Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøget
- Hvem forsøget er for
- Hvilken behandling der undersøges
- Forsøgsfase og design
- Hvad forskerne måler
- Praktisk betydning for patienter
Oversigt over forsøget
Det beskrevne kliniske forsøg undersøger ALLOGENEIC PERIPHERAL BLOOD-DERIVED HAEMATOPOIETIC STEM CELLS, TCR ALPHA/BETA+ CD19+ DEPLETED i et behandlingsforløb for patienter med højrisiko-neuroblastom, som har fået tilbagefald eller har sygdom i progression efter første linje behandling.[1]
Forsøget er interventionelt, hvilket betyder, at deltagerne får en planlagt behandling, som forskerne følger og vurderer.[1]
Status er angivet som Authorised, og forsøget planlægger at inkludere 19 patienter.[1]
Hvem forsøget er for
Målgruppen er patienter med højrisiko-neuroblastom, hvor sygdommen er kommet igen eller er blevet værre efter første behandling.[1]
Det betyder, at forsøget ikke er for almindelig førstegangsbehandling, men for en mere svær sygdomssituation, hvor standardbehandling ikke har været nok.[1]
Hvilken behandling der undersøges
Forsøget undersøger en behandling med haploidentisk stamcelletransplantation efterfulgt af immunterapi.[1]
Haploidentisk betyder, at stamcellerne kommer fra en donor, som kun er delvist vævstype-matchet med patienten.[1]
Efter transplantationen gives immunterapi med donor-NK-celler og et anti-GD2 monoklonalt antistof, som er en målrettet behandling mod neuroblastom.[1]
Forsøgsbeskrivelsen nævner også flere andre lægemidler, som indgår i behandlingsforløbet, blandt andet rituximab, melphalan, thiotepa, fludarabin og Grafalon, alle givet intravenøst.[1]
Forsøgsfase og design
Forsøget er i fase 2.[1]
Fase 2 bruges til at undersøge, om en behandling virker lovende, og om den kan bruges videre i større studier.[1]
Dette er et interventionelt studie, så forskerne giver en bestemt behandling og følger resultaterne systematisk.[1]
Hvad forskerne måler
Det vigtigste resultatmål er overall survival, på dansk samlet overlevelse.[1]
Samlet overlevelse betyder, at man ser på, hvor længe patienterne lever efter behandlingen.[1]
Studiets formål er at vurdere både sikkerhed og effekt af behandlingsstrategien med transplantation og efterfølgende immunterapi.[1]
Praktisk betydning for patienter
For patienter og familier betyder dette forsøg, at forskerne prøver en mere intensiv behandlingsstrategi til en meget alvorlig sygdomssituation.[1]
Det er vigtigt at forstå, at forsøget ikke kun handler om én enkelt behandling, men om et samlet forløb med transplantation og flere efterfølgende immunterapier.[1]
De oplysninger, der er tilgængelige her, viser, at fokus er på patienter med tilbagevendende eller fremadskridende højrisiko-neuroblastom, og at forskerne især vil se på overlevelse som det vigtigste mål.[1]
