Table of contents

• Oversigt over de kliniske studier
• Phase og studiedesign
• Hvem kan deltage?
• Hvad måler studierne?
• Vigtige begreber i studierne
• Kort om de enkelte studier

Oversigt over de kliniske studier

De tilgængelige data beskriver to kliniske studier med Vimseltinib. Det ene er et multicenter, randomiseret Phase 3-studie hos patienter med tenosynovial giant cell tumor, også kaldet TGCT, og det andet er et multicenter Phase 1/2-studie hos patienter med avancerede tumorer og TGCT.^[1][2]

Begge studier er opført som Authorised, hvilket betyder, at de er godkendt til at blive gennemført.^[1][2]

Phase og studiedesign

Phase 3-studiet er randomiseret og består af to dele: Del 1 er dobbeltblindet, og Del 2 er åben behandling, også kaldet open label.^[1] Dobbeltblindet betyder, at hverken patienten eller studieteamet ved, hvem der får Vimseltinib, og hvem der får placebo i den del af studiet.^[1]

Phase 1/2-studiet er et åbent studie, hvor både patienter og studiepersonale ved, hvilken behandling der gives.^[2] Dette studie undersøger både sikkerhed, effekt, farmakokinetik og farmakodynamik.^[2]

Hvem kan deltage?

Det ene studie omfatter patienter med Tenosynovial Giant Cell Tumor.^[1] Det andet studie omfatter patienter med avancerede tumorer samt TGCT.^[2]

De præcise inklusions- og eksklusionskriterier er ikke beskrevet i de givne data. Det betyder, at de fulde regler for deltagelse ikke kan ses her, kun hvilke patientgrupper studierne er rettet mod.^[1][2]

Hvad måler studierne?

Hovedmålet i Phase 3-studiet er objective response rate (ORR), som tæller både komplet respons og delvis respons efter RECIST v1.1 ved uge 25.^[1] Det betyder, at forskerne ser på, hvor mange tumorer der bliver mindre eller forsvinder helt ifølge en standard måde at måle på scanninger.^[1]

Phase 1/2-studiet måler sikkerhed gennem blandt andet dosisbegrænsende bivirkninger, behandlingsrelaterede bivirkninger, alvorlige bivirkninger, dosisreduktion eller stop af studiemedicinen på grund af toksicitet, fysiske undersøgelser, ECOG performance status, laboratorieværdier, EKG, LVEF og vitale tegn.^[2]

Studiet måler også farmakokinetik, som viser hvordan stoffet og dets metabolit opfører sig i kroppen, for eksempel maksimal koncentration, tid til maksimal koncentration, dalværdi, areal under kurven og halveringstid.^[2]

For TGCT-delen i Phase 1/2-studiet måles også effekt ved ORR ved uge 25 samt duration of response, som er hvor længe svaret på behandlingen varer, før sygdommen bliver værre eller patienten dør.^[2]

Vigtige begreber i studierne

Randomiseret betyder, at deltagere fordeles tilfældigt i grupper, så sammenligningen bliver mere retfærdig.^[1]

Placebo er en behandling, der ligner studiemedicinen, men ikke indeholder den aktive substans.^[1]

Blinded eller blindet studie betyder, at man skjuler, hvem der får hvilken behandling, for at mindske bias, altså skævhed i resultaterne.^[1]

RECIST v1.1 er en standardmetode til at vurdere, om en tumor reagerer på behandling ved hjælp af scanninger.^[1]

ECOG performance status er en vurdering af, hvor godt en patient fungerer i hverdagen og klarer daglige aktiviteter.^[2]

LVEF betyder venstre ventrikels uddrivningsfraktion og bruges til at måle, hvor godt hjertet pumper.^[2]

Kort om de enkelte studier

NCT05059262 er et multicenter, randomiseret Phase 3-studie hos patienter med TGCT. Studiet har 123 deltagere og sammenligner Vimseltinib med placebo i en todelt plan med både dobbeltblindet og åben fase.^[1]

Det primære mål er objektiv responsrate ved uge 25 målt med RECIST v1.1 og vurderet ved uafhængig radiologisk gennemgang.^[1]

NCT03069469 er et multicenter Phase 1/2-studie med 135 deltagere, som undersøger patienter med avancerede tumorer og TGCT.^[2]

Studiet fokuserer på sikkerhed, farmakokinetik, maksimal tålt dosis, anbefalet Phase 2-dosis og antitumoraktivitet i TGCT-delen.^[2]