Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Fipaxalparant

Fipaxalparant er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges i kliniske studier for behandling af alvorlige bindevævssygdomme og lungefibrose. Dette nye lægemiddel, også kendt som HZN-825, testes som en potentiel behandling for patienter med systemisk sklerose og idiopatisk lungefibrose – to sjældne og alvorlige sygdomme, der påvirker henholdsvis hud, organer og lungerne.

Indholdsfortegnelse

Hvad er fipaxalparant?

Fipaxalparant er et eksperimentelt lægemiddel, der udvikles til behandling af sjældne bindevævssygdomme[1][2][3]. Lægemidlet er også kendt under navnene HZN-825, SAR100842 og SAR-100842[1][2][3].

Fipaxalparant leveres som tabletter, der tages gennem munden[1][2][3]. Det er klassificeret som et kemisk lægemiddel og har fået status som orphan drug (lægemiddel til sjældne sygdomme) i EU[1][2][3].

Sygdomme under afprøvning

Fipaxalparant testes til behandling af to alvorlige sygdomme:

Diffus kutan systemisk sklerose

Systemisk sklerose er en sjælden autoimmun bindevævssygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber eget væv[1][2]. Den diffuse kutane form påvirker huden på områder, der strækker sig ud over albuer og knæ[1][2].

Sygdommen forårsager:

  • Fortykning og hårdhed af huden
  • Problemer med indre organer som lunger og hjerte
  • Nedsat lungefunktion
  • Begrænsninger i daglige aktiviteter

Idiopatisk lungefibrose

Idiopatisk lungefibrose (IPF) er en progressiv lungesygdom, hvor lungerne får arvæv og bliver stive[3]. “Idiopatisk” betyder, at årsagen til sygdommen er ukendt[3].

IPF medfører:

  • Gradvis forværret åndenød
  • Nedsat lungefunktion
  • Reduceret livskvalitet
  • Potentielt livstruende forløb

Hvordan virker lægemidlet?

Fipaxalparant er en selektiv antagonist af LPAR1-receptoren[2]. Dette betyder, at lægemidlet blokerer en specifik receptor i kroppen, der kaldes LPAR1[2].

LPAR1-receptoren spiller en rolle i udviklingen af fibrose (arvæv) og inflammation[2]. Ved at blokere denne receptor håber forskerne at kunne:

  • Reducere dannelsen af arvæv
  • Forbedre lungefunktionen
  • Mindske hudens hårdhed
  • Bremse sygdommens progression

Dosering og indtagelse

I de kliniske studier testes forskellige doser af fipaxalparant:

Dosisregimer

  • 300 mg én gang dagligt: Tages som 2 tabletter à 150 mg om morgenen[1][3]
  • 300 mg to gange dagligt: Tages som 2 tabletter à 150 mg om morgenen og 2 tabletter à 150 mg om aftenen[1][2][3]

Den maksimale daglige dosis er 600 mg, fordelt som 300 mg to gange dagligt[1][2][3].

Indtagelse

Tabletterne tages oralt sammen med mad for at forbedre optagelsen[3]. Behandlingsperioden i de primære studier er 52 uger[1][2][3].

Kliniske studier

Der gennemføres flere store kliniske studier med fipaxalparant:

Studie 1: Systemisk sklerose (HZNP-HZN-825-301)

Dette er et dobbeltblindet, placebo-kontrolleret studie, hvor patienterne tilfældigt fordeles til at modtage enten fipaxalparant eller placebo[1]. Deltagerne fordeles i forholdet 1:1:1 til:

  • 300 mg fipaxalparant én gang dagligt
  • 300 mg fipaxalparant to gange dagligt
  • Placebo

Det primære formål er at måle effekten på lungefunktionen (FVC % forventet) efter 52 ugers behandling[1].

Studie 2: Forlængelsesstudi for systemisk sklerose (HZNP-HZN-825-302)

Dette er et åbent forlængelsesstudi, hvor patienter der har gennemført det første studie kan fortsætte behandling med 300 mg fipaxalparant to gange dagligt i yderligere 52 uger[2].

Studie 3: Idiopatisk lungefibrose (HZNP-HZN-825-303)

Dette studie har to faser[3]:

  • Kernefase: 52 uger dobbeltblind behandling med ca. 135 deltagere
  • Forlængelsesfase: Yderligere 52 uger åben behandling

Sikkerhed og bivirkninger

Sikkerhed og tolerabilitet er vigtige fokusområder i alle studierne[1][2][3]. Forskerne overvåger:

  • Bivirkninger af alle typer og sværhedsgrader
  • Ortostatisk hypotension (blodtryksfald ved rejsning) som særlig opmærksomhedspunkt[1]
  • Vitale tegn som blodtryk og puls
  • Hjerterytme via EKG
  • Blod- og urinprøver

Deltagerkrav til studierne

Inklusion – hvem kan deltage

For systemisk sklerose studiet skal deltagere[1]:

  • Være mellem 18-75 år
  • Have bekræftet diagnose af diffus kutan systemisk sklerose
  • Have haft første symptomer for maksimalt 6 år siden (udover Raynauds fænomen)
  • Have modificeret Rodnan hudscore ≥15
  • Have lungefunktion (FVC) ≥45% af forventet

For lungefibrose studiet skal deltagere[3]:

  • Være mindst 18 år
  • Have bekræftet IPF diagnose inden for 7 år
  • Have lungefunktion (FVC) ≥45% af forventet
  • Have specifiske forandringer på CT-scanning af lungerne

Eksklusion – hvem kan ikke deltage

Deltagere udelukkes hvis de har[1][3]:

  • Alvorlige hjerte-kar-sygdomme
  • Ukontrolleret højt blodtryk
  • Aktive infektioner
  • Kræftsygdomme inden for de sidste 5 år
  • Graviditet eller amning
  • Alvorlig nyre- eller leversygdom
Aspekt Detaljer
Lægemiddelnavn Fipaxalparant (HZN-825)
Synonymer SAR100842, SAR-100842
Sygdomme under afprøvning Diffus kutan systemisk sklerose, Idiopatisk lungefibrose
Lægemiddelform Tabletter til oral indtagelse
Dosering 300-600 mg dagligt
Behandlingsvarighed 52 uger (primære studier)
Studietyper Dobbeltblindede, placebo-kontrollerede studier
Virkningsmekanisme Selektiv antagonist af LPAR1-receptor
Status Under klinisk afprøvning (ikke godkendt)

FAQ

  • Hvad er fipaxalparant og hvordan virker det? Fipaxalparant er et eksperimentelt lægemiddel, der blokerer en specifik receptor kaldet LPAR1. Det tages som tabletter og er designet til at behandle sygdomme, hvor bindevævet bliver for hårdt eller arret.
  • Hvilke sygdomme undersøges fipaxalparant til? Lægemidlet undersøges til behandling af diffus kutan systemisk sklerose (en bindevævssygdom der påvirker hud og organer) og idiopatisk lungefibrose (arvæv i lungerne).
  • Hvor lang tid tager behandlingen i de kliniske studier? De primære studier varer 52 uger (omkring 1 år), hvor patienterne får lægemidlet dagligt. Nogle studier har også en forlængelsesfase på yderligere 52 uger.
  • Hvad er den maksimale dosis af fipaxalparant? Den højeste dosis, der testes i studierne, er 600 mg dagligt, som tages som 300 mg to gange dagligt (morgen og aften).
  • Er fipaxalparant godkendt til behandling? Nej, fipaxalparant er stadig under udvikling og testes i kliniske studier. Det er endnu ikke godkendt som behandling og er kun tilgængeligt for patienter, der deltager i forskningsstudier.

Igangværende kliniske forsøg for Fipaxalparant

  • Afprøvning af lægemidlet HZN-825 til behandling af systemisk sklerodermi – en bindevævssygdom der påvirker hud og organer

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Frankrig Tyskland Grækenland Italien Polen +3

  • Test af lægemidlet HZN-825 til behandling af lungefibrose (idiopatisk lungefibrose)

    Rekrutterer ikke

    1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Grækenland Italien Holland Polen Spanien

  • Test af lægemidlet HZN-825 til behandling af systemisk sklerodermi (diffus kutan type)

    Rekrutterer ikke

    1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Frankrig Tyskland Grækenland Italien Polen +3

Ordliste

  • Fipaxalparant: Et eksperimentelt lægemiddel, også kendt som HZN-825, der testes til behandling af bindevævssygdomme og lungefibrose
  • LPAR1: En receptor i kroppen som fipaxalparant blokerer. Når denne receptor er overaktiv, kan den bidrage til arvæv og inflammation
  • Systemisk sklerose: En sjælden autoimmun sygdom hvor bindevævet i hud og organer bliver unormalt hårdt og fortykket
  • Diffus kutan systemisk sklerose: En form for systemisk sklerose hvor hudens hårdhed spreder sig til områder over albuer og knæ
  • Idiopatisk lungefibrose: En sjælden lungesygdom hvor lungerne får arvæv og bliver stive, hvilket gør det svært at trække vejret
  • FVC: Forceret vitalkapacitet – et mål for hvor meget luft lungerne kan holde. Bruges til at vurdere lungefunktion
  • Placebo: En inaktiv pille der ligner det rigtige lægemiddel, brugt i studier til at teste om lægemidlet virker
  • Dobbeltblindet studie: Et studie hvor hverken patient eller læge ved, om patienten får det rigtige lægemiddel eller placebo
  • mRSS: Modificeret Rodnan hudscore – en måde at måle hvor hård huden er hos patienter med systemisk sklerose
  • HAQ-DI: Et spørgeskema der måler hvor svært det er for patienter at udføre daglige aktiviteter

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-laegemidlet-hzn-825-til-behandling-af-systemisk-sklerodermi-diffus-kutan-type/
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/afprovning-af-laegemidlet-hzn-825-til-behandling-af-systemisk-sklerodermi-en-bindevaevssygdom-der-pavirker-hud-og-organer/
  3. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-laegemidlet-hzn-825-til-behandling-af-lungefibrose-idiopatisk-lungefibrose/