Naxitamab til børn og unge med nydiagnosticeret højrisiko neuroblastom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske forsøg undersøger naxitamab sammen med standard behandling hos børn og unge, der nyligt har fået diagnosen high-risk neuroblastoma, en alvorlig kræftsygdom, som starter i nerveceller. Forsøget omfatter også Granulocyte-Macrophage Colony-Stimulating Factor (GM-CSF), som er et lægemiddel, der hjælper kroppen med at danne flere bestemte blodceller. Formålet er at finde ud af, om tilføjelsen af naxitamab kan forbedre effekten af den sædvanlige behandling.

Behandlingen gives som en infusion direkte i en blodåre. Forløbet består af flere behandlingsrunder, hvor naxitamab gives sammen med den øvrige planlagte behandling, og derefter fortsættes der med den videre standardbehandling. Undervejs følges sygdommen og eventuelle bivirkninger tæt, så det kan vurderes, hvordan behandlingen tåles, og hvordan sygdommen udvikler sig.

Forsøget omfatter også neuroblastoma og den beslægtede form ganglioneuroblastoma. Der undersøges, om denne kombination af behandling kan hjælpe bedre end den behandling, der normalt bruges ved denne sygdom.

1 start af behandlingen

Når du deltager i studiet, begynder du med induktionsbehandling. Dette er den første behandlingsfase i studiet.

Du får naxitamab som en infusion direkte i en blodåre. Den givne dosis er 150 mg pr. behandling.

Du får også GM-CSF, som står for granulocyte-macrophage colony-stimulating factor. Det er en medicin, der gives sammen med naxitamab som en del af behandlingen.

Du får desuden den standardbehandling, som er en del af den almindelige behandling for nyligt diagnosticeret højrisiko neuroblastom.

2 under induktionsbehandlingen

Du fortsætter med at få naxitamab 150 mg intravenøst som infusion i den del af studiet, der kaldes induktion.

Du får behandlingen sammen med GM-CSF og standardbehandlingen gennem hele induktionsforløbet.

Studiet vurderer din sygdomsrespons undervejs i behandlingen.

3 vurdering efter cyklus 2

Efter cyklus 2 bliver din sygdom vurderet.

Der ses blandt andet på, om sygdommen helt har forsvundet i knogle, blødt væv og/eller knoglemarv.

Der vurderes også, hvor meget sygdommen har ændret sig siden starten af studiet.

4 vurdering efter cyklus 4

Efter cyklus 4 bliver din sygdom vurderet igen.

Der foretages en ny vurdering af, om der er komplet respons, hvilket betyder, at der ikke kan påvises sygdom.

Der ses også på den samlede respons på behandlingen, herunder om sygdommen er helt væk eller kun delvist reduceret.

5 vurdering ved afslutningen af induktionsbehandlingen

Ved afslutningen af induktionsbehandlingen bliver der foretaget en endelig vurdering af responsen.

Her undersøges blandt andet, om du har opnået komplet respons i henhold til studiets vurderingskriterier.

Der vurderes også ændringer i tumorstørrelse, tumorvolumen, knoglemarvspåvirkning og samlet sygdomsgrad sammenlignet med udgangspunktet.

6 efterfølgende behandling og opfølgning

Hvis du opnår komplet respons ved afslutningen af induktionsbehandlingen, bliver dette også vurderet igen ved afslutningen af konsolideringsbehandlingen.

Studiet følger også, om sygdommen kommer tilbage, udvikler sig, eller om der opstår andre alvorlige hændelser.

Der indsamles oplysninger om bivirkninger, herunder bivirkninger som kan føre til forsinkelse, dosisændring eller ophør af naxitamab.

Der registreres også, om du får smerter i forbindelse med infusionen.

7 langtidsopfølgning

Efter den aktive behandling følges du over tid for at vurdere, hvor længe effekten varer.

Der ses blandt andet på event-free survival (tiden fra første studiebehandling til første hændelse som tilbagefald, sygdomsforværring, ny kræftsygdom eller død) og progression-free survival (tiden fra første studiebehandling til dokumenteret sygdomsforværring eller død).

Der vurderes også overall survival, som betyder tiden fra første studiebehandling til død.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en diagnose af neuroblastom eller ganglioneuroblastom af typen nodulær eller blandet, bekræftet ved vævsundersøgelse eller ved fund af klumper af kræftceller i knoglemarven sammen med forhøjede urinstofskifteprodukter fra binyrebarkhormoner i urinen (stoffer, som kroppen udskiller, og som kan måles i urinprøver).
  • Du kan deltage, hvis du ved diagnosen havde en af disse former for sygdom: INRGSS stadium M, INRGSS stadium MS, INRGSS stadium L2 eller INRGSS stadium L1 med ufuldstændig fjernelse af tumoren, så længe de øvrige krav også er opfyldt.
  • Hvis du havde stadium M, skal du enten have MYCN-amplifikation (dvs. mange ekstra kopier af MYCN-genet), eller være mellem 365 og 547 dage gammel uden MYCN-amplifikation men med ugunstige biologiske tegn, eller være ældre end 547 dage uanset biologiske tegn.
  • Hvis du havde stadium MS, skal du enten have MYCN-amplifikation, eller være mellem 365 og 547 dage gammel uden MYCN-amplifikation men med ugunstige biologiske tegn.
  • Hvis du havde stadium L2, skal du enten have MYCN-amplifikation, eller være 18 måneder til under 5 år uden MYCN-amplifikation men med ugunstig histologi (mikroskopisk udseende, som vurderes som mindre gunstigt), eller være 5 år eller ældre uden MYCN-amplifikation men med udifferentieret eller dårligt differentieret sygdomsudseende.
  • Hvis du havde stadium L1, skal tumoren være fjernet ufuldstændigt, og der skal være MYCN-amplifikation.
  • Hvis du var over 547 dage gammel og først havde stadium L1, L2 eller MS, men senere udviklede dig til stadium M uden tidligere kemoterapi, kan du kun deltage, hvis dette skete inden for 4 uger efter udviklingen.
  • Hvis du var 365 dage eller ældre, først havde MYCN-amplificeret stadium L1, og senere udviklede dig til stadium M uden behandling med systemisk terapi (behandling, der virker i hele kroppen), kan du kun deltage, hvis dette skete inden for 4 uger efter udviklingen.
  • Du skal være 21 år eller yngre ved den første diagnose.
  • Du skal være ældre end 12 måneder ved indskrivning i studiet.
  • Dit hjerte skal fungere tilstrækkeligt godt, målt som enten forkortningsfraktion på mindst 27% ved ultralyd af hjertet, eller uddrivningsfraktion på mindst 50% ved hjertescanning eller ultralyd. Forkortningsfraktion og uddrivningsfraktion er mål for, hvor godt hjertet pumper.
  • Din leverfunktion skal være tilstrækkelig god, hvilket betyder, at total bilirubin skal være højst 1,5 gange den øvre normalgrænse for din alder, og ALT skal være mindre end 5 gange den øvre normalgrænse for din alder. Bilirubin og ALT er blodprøver, der viser, hvordan leveren fungerer.
  • Din nyrefunktion skal være tilstrækkelig god, hvilket betyder, at din eGFR eller kreatininclearance skal være mindst 70 mL/min/1,73 m². eGFR og kreatininclearance er mål for, hvor godt nyrerne renser blodet.
  • Hvis du er under 17 år, kan nyrefunktionen vurderes med en beregnet eGFR eller en radioisotop-måling, og den skal være mindst 70 mL/min/1,73 m².
  • Hvis du er 17 år eller ældre, kan nyrefunktionen vurderes med en anden beregningsmetode eller en radioisotop-måling, og den skal være mindst 70 mL/min/1,73 m².
  • Du kan også opfylde kravet om nyrefunktion, hvis din 24-timers urin-kreatininclearance er mindst 70 mL/min/1,73 m². Dette er en måling af, hvor godt nyrerne fjerner kreatinin fra urinen over et døgn.
  • Hvis du er en pige eller kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest. Fødedygtig alder betyder typisk fra 13 år eller efter første menstruation.
  • Både drenge/mænd og piger/kvinder efter puberteten skal være villige til at bruge en meget sikker prævention fra tidspunktet for samtykke og frem til 6 måneder efter, at studiebehandlingen er stoppet. Meget sikker prævention betyder en metode med meget lav risiko for graviditet, hvis den bruges korrekt.
  • Eksempler på meget sikker prævention er hormonel prævention som p-piller, vaginalring eller plaster, hormonprævention med gestagen som piller, sprøjte eller implantat, spiral, hormonspiral, sterilisation af begge æggeledere, partner med sterilisation efter vasektomi, eller fuldstændig afholdenhed fra sex.
  • Du og/eller din juridiske værge skal underskrive et informeret skriftligt samtykke, som betyder, at I har fået information om studiet og accepterer at deltage. Hvis det er relevant, skal der også gives assent, som betyder barnets eller den unges egen tilkendegivelse efter lokale regler.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 1 år gammel.
  • Du kan ikke deltage, hvis du er 12-18 måneder gammel og har INRGSS stadie M eller stadie L2 med gunstige biologiske tegn. Det betyder: MYCN er ikke forstærket, vævet ser gunstigt ud under mikroskopet, og DNA-indeks er over 1.
  • Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har fået systemisk behandling, som er behandling der virker i hele kroppen, undtagen hvis du kun har fået lokal nødstrålebehandling mod et sted med livstruende eller funktionstruende sygdom og/eller højst 1 kemoterapicyklus.
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået immundæmpende behandling inden for de sidste 4 uger. Immundæmpende behandling er medicin, der svækker kroppens forsvar. Dette gælder ikke for creme på huden, inhalationsmedicin og kortvarige nød-steroider.
  • Du kan ikke deltage, hvis din lungefunktion er utilstrækkelig. Det betyder for eksempel åndenød i hvile, nedsat evne til at være fysisk aktiv, eller at du har brug for ilt hele tiden. Det gælder også, hvis iltmætningen i luft vej er under 94%, eller hvis lungeundersøgelser viser unormale resultater, når de er nødvendige.
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer. Modermælk må heller ikke gemmes til senere brug, mens behandlingen pågår.
  • Du kan ikke deltage, hvis du samtidig får et andet forsøgsmedicin, altså en medicin der stadig bliver testet i et andet studie.
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en anden sygdom eller tilstand, som lægen vurderer kan forstyrre resultaterne eller gøre det svært at give samtykke og deltage i studiet. Det kan for eksempel være malabsorption (problemer med at optage næring fra mad), psykisk sygdom eller stofmisbrug.
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en anden alvorlig sygdom samtidig, som ikke er kræft eller behandling af kræft, og som kan forstyrre forsøgsmedicinen eller øge risikoen for alvorlige bivirkninger.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
18.05.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Naxitamab er et antistof, som gives som infusion i en blodåre. Det er lavet til at genkende et bestemt mål på neuroblastomceller, kaldet GD2, og hjælpe kroppens immunsystem med at angribe kræftcellerne. I dette forsøg blev naxitamab lagt til den sædvanlige indledende behandling for børn og unge med nydiagnosticeret højrisiko-neuroblastom.

Granulocyte-Macrophage Colony-Stimulating Factor (GM-CSF) er en støttebehandling, som hjælper kroppen med at lave flere hvide blodlegemer. Den blev brugt sammen med naxitamab for at styrke kroppens forsvar og gøre behandlingen mere effektiv mod kræften.

Standard induktionsbehandling er den almindelige første behandling, som patienter med højrisiko-neuroblastom normalt får i starten af sygdomsforløbet. Den består typisk af flere kræftbehandlinger, der gives for at mindske tumoren og få sygdommen under kontrol, før der eventuelt gives yderligere behandling.

Undersøgte sygdomme:

Neuroblastoma – En kræftsygdom, der opstår i umodne nerveceller, oftest hos børn. Den kan udvikle sig hurtigt og sprede sig til knogler, knoglemarv, lever eller andre væv. Sygdommen kan variere fra langsomt voksende til meget aggressiv, og den kan ændre sig over tid, hvis den breder sig eller vender tilbage. Ganglioneuroblastoma, nodular type – En sjælden tumor, der indeholder både mere modne nerveceller og mere umodne celler. Den kan vokse lokalt og kan også sprede sig til andre dele af kroppen. Forløbet er ofte blandet, fordi nogle dele af tumoren kan opføre sig mere roligt, mens andre dele kan vokse og sprede sig hurtigere. Ganglioneuroblastoma, intermixed type – En sjælden tumor, hvor modne og umodne nerveceller er blandet jævnt i samme tumor. Den udvikler sig som regel langsommere end de mere aggressive former, men kan stadig vokse og sprede sig. Sygdommens forløb afhænger af, hvor meget umodent væv der er til stede, og hvordan tumoren ændrer sig over tid.

Forsøgs-ID:
2025-524140-35-00
Protokolkode:
BCC018
NCT ID:
NCT05489887
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsopfølgning af patienter med neuroblastom, osteosarkom, Ewing sarkom eller fremskreden brystkræft behandlet med GD2IL18CART-infusion

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland
  • Test af nyt billeddiagnostisk middel (anti-GD2-800CW) til børn med neuroblastom kræft

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Holland