Studiet fokuserer på voksne med sygdomme i blodet, nemlig acute myeloid leukaemia der er tilbagevendt eller ikke reagerer på tidligere behandling, samt higher-risk myelodysplastic syndrome, en tilstand hvor blodcellerne dannes unormalt og har høj risiko for at udvikle sig til kræft. Begge sygdomme påvirker knoglemarven, som er stedet hvor blodcellerne laves, og kan føre til lavt antal røde blodceller, hvide blodceller og blodplader, hvilket giver træthed, infektioner og blødninger. Det eksperimentelle lægemiddel, LB-208, er en selektiv blokkerer af serotonin 5-hydroxytryptamine receptor 1B og gives som en hård kapsel, som skal tages gennem munden.

Formålet med forsøget er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af LB-208 samt at bestemme den maksimale tolererbare dosis og anbefalet dosis til videre forskning. Undersøgelsen er åben (alle ved, at de får lægemidlet) og foregår i to faser, hvor den første fase primært ser på, om lægemidlet kan gives uden alvorlige bivirkninger, og den anden fase justerer dosis baseret på de indsamlede data. Deltagerne vil tage kapslen hver dag i en længere periode, mødes regelmæssigt på klinikken til kontrol, blodprøver og samtaler med lægerne, som vil holde øje med eventuelle bivirkninger og eventuelle tegn på forbedring.

Begrebet “relaps” betyder, at sygdommen er vendt tilbage efter at have været i remission, mens “refractory” betyder, at den ikke reagerer på den behandling, der er blevet givet. “Oral” betyder, at medicinen indtages gennem munden. En “antagonist” er et stof, der blokerer et specifikt mål i cellerne, i dette tilfælde en serotoninreceptor, som kan påvirke cellevækst. “Maksimal tolereret dosis” er den højeste mængde af lægemidlet, som kan gives uden at forårsage uacceptable bivirkninger. Sikkerhed vurderes ved at registrere og klassificere bivirkninger efter anerkendte kriterier.