Europas førende søgning efter kliniske forsøg

ALKYLATING AGENTS

Denne artikel handler om kliniske forsøg, der undersøger “ALKYLATING AGENTS” i myelofibrose. Forsøgene ser på, hvor godt behandlingen virker, og hvor sikker den er hos patienter med intermediate-2 eller høj risiko, som ikke længere svarer på JAK-hæmmerbehandling.

Indholdsfortegnelse

Hvad studiet undersøger

Det beskrevne kliniske forsøg undersøger behandling af myelofibrose hos patienter med intermediate-2 eller høj risiko, som ikke længere svarer på JAK-hæmmerbehandling.[1]

Studiet sammenligner en behandling med den bedste tilgængelige behandling, også kaldet BAT (best available therapy), for at se, om den nye strategi kan give bedre resultater.[1]

Forsøgets hovedmål er at sammenligne samlet overlevelse mellem grupperne.[1]

Hvem kan deltage

Målgruppen er personer med myelofibrose, der er vurderet til at have intermediate-2 eller høj risiko.[1]

Deltagerne skal også have sygdom, som er relaps eller refraktær efter JAK-hæmmerbehandling, hvilket betyder, at sygdommen enten er kommet tilbage eller ikke længere reagerer på behandlingen.[1]

Der er planlagt 354 deltagere i forsøget.[1]

Fase og studiedesign

Forsøget er et fase 3 studie, som betyder, at behandlingen testes i en større gruppe og sammenlignes direkte med standardbehandling.[1]

Studiet er interventionelt, så forskerne giver en behandling og følger derefter, hvordan deltagerne klarer sig.[1]

Status for forsøget er Authorised, hvilket betyder, at det er godkendt til at blive gennemført.[1]

Hvad måler man i forsøget

Det vigtigste mål er overall survival (OS), som på dansk betyder samlet overlevelse.[1]

Samlet overlevelse er tiden fra randomisering til død af enhver årsag, og det er et almindeligt mål i kræft- og blodsygdomsforsøg.[1]

Randomisering betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt mellem behandlingsgrupperne, så sammenligningen bliver mere retfærdig.[1]

Vigtige ord forklaret

Myelofibrose er en sygdom i knoglemarven, hvor dannelsen af blodceller bliver forstyrret.[1]

Intermediate-2 risiko og høj risiko bruges til at beskrive, hvor alvorlig sygdommen er.[1]

JAK-hæmmerbehandling er den tidligere behandling, som patienterne ikke længere har tilstrækkelig effekt af i dette forsøg.[1]

Best available therapy betyder den bedste behandling, der er tilgængelig som standard i det aktuelle studie.[1]

Kort oversigt over forsøget

  • Forsøg ID: NCT04576156.[1]

  • Fase: 3.[1]

  • Sygdom: myelofibrose.[1]

  • Målgruppe: patienter med intermediate-2 eller høj risiko, som er relaps eller refraktær efter JAK-hæmmerbehandling.[1]

  • Primært endepunkt: samlet overlevelse.[1]

  • Planlagt antal deltagere: 354.[1]

Trial ID Fase Tilstand Status Antal deltagere
NCT04576156 Phase 3 Myelofibrosis Authorised 354

FAQ

  • Hvad undersøger forsøgene med ALKYLATING AGENTS? Forsøget sammenligner en ny behandling med den bedste tilgængelige standardbehandling. Målet er at se, om behandlingen kan forlænge livet hos patienter med myelofibrose.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? Målgruppen er voksne med myelofibrose i intermediate-2 eller høj risiko. De skal også have sygdom, som er kommet igen eller ikke længere reagerer på JAK-hæmmerbehandling.
  • Hvilken fase er forsøget i? Det beskrevne forsøg er i fase 3. Det betyder, at behandlingen testes i en større gruppe patienter for at sammenligne den med standardbehandling.
  • Hvad er det vigtigste mål i forsøget? Det vigtigste mål er samlet overlevelse, også kaldet overall survival. Det betyder tiden fra lodtrækning til død af enhver årsag.
  • Hvor mange personer er med i forsøget? Forsøget har planlagt 354 deltagere. Det giver forskerne mulighed for at se, om der er en reel forskel mellem behandlingerne.

Igangværende kliniske forsøg for ALKYLATING AGENTS

  • Sammenligning af imetelstat med standardbehandling hos patienter med myelofibrose, som ikke har gavn af nuværende behandling

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Bulgarien Danmark Frankrig Tyskland +5

Ordliste

  • Myelofibrose: En sygdom i knoglemarven, hvor normal blodproduktion bliver forstyrret. Det kan give træthed, blodmangel og andre symptomer.
  • Intermediate-2 risiko: En sygdomsgruppe med en højere risiko end lavere stadier. Den bruges til at beskrive, hvor alvorlig myelofibrosen er.
  • Høj risiko: En mere alvorlig sygdomsgruppe, hvor der er større bekymring for sygdommens udvikling og udfald.
  • JAK-hæmmerbehandling: En tidligere behandling, som forsøget sammenligner imod. I dette forsøg er patienterne ikke længere ved at have effekt af den.
  • Relaps: At sygdommen kommer tilbage efter en periode med bedring.
  • Refraktær: At sygdommen ikke længere reagerer på den behandling, der bliver givet.
  • Randomisering: Når deltagerne fordeles tilfældigt til forskellige behandlingsgrupper.
  • Overall survival (OS): Samlet overlevelse. Det er tiden fra start af forsøget til død af enhver årsag.
  • Standardbehandling: Den behandling, der normalt bruges som bedst tilgængelig behandling på det tidspunkt.
  • Fase 3: Et større klinisk forsøg, hvor en behandling sammenlignes med standardbehandling for at se, om den virker bedre eller lige så godt.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/sammenligning-af-imetelstat-med-standardbehandling-hos-patienter-med-myelofibrose-som-ikke-har-gavn-af-nuvaerende-behandling/