkræft (carcinoma in situ) og små tilfældige fund af prostatakræft (stadium T1a eller T1b).
Du har modtaget en levende eller svækket levende vaccine (fx mæslinger, fåresyge) mindre end 4 uger før screening. (Inaktiverede eller delvist inaktiverede vacciner er tilladt, men må ikke gives inden for 48 timer før undersøgelsesmedikamentet.)
Du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid i løbet af undersøgelsen.
Du har svær nyresygdom med en beregnet nyrefunktionsrate (eGFR) under 30 mL/min/1.73 m² ved screening.
Du er kendt at være allergisk (hypersensitivitet) over for efgartigimod, methylprednisolon, prednison eller nogen af de stoffer, der er indeholdt i dem.
Du har en betydelig sygdom, har haft en større operation inden for de sidste 3 måneder, eller har planlagt en større operation i undersøgelsesperioden.
Du har andre medicinske tilstande, som lægen mener kan gøre det svært at vurdere dine symptomer præcist eller udgøre en urimelig risiko for dig.
Du deltager i et andet klinisk forsøg med undersøgende lægemidler eller medicinsk udstyr på nuværende tidspunkt, eller har gjort det inden for de sidste 30 dage (eller inden for fem halveringstider af det andet lægemiddel), hvis det kan påvirke resultaterne i denne undersøgelse.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland
Universitaet Leipzig	Leipzig	Tyskland
Medizinische Universitaet Innsbruck	Innsbruck	Østrig
Medizinische Hochschule Hannover	Hannover	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Krankenhaus Nordwest GmbH	Frankfurt am Main	Tyskland
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Philipps-Universitaet Marburg	Marburg	Tyskland
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn	Bonn	Tyskland
Kliniken Suedostbayern AG	Traunstein	Tyskland
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum)	München	Tyskland
Klinikum Dortmund gGmbH	Dortmund	Tyskland
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH	Ulm	Tyskland
Kliniken Maria Hilf GmbH Moenchengladbach	Mönchengladbach	Tyskland
Klinikum Region Hannover GmbH	Hannover	Tyskland
Katholisches Klinikum Bochum gGmbH	Bochum	Tyskland
Evangelisches Krankenhaus Lippstadt gGmbH	Lippstadt	Tyskland
Golphf Umrqjboaxn Fztsmgcxk	Frankfurt am Main	Tyskland
Kgrxeyos duq Uspuosvuquya Mlfstrwc Ain	München	Tyskland
Uazebynhxi Mzkxabv Czerbf Hvrqeuasbosovvzpi	Hamborg	Tyskland
Uzegndefkqueobqrezwtr Ecvyg Arg	Essen	Tyskland
Ucfrsgkxgwymcadwnawxs Atbuinjr	Augsburg	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Tyskland	rekrutterer endnu ikke	01.06.2026
Østrig	rekrutterer endnu ikke	01.06.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Efgartigimod Alfa

efgartigimod er et lægemiddel, der virker ved at blokere et protein kaldet FcRn. Dette protein hjælper kroppens immunsystem med at beskytte visse antistoffer, som kan være med til at forværre sygdomme i centralnervesystemet. I denne undersøgelse får patienterne efgartigimod som et ekstra (add‑on) lægemiddel sammen med den sædvanlige behandling. Formålet er at se, om efgartigimod kan gøre angrebene mindre alvorlige eller forkorte deres varighed.

intravenøs methylprednisolon (ofte kaldet IVMP) er en kortvarig steroidbehandling, som normalt gives ved svære anfald af demyelinerende sygdomme. Steroiden dæmper betændelse og immunsystemets aktivitet, så symptomerne kan blive bedre hurtigere. I dette studie bruges IVMP som standardbehandling, og forskerne undersøger, om tilføjelse af efgartigimod til denne behandling giver en ekstra fordel.

Clinically Isolated Syndrome – En første neurologisk episode forårsaget af betændelse i centralnervesystemet, som kan give synsnedsættelse, svaghed eller følelsesforstyrrelser. Symptomerne kan holde sig stabile eller udvikle sig til en kronisk sygdom over tid.

Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis – Kendetegnes ved perioder med nye eller forværrede neurologiske tegn, efterfulgt af perioder med bedring. Symptomer kan omfatte træthed, synsproblemer og koordineringsvanskeligheder. I de stabile faser kan funktionerne delvist eller helt komme sig.

Aquaporin-4 Antibody Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder – En inflammatorisk lidelse der påvirker synsnerven og rygmarven, hvilket kan give pludselig synstab og muskelsvaghed. Anfaldene forekommer typisk i korte, intense udbrud, ofte i de samme områder.

Myelin Oligodendrocyte Glycoprotein Antibody-Associated Disease – En autoimmun forstyrrelse der forårsager betændelse i synsnerven, rygmarven eller hjernen. Den viser sig som perioder med synsforstyrrelser, svaghed i lemmer eller balanceproblemer, og hvert anfald kan aftage over flere uger.

Forsøgs-ID:

2025-523654-13-00

Forsøgsfase:

Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Effektivitet af efgartigimod alfa som tillægsbehandling til IVMP ved moderate til svære anfald hos patienter med CIS/RRMS, AQP4‑positiv NMOSD eller MOGAD

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?