Langtidsbehandling med KL1333 hos voksne med primær mitokondriesygdom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette forsøg undersøger primary mitochondrial disease, en arvelig sygdom hvor kroppens celler har svært ved at danne den energi, de har brug for. Behandlingen i studiet er KL1333 (napazimone), som tages som tablet gennem munden. Formålet er at vurdere, om behandlingen er sikker og tåles over længere tid hos personer, der tidligere har fået KL1333 eller placebo i et andet studie.

Studiet varer i omkring 48 uger. I løbet af perioden får deltagerne fortsat behandling med KL1333, og der bliver fulgt op på helbred og eventuelle bivirkninger. Der bliver også set efter tegn på alvorlige problemer med kroppens stofskifte, herunder lactic acidosis (ophobning af mælkesyre i blodet), og efter episoder, der kan ligne et slagtilfælde. Derudover bliver der registreret, hvordan sygdommen påvirker træthed, bevægelse, daglig funktion og den generelle oplevelse af sygdommen.

Der deltager voksne med primary mitochondrial disease. Studiet er åbent, hvilket betyder, at både læger og deltagere ved, hvilken behandling der gives, og alle får den samme behandling i denne forlængede del af forsøget.

1 start af forlængelsesstudiet

Når du deltager i studiet, starter du en 48 ugers behandlingsperiode med KL1333 (napazimone).

Lægemidlet gives som en tablet til oral brug, hvilket betyder, at du tager det gennem munden.

Dosis er 100 mg.

2 daglig behandling i 48 uger

Du tager KL1333 en gang dagligt i hele behandlingsperioden på 48 uger.

Studiet er åbent, hvilket betyder, at behandlingen ikke er skjult for dig.

Studiet er enkelt-armet, hvilket betyder, at du får den samme behandling i studiet og ikke er fordelt til forskellige behandlingsgrupper.

3 sikkerhedskontrol under hele studiet

Din sikkerhed bliver fulgt gennem hele studiet.

Der bliver kontrolleret for bivirkninger, som betyder uønskede virkninger af behandlingen.

Der bliver også lavet fysisk undersøgelse, måling af blodtryk og puls (vitalparametre), ekg (hjertets elektriske aktivitet), C-SSRS (et skema om selvmordstanker og selvmordsadfærd) samt sikkerhedsprøver af blod og urin.

Blodprøverne omfatter blodprocent og blodceller (hæmatologi) samt blodets kemi og urinprøve.

4 overvågning af særlige hændelser

Hele studiet igennem bliver der holdt øje med metabolisk dekompensation, som betyder en alvorlig ubalance i kroppens stofskifte.

Der bliver også holdt øje med laktacidose, som betyder for meget mælkesyre i blodet.

Der bliver desuden fulgt op på slagtilfælde-lignende episoder, som er bekræftet ved billedundersøgelse, hvis de opstår som følge af mave-tarm-bivirkninger.

5 målinger af symptomer og funktion

Under studiet bliver dine symptomer og din funktion vurderet med spørgeskemaer og tests.

Du udfylder PROMIS® Fatigue PMD short form, som er et kort skema om træthed ved mitokondriesygdom.

Du laver 30-second Sit-to-Stand Test, som måler, hvor mange gange du kan rejse dig fra en stol på 30 sekunder.

Du udfylder Neuro-QOL Lower Extremity Function (Mobility) – short form, som er et kort skema om funktion i ben og bevægelse.

Du udfylder også Patient Global Impression, som er dine egne vurderinger af, hvor slemme dine symptomer er, og hvordan de ændrer sig.

Du udfylder EQ-5D-5L, som er et skema om dit helbred og din livskvalitet.

Lægen vurderer din tilstand med Clinician Global Impression of PMD, som er lægens vurdering af, hvor slem sygdommen er, og hvordan den ændrer sig.

Din sygdoms udvikling bliver vurderet med NMDAS i underdelene I-III, som er en skala for tegn på mitokondriesygdom.

Hvis du har diabetes, bliver HbA1c målt, som viser dit gennemsnitlige blodsukker over tid.

6 afslutning efter 48 uger

Når de 48 uger er gået, afsluttes behandlingsperioden i studiet.

Studiets samlede planlagte tidsrum er fra 29. juni 2026 til 31. marts 2029.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være 18 år eller ældre og have gennemført FALCON-studiet.
Du skal efter forskerens og sponsorens vurdering have fulgt studiekravene tilfredsstillende i det tidligere studie.
Du skal være villig og i stand til at give informeret samtykke, som betyder, at du forstår studiet og frivilligt siger ja til at deltage.
Du skal være villig og i stand til at møde op til studiebesøg inden for de angivne tidsrammer.
Du skal være villig og i stand til at udfylde ePRO, som er elektroniske spørgeskemaer, hvor du selv rapporterer dine symptomer og oplevelser.
Hvis du bruger anden medicin, skal den helst kunne holdes stabil under hele deltagelsen, hvis det er muligt ud fra dit helbred.
Du skal være villig til at fortsætte med at holde idebenon sat på pause under studiet.
Hvis du er kvinde, må du ikke være gravid ved studiestart.
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du være villig til ikke at forsøge at blive gravid og bruge en meget sikker præventionsmetode fra tidspunktet, hvor du giver samtykke, og indtil mindst 36 dage efter sidste dosis af forsøgsmedicinen.
Hvis du ikke er en kvinde, der kan blive gravid, opfylder du dette krav for kvinder om graviditet og prævention ikke.
Hvis du er mand og har en kvindelig partner, der kan blive gravid, skal du bruge kondom sammen med en meget sikker præventionsmetode under behandlingen og i 96 dage efter sidste dosis af forsøgsmedicinen.
Hvis du er mand og har en partner, som er gravid eller ammer, skal du også bruge kondom under hele behandlingsperioden og i 96 dage efter sidste dosis.
Hvis du er kvinde, må du ikke amme under studiet og i 36 dage efter sidste dosis af forsøgsmedicinen.
Hvis du er kvinde, må du ikke donere æg under studiet og i 36 dage efter sidste dosis af forsøgsmedicinen.
Hvis du er mand, må du ikke donere sæd under studiet og i 96 dage efter sidste dosis af forsøgsmedicinen.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Man kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at man sandsynligvis ikke kan følge forsøgets regler og plan, for eksempel på grund af kognitive problemer (vanskeligheder med hukommelse, forståelse eller koncentration), eller hvis man af andre grunde ikke er egnet til forsøget.
Man kan ikke deltage, hvis man har en anden medicinsk, psykiatrisk (psykisk), laboratoriemæssig eller anden tilstand, som kan gøre forsøget usikkert, påvirke resultaterne eller gøre det svært at gennemføre eller tolke forsøget.
Man kan ikke deltage, hvis man har brugt idebenon inden for 14 dage før første dosis af forsøgsmedicinen. Idebenon er et lægemiddel, som kan påvirke forsøgets resultater.
Man kan ikke deltage, hvis man har en historie med ustabil eller svær sygdom i lunger, immunsystem, kræft, lever, nyrer eller en anden medicinsk vigtig sygdom, som ikke er den primære mitokondriesygdom, eller hvis man tager medicin, der kan påvirke vurderingen af sikkerhed, tolerabilitet eller effekt, eller forstyrre forsøget.
Man kan ikke deltage, hvis man er gravid ved screening. Screening betyder de undersøgelser, der laves for at se, om man kan være med i forsøget.
Man kan ikke deltage, hvis man har fået et forsøgsدوية (et lægemiddel, der stadig bliver undersøgt) inden for 30 dage eller 5 halveringstider før screening, alt efter hvad der er længst, eller hvis man planlægger at bruge et andet forsøgsmedicin under studiet. Halveringstid er den tid, det tager for kroppen at nedbryde halvdelen af et lægemiddel.
Man kan ikke deltage, hvis man har generel træthed eller muskelsvaghed, som efter lægens mening skyldes noget andet end mitokondriesygdommen.
Man kan ikke deltage, hvis man har en betydelig hjertesygdom, for eksempel uregelmæssig hjerterytme, forstørrede hjertekamre, nedsat hjertefunktion eller en alvorlig ledningsforstyrrelse i hjertet. Man kan heller ikke deltage, hvis EKG er unormalt på en måde, som lægen vurderer som vigtig. EKG er en måling af hjertets elektriske aktivitet.
Man kan ikke deltage, hvis hjertets QT-tid på EKG er for lang. QT-tid er et mål for, hvor hurtigt hjertet lader sig elektrisk “nulstille” mellem slagene. Grænsen er over 450 millisekunder for mænd og over 470 millisekunder for kvinder.
Man kan ikke deltage, hvis man inden for de sidste 6 måneder har haft en stroke-lignende episode (symptomer som ved slagtilfælde), eller hvis man ikke er kommet sig efter en sådan episode.
Man kan ikke deltage, hvis man inden for de sidste 6 måneder har haft mere end 1 anfald om måneden.
Man kan ikke deltage, hvis man inden for de sidste 6 måneder har været indlagt på grund af status epilepticus, som er et langvarigt eller gentaget anfald, der kræver akut behandling.
Man kan ikke deltage, hvis man inden for de sidste 6 måneder har haft mere end 4 dage om måneden med migræne eller svære hovedpineanfald.
Man kan ikke deltage, hvis man tidligere har haft inflammatorisk tarmsygdom, mavesår, små sår i mavesækken, eller blødning fra mave-tarm-kanalen.
Man kan ikke deltage, hvis man har reflukssygdom med symptomer inden for de sidste 6 måneder, når sygdommen er bekræftet ved kikkertundersøgelse eller røntgen. Reflukssygdom betyder, at mavesyre løber op i spiserøret.
Man kan ikke deltage, hvis blod- eller urinprøver ved screening viser værdier uden for normalområdet, som lægen vurderer kan være en risiko for sikkerheden.
Man kan ikke deltage, hvis nyrefunktionen er meget nedsat, målt som eGFR under 30 mL/min/1,73 m². eGFR er et mål for, hvor godt nyrerne renser blodet.
Man kan ikke deltage, hvis bilirubin i blodet er mere end 1,5 gange over normalgrænsen, medmindre det skyldes Gilberts syndrom, og lægen kan udelukke anden leversygdom. Bilirubin er et affaldsstof, som leveren normalt nedbryder.
Man kan ikke deltage, hvis ALT eller AST er mere end 2 gange over normalgrænsen, med visse begrænsede undtagelser. ALT og AST er leverenzymer, som kan stige ved leverpåvirkning.
Man kan ikke deltage, hvis man har svær ataksi (problemer med at koordinere bevægelser), neuropati (nerveskade) eller balanceproblemer, eller andre tilstande, som kan gøre det svært at vurdere testen 30s STS. 30s STS er en test, hvor man rejser sig fra en stol så mange gange som muligt på 30 sekunder.
Man kan ikke deltage, hvis man har søvnapnø, som ikke er behandlet eller ikke er behandlet godt nok. Søvnapnø betyder, at vejrtrækningen stopper kortvarigt under søvn.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme	Bruxelles	Belgien
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Universitair Ziekenhuis Gent	Gent	Belgien
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze	Prag	Tjekkiet
Roskilde University	Roskilde	Danmark
A.O.U. Policlinico G. Martino Di Messina	Messina	Italien
Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna	Bologna	Italien
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta	Milan	Italien
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana	Pisa	Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Hospital Universitari General De Catalunya	Sant Cugat del Vallès	Spanien
Hospital Universitario 12 De Octubre	Madrid	Spanien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Cfuuzh Hjwiisfobnd Rakwbkgg Djaoxqgkulzcky	Angers	Frankrig
Hywlikrz Uwopjoeewtajkb Sncympxtla &tyrthp Hwpyjpv dv Hoxsrrqlkag	Strasbourg	Frankrig
Mvvrsoknrovvukqfovyawoezyu Hnulyhqpkmadyyop	Halle	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer endnu ikke	29.06.2026
Danmark	rekrutterer endnu ikke	29.06.2026
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	29.06.2026
Italien	rekrutterer endnu ikke	29.06.2026
Spanien	rekrutterer endnu ikke	29.06.2026
Tjekkiet	rekrutterer endnu ikke	29.06.2026
Tyskland	rekrutterer endnu ikke	29.06.2026

Forsøgssteder

KL1333 (napazimone) er den forsøgsmedicin, der bliver undersøgt i dette studie. Det er en tablet, som tages gennem munden. Formålet er at se, om behandlingen er sikker at bruge over længere tid, om den er til at tåle, og om den fortsat kan hjælpe personer med primær mitokondriesygdom. I denne forlængelsesundersøgelse får deltagerne aktiv behandling, så lægerne kan følge virkningen og eventuelle bivirkninger over tid.

Primary mitochondrial disease – A group of disorders caused by problems in the cell parts that produce energy, which can affect muscles, the brain, the nerves, the heart, and other organs. Symptoms often begin in adulthood, but the pattern can vary widely from person to person. The condition usually develops slowly over time, with periods of worsening fatigue, weakness, exercise intolerance, and other body system problems. Some people may also develop diabetes, movement problems, or episodes of sudden illness when the body is under stress.

Forsøgs-ID:

2025-524367-20-00

Protokolkode:

KL1333 2025-104B

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsbehandling med KL1333 hos voksne med primær mitokondriesygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?