Behandling af akut promyelocytisk leukæmi hos børn og unge med tretinoin, arseniktrioxid og gemtuzumab ozogamicin

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Denne undersøgelse ser på akut promyelocytleukæmi (APL) hos børn og unge, som er en sjælden form for blodkræft. Formålet med studiet er at undersøge behandlingen med en kombination af arseniktrioxid og tretinoin hos patienter, der netop har fået stillet diagnosen ved lavere risiko, og samtidig vurdere en kombination af tretinoin, arseniktrioxid og gemtuzumab ozogamicin hos patienter med højere risiko.

Behandlingen gives over flere faser. Nogle lægemidler gives som infusion i en vene, mens andre gives som tabletter eller kapsler gennem munden. Studiet følger, hvordan sygdommen reagerer på behandlingen, og hvordan børnene og de unge tåler medicinen over tid. Der bruges også andre lægemidler, som kan gives direkte i rygmarvsvæsken, herunder cytarabin, methotrexat og methylprednisolon, når dette indgår i behandlingsplanen.

APL er en type leukæmi, som betyder kræft i blodet og knoglemarven. Ved denne sygdom danner kroppen for mange umodne blodceller, som ikke fungerer normalt. Studiet sammenligner behandlingsforløb for forskellige risikogrupper og ser på, hvordan sygdommen udvikler sig under og efter behandlingen.

1 start af behandling

Når du er kommet med i studiet, begynder behandlingen for akut promyelocytleukæmi hos børn og unge. Studiet undersøger behandling med ATO og ATRA, og for nogle patienter også GO.

Det samlede forløb i studiet er planlagt over perioden fra 19. oktober 2019 til 31. oktober 2027.

2 induktionsbehandling

Du får den første behandlingsfase, som kaldes induktion. Målet er at få sygdommen under kontrol.

Du kan få arseniktrioxid som infusion i en blodåre med en dosis på 0,15 mg/kg. mg/kg betyder milligram pr. kilo kropsvægt.

Du kan også få tretinoin som kapsler til at tage gennem munden med en dosis på 25 mg/m². mg/m² betyder milligram pr. kvadratmeter kropsareal.

Hvis du tilhører gruppen med højere risiko, kan behandlingen også omfatte gemtuzumab ozogamicin som infusion i en blodåre med en dosis på 3 mg/m².

Under denne fase vurderes det, om du opnår fuldstændig remission, som betyder, at der ikke længere kan påvises tegn på sygdommen i blodet.

3 konsolideringsbehandling

Efter induktionsbehandlingen følger konsolidering. Denne fase skal styrke behandlingseffekten og mindske risikoen for, at sygdommen kommer tilbage.

Du fortsætter med arseniktrioxid i en dosis på 0,15 mg/kg som infusion i en blodåre.

Du fortsætter med tretinoin i en dosis på 25 mg/m² som kapsler gennem munden.

Hvis du er i højrisikogruppen, kan du også få gemtuzumab ozogamicin i en dosis på 3 mg/m² som infusion.

Der kan være op til 3 konsolideringsforløb. Efter disse forløb vurderes det, om der er opnået molekylær remission, som betyder, at meget små mængder af sygdommen ikke kan påvises.

4 kontrol af sygdomsaktivitet

Under behandlingen bliver sygdommens udvikling fulgt med undersøgelser af blodet.

Et vigtigt mål er MRD, som betyder minimal restsygdom. Det er en måde at måle, om der stadig er meget små mængder sygdom tilbage.

Der bliver også set på ændringer i PML/RARα-niveauet. Dette er en markør i blodet, som bruges til at følge behandlingen.

5 sikkerhed og bivirkninger

Under hele behandlingsforløbet bliver du fulgt for bivirkninger og andre helbredspåvirkninger.

Der bliver registreret både blodrelaterede og ikke-blodrelaterede bivirkninger. Ikke-blodrelaterede bivirkninger betyder bivirkninger, som ikke direkte handler om blodet.

Der bliver også set på, om du har behov for støttende behandling og på, hvor mange dage du er indlagt under behandlingen.

6 opfølgning af resultat

Behandlingsresultatet bliver vurderet over tid med fokus på event-fri overlevelse. Det betyder, hvor længe du er uden tilbagefald, tidlig død eller tegn på, at sygdommen ikke er kommet ordentligt under kontrol.

Der bliver også set på samlet overlevelse, tilbagefald og behandlingsrespons efter de planlagte behandlingsfaser.

Et vigtigt tidspunkt i opfølgningen er 2 år efter diagnosen, hvor hændelser som tilbagefald, manglende respons eller død indgår i vurderingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Der skal være tale om en nyopdaget APL, altså at sygdommen lige er blevet konstateret, og at den ikke tidligere er behandlet.
  • APL skal være bekræftet ved, at der findes et PML/RARα-fusionsgen. Et fusionsgen betyder, at to gener er sat sammen på en unormal måde.
  • Barnet eller den unge skal være under 18 år.
  • Forældre eller lovlige værger skal give skriftligt samtykke. Det betyder, at de skal skrive under på, at barnet må deltage.
  • Hvis det er relevant, skal en kvindelig deltager have en negativ graviditetstest målt med beta-hCG. En negativ test betyder, at der ikke er tegn på graviditet.
  • Deltagere, som kan få børn eller gøre nogen gravide, skal være villige til at undgå at få børn under hele studietiden og i 3 måneder efter den sidste dosis af medicinen.
  • Deltagere i denne gruppe skal være villige til at tale med deres læge om den mest passende måde at undgå graviditet på fra tidspunktet, hvor de bliver optaget i studiet.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Hvis barnet først er blevet vurderet til at have APL, men senere viser det sig, at der ikke er den ændring i generne, som hedder PML/RARα, kan barnet ikke fortsætte i studiet.
  • Hvis leveren ikke fungerer godt nok, for eksempel hvis bilirubin er over 3 mg/dL eller ALT/AST er mere end 5 gange højere end normalværdien, kan barnet ikke deltage. Bilirubin er et stof i blodet, som kan stige ved leverproblemer, og ALT/AST er leverenzymer, som kan være forhøjede ved skade på leveren.
  • Hvis nyrefunktionen er nedsat, så kreatinin i blodet er mere end 2 gange højere end det normale for alderen, kan barnet ikke deltage. Kreatinin er et affaldsstof i blodet, som bruges til at vurdere, hvordan nyrerne arbejder.
  • Hvis der er alvorlige hjerterytmeproblemer eller unormale fund på EKG (en undersøgelse af hjertets elektriske aktivitet), kan barnet ikke deltage. Dette gælder blandt andet ved medfødt langt QT-syndrom (en arvelig hjertelidelse), tidligere eller nuværende alvorlige hurtige rytmeforstyrrelser i hjerteets forkamre eller hjertekamre, tydeligt langsom hvilepuls under 50 slag i minuttet, eller hvis QTc er over 450 millisekunder ved screening. QTc er en måling af, hvor lang tid hjertet bruger på at lade sig elektrisk “genoplade” mellem slag.
  • Hvis hjertet ikke pumper godt nok, kan barnet ikke deltage. Det gælder, hvis L-FEV er under 50% eller LV-FS er under 28%. Begge er mål for hjertets pumpefunktion.
  • Hvis barnet har neuropati, altså skade på nerverne med for eksempel føleforstyrrelser, smerter eller svaghed, kan barnet ikke deltage.
  • Hvis barnet har en anden aktiv kræftsygdom samtidig, kan barnet ikke deltage.
  • Hvis barnet har en alvorlig infektion, som ikke er under kontrol og kan være livstruende, kan barnet ikke deltage.
  • Hvis pigen er gravid eller ammer, kan hun ikke deltage.
  • Hvis barnet allerede har fået en anden behandling, fordi APL ikke først blev mistænkt, eller fordi ATRA og/eller ATO ikke var tilgængelige, kan barnet ikke deltage.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
University Hospital Of Clermont-Ferrand Clermont-Ferrand Frankrig
Azienda Ospedaliera Universitaria Universita’ Degli Studi Della Campania Luigi Vanvitelli Napoli Italien
CHU Grenoble Alpes La Tronche Frankrig
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest Brest Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire Rouen Rouen Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De La Reunion St Denis Frankrig
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italien
Casa Sollievo Della Sofferenza San Giovanni Rotondo Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers Poitiers Frankrig
Region Oestergoetland Linköping Sverige
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS Firenze Italien
Region Vaesterbotten Umeå Sverige
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen Göteborg Sverige
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori Monza Italien
ARNAS Civico Di Cristina Benfratelli Palermo Italien
Azienda Ospedaliera Santobono Pausilipon Napoli Italien
Istituto Di Ricovero E Cura A Carattere Scientifico Materno Infantile Burlo Garofolo Trieste Italien
Grande Ospedale Metropolitano Bianchi Melacrino Morelli Reggio di Calabria Italien
Fakultni Nemocnice Brno Brno Tjekkiet
Region Skane Skanes Universitetssjukhus Lund Sverige
Karolinska University Hospital Žilina Sverige
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
ARNAS G. Brotzu Cagliari Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Universita Degli Studi Di Brescia Brescia Italien
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Italien
Universita’ Politecnica Delle Marche Ancona Italien
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Universita’ Degli Studi Di Verona Verona Italien
Universita’ Di Pisa Pisa Italien
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V. Utrecht Holland
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Azienda Unita Sanitaria Locale Della Romagna Faenza Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie Caen Frankrig
Cipcaq Hluaujggcma Uroetjkspyfzm Rosaw Reims Frankrig
Accjkuk Opnsxahxljqlerijununskwhe Dr Cygzqbe Cosenza Italien
Uvjbvmfkvs Mpqhx Gugcqxh Oj Cmtbnpzpu Catanzaro Italien
Fyemqspp nfoaxjzpe Mtdnz a Hurhuip Prag Tjekkiet
Uemtdgj Uitmhyxfgz Hmxnkigf Uppsala Sverige
Bjwennmu Uhptiggdtv Hgqgxslm Cxdkaw Besançon Frankrig
Cntvnp Hffwymomjad Rztnyyhb Dkhslfaitenxqm Angers Frankrig
Cvomoo Hytcnemvieg Ec Ucgkpvrnshvhp Da Lvevqvl Limoges Frankrig
Clhead Hxsdrmgodxq Rngixpqy Umjlabajsctgn Dl Tiqnp Tours Frankrig
Cljhek Hhkjsqwzvyb Uocmjbpdjtvxm De Dxphg Dijon Frankrig
Azglznlofo Pnckmyua Hhvmdyim Di Mivpkhhra Marseille Frankrig
Askympi Uydcv Sefljhbml Lwxuai Dw Bwjdena Bologna Italien
Ajjhygc Oqmzubkfade Pgfm Gvwkuxob Xrlfe Bergamo Italien
Amsrdgb Ovymildcxfy Ujxhbboijjuom Cjtjxwuitaab Dgexr Sjxdcc E Dgjac Sjtcvfy Dd Tatjaf Turin Italien
Cxhy Dd Nqdoq Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Ikelnftg dw Caucklxqbcqn Htccaoyxbcx Uxcszrlxwwzxx dh Sspyj Erliagi (hhbhffk Saint-Priest-en-Jarez Frankrig
Hfrfszwo Uckxioxndgysuv Srxkvtentv &hytoav Hhfmwkp db Hupmsgsbjsy Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
19.10.2019
Holland Holland
rekrutterer ikke
19.10.2019
Italien Italien
rekrutterer ikke
19.10.2019
Sverige Sverige
rekrutterer
19.10.2019
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
19.10.2019

Forsøgssteder

Arsenic trioxide er en infusion i blodåren, som bruges som en vigtig del af behandlingen mod akut promyelocytleukæmi. I dette forsøg indgår det som en del af den kombinerede behandling, der skal hjælpe med at slå leukæmicellerne ned og gøre sygdommen mindre aktiv.

Tretinoin er en kapsel, der tages gennem munden. Den bruges sammen med andre lægemidler for at hjælpe de umodne leukæmiceller med at udvikle sig mere normalt, så behandlingen kan virke bedre mod sygdommen.

Gemtuzumab ozogamicin er en infusion i blodåren. Den bruges i forsøget hos nogle patienter med højere risiko for sygdom, hvor den skal hjælpe med at angribe kræftcellerne mere målrettet som en del af en stærkere kombinationsbehandling.

Cytarabine er et lægemiddel, der gives direkte i rygmarvsvæsken. I dette forsøg bruges det til at behandle eller forebygge, at leukæmiceller spreder sig til nervesystemet.

Methotrexate er et lægemiddel, der også gives direkte i rygmarvsvæsken. Det bruges i forsøget for at beskytte nervesystemet og hjælpe med at kontrollere leukæmien dér.

Methylprednisolone acetate er et steroid, der gives direkte i rygmarvsvæsken. Det er med som en del af den behandling, der skal hjælpe med at beskytte nervesystemet under kræftbehandlingen.

Methylprednisolone sodium succinate er også et steroid, der gives direkte i rygmarvsvæsken. Det indgår på samme måde for at støtte behandlingen i og omkring nervesystemet.

Acute promyelocytic leukemia – En form for blodkræft, hvor umodne hvide blodlegemer kaldet promyelocytter ophobes i knoglemarven og blodet. Sygdommen udvikler sig typisk hurtigt og forstyrrer dannelsen af normale blodceller. Hos børn og unge kan den vise sig som en særlig undertype af akut myeloid leukæmi. Uden kontrol kan sygdommen fortsætte med at brede sig i knoglemarv og blod.

Forsøgs-ID:
2024-518669-83-00
Protokolkode:
ICC APL Study 02
NCT ID:
NCT04793919
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • QTX-2101 og arseniktrioxid til nydiagnosticeret lavrisiko akut promyelocytleukæmi hos voksne patienter

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Polen Rumænien Spanien